Az SP-420 biztonsága a transzfúziós vastúlterhelés kezelésében

Bevételi kritériumok:

1. Életkor ≥18
2. MDS vagy MF diagnózisa transzfúziós vas túlterheléssel
3. Az MDS-ben szenvedő betegek közé csak azok tartoznak, akik MDS-ben szenvednek.
4. Az MF-ben szenvedő betegek közé csak azok számítanak bele, akiknek a dinamikus nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer plusz (DIPSS=Plus) kockázati kategóriája közepes-1, közepes 2-es és magas kockázatú.
5. Sarlósejtes betegségben és transzfúziós vastúlterhelésben szenvedő betegek
6. Nem alkalmas egyéb vaskelátképző terápiára, orvosonként
7. 10 vagy több egységnyi vörösvértestet kapott az előző 24 hónapban, és továbbra is vörösvértest-transzfúziófüggő
8. ECOG ≤ 3
9. ALT ≤ a normál tartomány felső határának háromszorosa
10. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség, a Cockroft Gault segítségével számított ≥ 60 ml/perc/1,73 m2
11. Szérum ferritin ≥1000 ng/ml
12. Hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást, és rendelkezésre áll a tanulmány időtartama alatt
13. Képes szájon át szedni a gyógyszert, és hajlandó betartani a vizsgálati gyógyszeres kezelést 28 napig

14. A nőbetegnek posztmenopauzálisnak kell lennie (menstruáció több mint 12 hónapig) vagy műtétileg sterilnek (azaz kétoldali petefészek-eltávolítás, méheltávolítás vagy petevezeték sterilizálása; bele kell egyeznie, hogy teljesen tartózkodik a heteroszexuális érintkezéstől; vagy ha szexuálisan aktív, bele kell egyeznie a használatba Az alábbi fogamzásgátlási módszerek egyike a beleegyező nyilatkozat aláírásának napjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig.

    • Progeszteron implantátum
    • Méhen belüli eszköz
    • 2 rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer kombinációja (pl. rekeszizom/ vagy méhnyak sapka spermiciddel plusz óvszer, hormonális fogamzásgátlás plusz barrier módszer, partner vazektómiával több mint 60 nappal a szűrési látogatás előtt plusz hormon- vagy barrier módszer
15. A férfi betegeknek bele kell egyeznie, hogy a beleegyező nyilatkozat aláírásának napjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig a következő fogamzásgátlási módszerek közül egyet alkalmazzanak: műtétileg sterilnek kell lenniük vazektómiával, amelyet > 60 nappal a szűrési vizit előtt végeztek, valamint gát módszert kell alkalmazni. , vagy bele kell egyeznie abba, hogy teljesen tartózkodik a heteroszexuális érintkezéstől, vagy bele kell egyeznie 2 rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer kombinációjának alkalmazásába (pl. rekeszizom/vagy méhnyak sapka spermiciddel és óvszerrel, hormonális fogamzásgátlás plusz barrier módszerrel), vagy menopauza utáni partner plusz barrier módszer.

Kizárási kritériumok:

1. Vesebetegség története, beleértve a renális Fanconi-szindrómát
2. Proteinuria a vizelet mérőpálcán nagyobb, mint nyom pozitív
3. Terhes, terhességet tervez a vizsgálat alatt, vagy szoptat
4. Más vizsgálati gyógyszer átvétele a beleegyezés aláírásától számított 30 napon belül vagy 3 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb
5. Jelentős májkárosodás az anamnézisben, Child-Pugh C osztály szerint
6. Aktív hepatitis B vagy C betegség, amelyet pozitív vírus PCR igazol
7. Tünetekkel járó szívelégtelenség
8. Aktív citotoxikus kemoterápia vagy sugárterápia második rosszindulatú daganata esetén (hormonterápia vagy helyi terápia laphámsejtes/bazális sejtes bőrdaganatok esetén megengedett). Az alapjául szolgáló hematológiai rosszindulatú daganat kezelése azacitidinnel, decitabinnal, venetoklaxszal, lenalidomiddal vagy ruxolitinibbel megengedett. A luspatercepttel vagy eritropoetin agonistákkal végzett szupportív kezelés megengedett.
9. Exjade/Jadenu (deferasirox), Desferal (deferoxamin) vagy Ferriprox (deferipron) egyidejű kezelés nem megengedett. A betegek leállíthatják ezeket a kelátképzőket és részt vehetnek ebben a vizsgálatban a másik kelátképző kezelés abbahagyása után 14 nappal.