Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin II ja III SMA5q-potilaiden kliinis-epidemiologisen profiilin karakterisointi: Havaintotutkimus

perjantai 23. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein

Selkärangan lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden kliinis-epidemiologisen profiilin karakterisointi 5q tyypit II ja III Brasilian yhtenäisen kansanterveysjärjestelmän seurannassa: Poikkileikkaushavainnointitutkimus (rekisteri)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida kliinis-epidemiologinen profiili ja perusominaisuudet potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) 5q tyypit II ja III Brasilian yhtenäisen kansanterveysjärjestelmän (SUS) seurannassa. Tutkimustiedot perustuvat useiden Brasilian julkisten sairaaloiden potilaiden potilastietoihin, jotka Brasilian terveysministeriö (MS) määrittelee.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on retrospektiivinen poikkileikkauksellinen havainnointitutkimus, joka luonnehtii potilaiden kliinistä ja epidemiologista profiilia, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) 5q tyypit II ja III Brasilian yhtenäisen kansanterveysjärjestelmän (SUS) seurannassa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota perustietoja, joita Brasilian terveysministeriö (MS) voi tulevaisuudessa käyttää nusinersenin tehokkuuden arvioimiseen. Kliiniset ja epidemiologiset tiedot kerätään potilaiden lääketieteellisistä tiedoista, kuten Hammersmithin funktionaalisen motorisen asteikon (HFMSE) ja tarkistetun yläraajan moduulin (RULM) pisteet lähtötilanteessa, WHO:n motoriset virstanpylväät lähtötilanteessa, sairauden kesto. , ikä taudin diagnoosihetkellä, ikä taudin seulontahetkellä, SMN2 (geenikopionumero), sairaalahoitohistoria, aikaisempien kirurgisten toimenpiteiden historia ja karakterisointi, käytetty hoitoannos, potilaan hoitajan profiili (eli perhe jäsen tai seuralainen, joka on vastuussa potilaan hoidosta suurimman osan ajasta). Muita kiinnostavia muuttujia, joita myös kerätään, ovat potilaan ikä ja sukupuoli, maantieteellinen jakautuminen, hoitavan lääkärin asiantuntemus ja hoitorakenne, jossa potilaita hoidettiin. Tiedonkeruu suoritetaan paperilla ja sähköisellä CRF:llä (Case report Form). Potilailta, jotka täyttävät tutkimuksen kelpoisuuskriteerit, hankitaan kirjallinen tietoinen suostumus. Tutkimus suoritetaan Brasilian julkisissa sairaaloissa (keskuksissa), jotka pystyvät tarjoamaan nusinersen-hoitoa SUS:n puitteissa. Potilaiden kokonaisotoksen ja osallistuvien keskusten lukumäärän määrittelee MS - SCTIE (Sekretariaat of Science, Technology and Strategic Supplies)/DECIT (Department of Science and Technology). Alkuperäinen arvio on kuitenkin 100 potilaan otos, joka sisällytetään 10-15 keskukseen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

155

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Belo Horizonte, Brasilia
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Campinas, Brasilia
        • Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
      • Curitiba, Brasilia
        • Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brasilia
        • Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brasilia
        • Hospital Universitário Pedro Ernesto
      • Rio De Janeiro, Brasilia
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brasilia
        • Universidade Federal de São Paulo
      • São Paulo, Brasilia
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) 5q tyypit II ja III Brasilian yhtenäisen kansanterveysjärjestelmän (SUS) seurannassa, saavat nusinersen-hoitoa tai eivät. Jokaisesta mukana olevasta potilaasta otetaan mukaan myös ensimmäisen asteen perheenjäsen tai seuralainen, joka on vastuussa potilaan hoidosta suurimman osan ajasta, mikäli he suostuvat osallistumaan tutkimukseen.

Kuvaus

Potilaan kelpoisuuskriteerit:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Molempien sukupuolten osallistujat, missä tahansa ikäryhmässä, joilla on kliininen diagnoosi SMA 5q tyyppi II tai tyyppi III, SUS:n seurannassa, saavat nusinersen-hoitoa tai eivät
  • SMA 5q tyypin II kliininen ja molekyylidiagnoosi (sairaus alkoi 6 kuukauden iän jälkeen) tai SMA 5q tyypin III kliininen ja molekyylidiagnoosi (sairaus alkoi 18 kuukauden iän jälkeen)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen antamasta kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta (joko potilas tai laillinen edustaja)
  • Oireet alkavat 19 vuoden iän jälkeen
  • Invasiivisen hengitystuen tarve 16 tuntia tai enemmän päivässä yli 21 peräkkäisenä päivänä
  • Osallistua tai olla osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka on tarkoitettu SMA 5q:n spesifiseen hoitoon muulla kuin nusinersen-lääkkeellä
  • Geeniterapiahoidon jälkeen

Talonmiesten kelpoisuusehdot:

Sisällyttämiskriteerit:

• Ensimmäisen asteen perheenjäsen tai seuralainen, joka on vastuussa potilaan hoidosta, jolla on kliininen diagnoosi SMA 5q tyypin II tai tyypin III

Poissulkemiskriteerit:

  • Lukutaidottomuus
  • Kieltäytyminen tutkimukseen osallistumisesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Hoidettu nusinersenillä SUS:ssa
Potilaat, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) 5q tyypit II ja III, joita hoidetaan nusinersenilla Brasilian yhtenäisessä kansanterveysjärjestelmässä
Lääke: Nusinersen injektoitava tuote
Potilaan hoidon tarjoaa SUS. Seuraava nurinersenin annostusohjelma on ANVISA:n (Brasilian kansallinen terveydenhuoltovirasto) hyväksymä: Nusinersen, 12 mg (5 ml) päivinä 0 (nolla), 14 ja 28. Neljäs annos on päivänä 63 ja ylläpitoannos kerran 4 (neljässä) kuukaudessa. Tutkimuksella EI ole suoraa vaikutusta potilaiden saamaan hoitoon. Tiedot hoitoon sitoutumisesta, interventioista, sairaalahoidoista, koneellisesta ventilaatiosta, toimenpiteistä ja haittatapahtumista saadaan potilaiden potilaskertomuksista.
Muut nimet:
  • Spinraza
Ohjeella saada nusinersen SUS:ssa
Potilaat, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) 5q tyypit II ja III, joilla on indikaatio, mutta jotka eivät vielä saa nusinerseenihoitoa Brasilian yhtenäisessä kansanterveysjärjestelmässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laajennettu Hammersmithin toiminnallinen moottorivaaka
Aikaikkuna: Perustaso
Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) -pisteet vaihtelevat 0–66, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa moottorin toimintaa.
Perustaso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uudistettu yläraajan moduuli
Aikaikkuna: Tutkimuksen sisällyttämisessä
Revised Upper Limb Module (RULM) -pisteet vaihtelevat välillä 0–37, korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Tutkimuksen sisällyttämisessä
WHO:n moottorien virstanpylväät
Aikaikkuna: Ainutlaatuinen arviointi mukaanottohetkellä
Maailman terveysjärjestön (WHO) kuusi moottoriajoneuvoa ovat istuminen ilman tukea, seisominen avustamana, kädet ja polvet ryömimässä, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely.
Ainutlaatuinen arviointi mukaanottohetkellä
Sairauden kesto
Aikaikkuna: Tutkimukseen ottamisen yhteydessä
Diagnoosin ja tutkimukseen sisällyttämisen iän välinen aika
Tutkimukseen ottamisen yhteydessä
Kliiniset ominaisuudet
Aikaikkuna: Ainutlaatuinen arviointi
SMN2 (geenikopionumero);
Ainutlaatuinen arviointi
Sairaalahoitojen historia
Aikaikkuna: Dokumentoitu ajalta ennen tutkimuksen sisällyttämistä
Kirjaa sairaalahoitojen tarpeesta
Dokumentoitu ajalta ennen tutkimuksen sisällyttämistä
Aiempien kirurgisten toimenpiteiden historia ja karakterisointi
Aikaikkuna: Aikana ennen tutkimuksen sisällyttämistä
Liitännäissairauksien historia
Aikana ennen tutkimuksen sisällyttämistä
Hoito nusinersenillä
Aikaikkuna: Tutkimukseen sisällyttämisen yhteydessä käytetyn annoksen rekisteröinti
Suoritetaan intratekaalinen nusinersenin antaminen annoksella 12 mg
Tutkimukseen sisällyttämisen yhteydessä käytetyn annoksen rekisteröinti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospital Israelita Albert Einstein

Yhteistyökumppanit

Ministry of Health, Brazil

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Vanessa Teich, PhD, Hospital Israelita Albert Einstein
  • Opintojen puheenjohtaja: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
  • Päätutkija: Elice Batista, PhD, Hospital Israelita Albert Einstein

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 23. huhtikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 23. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 27. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 27245419.0.0000.5259

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Nusinersen injektoitava tuote

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa