A II. és III. típusú SMA5q-ben szenvedő betegek klinikai-epidemiológiai profiljának jellemzése: Megfigyelési vizsgálat
2021. április 23. frissítette: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein
A spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek klinikai-epidemiológiai profiljának jellemzése 5q II. és III. típusú követés a brazil egységes közegészségügyi rendszerben: keresztmetszeti megfigyelési vizsgálat (regiszter)
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy jellemezze az 5q II-es és III-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek klinikai-epidemiológiai profilját és kiindulási jellemzőit a Brazil Egységes Közegészségügyi Rendszer (SUS) nyomon követése során.
A vizsgálati adatok több brazil állami kórházból származó betegek egészségügyi feljegyzésein alapulnak, amelyeket a brazil Egészségügyi Minisztérium (MS) határoz meg.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy retrospektív, keresztmetszeti megfigyeléses vizsgálat a 5q II-es és III-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek klinikai és epidemiológiai profiljának jellemzésére, a Brazil Egységes Közegészségügyi Rendszer (SUS) nyomon követése során.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy kiindulási adatokat szolgáltasson, amelyeket a jövőben a brazil Egészségügyi Minisztérium (MS) felhasználhat a nusinersen hatékonyságának értékelésére.
A klinikai és epidemiológiai adatokat a betegek orvosi feljegyzéseiből gyűjtik össze, például a Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) és a Revised Upper Limb Module (RULM) pontszámát az alapvonalon, a WHO motoros mérföldköveit az alapvonalon, a betegség időtartamát. , életkor a betegség diagnosztizálása idején, életkor a betegség szűrése idején, SMN2 (gén kópiaszám), kórházi kezelések kórtörténete, korábbi műtéti eljárások története és jellemzése, alkalmazott kezelési adag, a beteg gondozójának profilja (azaz egy család) tag vagy társ, aki az idő nagy részében felelős a beteg gondozásáért).
További érdekes változók, amelyek szintén összegyűjtésre kerülnek: a páciens kora és neme, földrajzi megoszlása, a kezelőorvos szakértelme és az ellátási struktúra, ahol a betegeket kezelték.
Az adatgyűjtés papír és elektronikus CRF (Case Report Form) segítségével történik.
Azoktól a betegektől, akik megfelelnek a vizsgálati alkalmassági kritériumoknak, írásos beleegyezést kell beszerezni.
A vizsgálatot brazil állami kórházakban (központokban) végzik el, amelyek a SUS hatálya alá tartozó nusinersen kezelést képesek biztosítani.
A betegek teljes mintáját és a részt vevő központok számát az MS – SCTIE (Tudományos, Technológiai és Stratégiai Ellátások Titkársága)/DECIT (Tudományos és Technológiai Osztály) határozza meg.
A kezdeti becslés azonban egy 100 betegből álló minta, amely 10-15 központba kerül.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
155
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Belo Horizonte, Brazília
- Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
-
Campinas, Brazília
- Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
-
Curitiba, Brazília
- Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
-
Fortaleza, Brazília
- Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
-
Porto Alegre, Brazília
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
Rio De Janeiro, Brazília
- Hospital Universitário Pedro Ernesto
-
Rio De Janeiro, Brazília
- Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
-
São Paulo, Brazília
- Universidade Federal de Sao Paulo
-
São Paulo, Brazília
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A Brazíliai Egységes Közegészségügyi Rendszerben (SUS) végzett 5q II-es és III-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek, akik nusinersen kezelésben részesülnek vagy sem.
Minden bevont beteg esetében egy elsőfokú családtag vagy társ is szerepel, aki az idő nagy részében a beteg gondozásáért felelős, amennyiben hozzájárul a vizsgálatban való részvételhez.
Leírás
A páciens alkalmassági feltételei:
Bevételi kritériumok:
- Mindkét nemhez tartozó résztvevők, bármely korcsoportban, akiknél SMA 5q II-es vagy III-as típusú klinikai diagnózist diagnosztizáltak, SUS-ban követik, nusinersen kezelésben részesülnek vagy sem
- SMA 5q II típusú klinikai és molekuláris diagnosztikája (6 hónapos kor után kezdődő betegség), vagy SMA 5q III típusú klinikai és molekuláris diagnosztikája (18 hónapos kor után kezdődött)
Kizárási kritériumok:
- Az írásos beleegyezés megadásának megtagadása (akár a beteg, akár a törvényes képviselő)
- A tünetek 19 éves kor után jelentkeznek
- Invazív lélegeztetési támogatásra van szükség napi 16 vagy több órán keresztül, több mint 21 egymást követő napon
- részt kell vennie vagy részt kell vennie egy másik klinikai vizsgálatban, amelynek célja az SMA 5q specifikus kezelése a nusinersen gyógyszertől eltérő
- Génterápiás kezelésen átesett
Gondnok alkalmassági feltételei:
Bevételi kritériumok:
• Elsőfokú családtag vagy társ, aki az SMA 5q II-es vagy III-as típusú klinikai diagnózisú beteg gondozásáért felelős
Kizárási kritériumok:
- Írástudatlanság
- A vizsgálatban való részvétel megtagadása
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nusinersennel kezelték a SUS-ban
A brazil egységes közegészségügyi rendszerben nusinersennel kezelt, 5q II-es és III-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek
|
A beteg kezelését a SUS biztosítja.
A Nurinersen következő adagolási sémája az ANVISA (Brazil Nemzeti Egészségügyi Felügyeleti Ügynökség) által jóváhagyott: Nusinersen, 12 mg (5 ml) a 0. (nulla), 14. és 28. napon.
A negyedik adag a 63. napon lesz, fenntartó adaggal 4 (négy) havonta egyszer.
A vizsgálatnak NEM lesz közvetlen hatása a betegek által nyújtott ellátásra.
A betartásra, a beavatkozásokra, a kórházi kezelésekre, a gépi lélegeztetésre, az eljárásokra és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó adatok a betegek orvosi nyilvántartásából származnak.
Más nevek:
|
|
Jelzi, hogy nusinersent kapjon a SUS-nál
5q II-es és III-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek indikációval, de még nem részesültek nusinersen kezelésben a brazil egységes közegészségügyi rendszerben
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kibővített Hammersmith funkcionális motor skála
Időkeret: Alapvonal
|
A Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) pontszámai 0-tól 66-ig terjednek, a magasabb pontszámok jobb motorfunkciót jeleznek.
|
Alapvonal
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átdolgozott felső végtag modul
Időkeret: A tanulmány felvételében
|
A felülvizsgált felső végtag modul (RULM) pontszámai 0 és 37 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb működést jeleznek.
|
A tanulmány felvételében
|
|
A WHO motoros mérföldkövei
Időkeret: Egyedi értékelés a felvételkor
|
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) hat motoros mérföldköve: támasz nélkül ülni, segítséggel állni, kéz-térdmászni, asszisztenssel járni, egyedül állni és egyedül járni.
|
Egyedi értékelés a felvételkor
|
|
A betegség időtartama
Időkeret: A vizsgálatba való felvételkor
|
A diagnózis és az életkor közötti idő a vizsgálatba való felvételkor
|
A vizsgálatba való felvételkor
|
|
Klinikai szolgáltatások
Időkeret: Egyedi értékelés
|
SMN2 (génkópiaszám);
|
Egyedi értékelés
|
|
A kórházi kezelések története
Időkeret: A tanulmány felvételét megelőző időszakban dokumentált
|
Kórházi kezelési igény feljegyzései
|
A tanulmány felvételét megelőző időszakban dokumentált
|
|
Korábbi műtéti eljárások története és jellemzése
Időkeret: A vizsgálat felvételét megelőző időszakban
|
A társbetegségek története
|
A vizsgálat felvételét megelőző időszakban
|
|
Kezelés nusinersennel
Időkeret: A vizsgálatba való felvételkor alkalmazott dózis regisztrálása
|
A nusinersen intratekális beadása 12 mg-os dózisban
|
A vizsgálatba való felvételkor alkalmazott dózis regisztrálása
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Vanessa Teich, PhD, Hospital israelita Albert Einstein
- Tanulmányi szék: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
- Kutatásvezető: Elice Batista, PhD, Hospital israelita Albert Einstein
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2020. május 27.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. április 23.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. április 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. május 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 21.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2020. május 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. április 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 23.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 27245419.0.0000.5259
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .