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Charakterisierung des klinisch-epidemiologischen Profils von Patienten mit SMA5q Typ II und III: Beobachtungsstudie

23. April 2021 aktualisiert von: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein

Charakterisierung des klinisch-epidemiologischen Profils von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in der Nachsorge im brasilianischen einheitlichen öffentlichen Gesundheitssystem: Eine Querschnittsbeobachtungsstudie (Register)

Ziel dieser Studie ist die Charakterisierung des klinisch-epidemiologischen Profils und der Baseline-Charakteristika von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in der Nachsorge des Brasilianischen Unified Public Health System (SUS). Die Studiendaten basieren auf Krankenakten von Patienten aus mehreren brasilianischen öffentlichen Krankenhäusern, die vom brasilianischen Gesundheitsministerium (MS) definiert werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine retrospektive Querschnitts-Beobachtungsstudie zur Charakterisierung des klinischen und epidemiologischen Profils von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in Nachsorge beim Brasilianischen Unified Public Health System (SUS). Ziel dieser Studie ist es, Basisdaten bereitzustellen, die in Zukunft vom brasilianischen Gesundheitsministerium (MS) zur Bewertung der Wirksamkeit von Nusinersen verwendet werden können. Die klinischen und epidemiologischen Daten werden aus den Krankenakten der Patienten erhoben, wie z. B. der Score für die Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) und das Revised Upper Limb Module (RULM) zu Studienbeginn, die motorischen Meilensteine ​​der WHO zu Studienbeginn, die Krankheitsdauer , Alter zum Zeitpunkt der Krankheitsdiagnose, Alter zum Zeitpunkt des Krankheitsscreenings, SMN2 (Genkopiennummer), Vorgeschichte von Krankenhausaufenthalten, Vorgeschichte und Charakterisierung früherer chirurgischer Eingriffe, verwendete Behandlungsdosis, Profil der Patientenbetreuer (d. h. eine Familie Mitglied oder Begleiter, der die meiste Zeit für die Betreuung des Patienten verantwortlich ist). Andere interessante Variablen, die ebenfalls erhoben werden, sind das Alter und Geschlecht des Patienten, die geografische Verteilung, das Fachwissen des behandelnden Arztes und die Versorgungsstruktur, in der die Patienten behandelt wurden. Die Datenerfassung erfolgt anhand eines Papier- und elektronischen CRF (Fallberichtsformular). Von Patienten, die die Eignungskriterien für die Studie erfüllen, wird eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt. Die Studie wird in brasilianischen öffentlichen Krankenhäusern (Zentren) durchgeführt, die die Behandlung mit Nusinersen im Rahmen des SUS anbieten können. Die Gesamtstichprobe der Patienten und die Anzahl der teilnehmenden Zentren werden von der MS – SCTIE (Sekretariat für Wissenschaft, Technologie und strategische Versorgung)/ DECIT (Abteilung für Wissenschaft und Technologie) festgelegt. Die anfängliche Schätzung ist jedoch eine Stichprobe von 100 Patienten, die in 10-15 Zentren eingeschlossen werden sollen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

155

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Campinas, Brasilien
        • Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
      • Curitiba, Brasilien
        • Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brasilien
        • Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Hospital Universitário Pedro Ernesto
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brasilien
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in Nachsorge im brasilianischen einheitlichen öffentlichen Gesundheitssystem (SUS), die sich einer Behandlung mit Nusinersen unterziehen oder nicht. Für jeden eingeschlossenen Patienten wird ein Familienmitglied oder Begleiter ersten Grades, der die meiste Zeit für die Betreuung des Patienten verantwortlich ist, ebenfalls eingeschlossen, wenn er/sie der Teilnahme an der Studie zustimmt.

Beschreibung

Eignungskriterien für Patienten:

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer beider Geschlechter, in jeder Altersgruppe, die eine klinische Diagnose von SMA 5q Typ II oder Typ III haben, in Nachsorge bei SUS, sich einer Behandlung mit Nusinersen unterziehen oder nicht
  • Klinische und molekulare Diagnose von SMA 5q Typ II (Krankheitsbeginn nach dem 6. Lebensmonat) oder Klinische und molekulare Diagnose von SMA 5q Typ III (Krankheitsbeginn nach dem 18. Lebensmonat)

Ausschlusskriterien:

  • Weigerung, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (entweder der Patient oder ein gesetzlicher Vertreter)
  • Symptombeginn nach dem 19. Lebensjahr
  • Notwendigkeit einer invasiven Beatmungsunterstützung für 16 Stunden oder mehr pro Tag an mehr als 21 aufeinanderfolgenden Tagen
  • An einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder teilgenommen haben, die auf eine spezifische Behandlung von SMA 5q abzielt, außer mit dem Medikament Nusinersen
  • Nach einer gentherapeutischen Behandlung

Eignungskriterien für Hausmeister:

Einschlusskriterien:

• Familienmitglied oder Begleiter ersten Grades, der für die Betreuung des Patienten mit der klinischen Diagnose SMA 5q Typ II oder Typ III verantwortlich ist

Ausschlusskriterien:

  • Analphabetentum
  • Ablehnung der Teilnahme an der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Bei SUS mit Nusinersen behandelt
Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III, die im Brasilianischen Unified Public Health System mit Nusinersen behandelt wurden
Arzneimittel: Nusinersen injizierbares Produkt
Die Behandlung des Patienten erfolgt durch SUS. Das folgende Dosierungsschema von Nurinersen ist dasjenige, das von der ANVISA (Brasilianische Nationale Gesundheitsüberwachungsbehörde) genehmigt wurde: Nusinersen, 12 mg (5 ml) an den Tagen 0 (null), 14 und 28. Eine vierte Dosis wird an Tag 63 mit einer Erhaltungsdosis einmal alle 4 (vier) Monate gegeben. Die Studie wird KEINEN direkten Einfluss auf die Versorgung der Patienten haben. Daten zu Adhärenz, Interventionen, Krankenhausaufenthalten, mechanischer Beatmung, Eingriffen und unerwünschten Ereignissen werden aus den Krankenakten der Patienten entnommen.
Andere Namen:
  • Spinraza
Mit Hinweis auf Nusinersen bei SUS
Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III mit Indikation, die jedoch noch keine Nusinersen-Behandlung im brasilianischen einheitlichen öffentlichen Gesundheitssystem erhalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erweiterte Hammersmith Functional Motor Scale
Zeitfenster: Grundlinie
Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)-Scores reichen von 0 bis 66, wobei höhere Scores eine bessere motorische Funktion anzeigen.
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überarbeitetes Modul für die oberen Extremitäten
Zeitfenster: In der Aufnahme der Studie
Die Werte des Revised Upper Limb Module (RULM) reichen von 0 bis 37, wobei höhere Werte eine bessere Funktion anzeigen.
In der Aufnahme der Studie
Motorische Meilensteine ​​der WHO
Zeitfenster: Einmalige Bewertung zum Zeitpunkt der Aufnahme
Die sechs motorischen Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation (WHO) lauten Sitzen ohne Unterstützung, Stehen mit Unterstützung, Hände und Knie krabbeln, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen.
Einmalige Bewertung zum Zeitpunkt der Aufnahme
Krankheitsdauer
Zeitfenster: Zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses
Zeit zwischen Diagnose und Alter bei Studieneinschluss
Zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses
Klinische Merkmale
Zeitfenster: Einzigartige Bewertung
SMN2 (Kopiennummer des Gens);
Einzigartige Bewertung
Geschichte der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Dokumentiert im Zeitraum vor Einschluss der Studie
Aufzeichnungen über die Notwendigkeit von Krankenhausaufenthalten
Dokumentiert im Zeitraum vor Einschluss der Studie
Geschichte und Charakterisierung früherer chirurgischer Eingriffe
Zeitfenster: In der Zeit vor Aufnahme der Studie
Geschichte der Komorbiditäten
In der Zeit vor Aufnahme der Studie
Behandlung mit Nusinersen
Zeitfenster: Registrierung der verwendeten Dosis zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses
Zur intrathekalen Verabreichung von Nusinersen in einer Dosis von 12 mg
Registrierung der verwendeten Dosis zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital Israelita Albert Einstein

Mitarbeiter

Ministry of Health, Brazil

Ermittler

  • Studienstuhl: Vanessa Teich, PhD, Hospital Israelita Albert Einstein
  • Studienstuhl: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
  • Hauptermittler: Elice Batista, PhD, Hospital Israelita Albert Einstein

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

27. Mai 2020

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

23. April 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

23. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Mai 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 27245419.0.0000.5259

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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