SP-420 治疗输铁过载的安全性

纳入标准：

1. 年龄≥18
2. MDS 或 MF 伴输血铁过载的诊断
3. MDS 患者将仅包括那些具有 MDS 修订版国际预后评分系统 (IPSS-R) 中度、高或非常高风险组的患者。
4. MF 患者将仅包括动态国际预后评分系统增强版 (DIPSS=Plus) 风险类别为中 1、中 2 和高风险的患者。
5. 患有镰状细胞病和输血铁过载的患者
6. 根据医生的说法，不适用于其他铁螯合疗法
7. 在过去 24 个月内接受过 10 个或更多单位的浓缩红细胞，并且仍然依赖红细胞输注
8. 心电图≤3
9. ALT≤正常范围上限的3倍
10. 使用 Cockroft Gault 计算的估计肾小球滤过率≥ 60 mL/min/1.73m2
11. 血清铁蛋白≥1000 ng/ml
12. 愿意遵守所有研究程序并在研究期间随时待命
13. 能够口服药物并愿意坚持研究药物治疗28天

14. 女性患者必须绝经后（连续 12 个月以上没有月经）或手术绝育（即双侧卵巢切除术、子宫切除术或输卵管绝育术）；必须同意完全放弃异性性交；或者，如果性活跃，必须同意使用从她签署同意书之日起至最后一次服用研究药物后 30 天，采用以下一种避孕方法。

    • 黄体酮植入物
    • 宫内节育器
    • 结合 2 种高效节育方法（例如，隔膜/或宫颈帽与杀精子剂加避孕套、激素避孕加屏障方法、筛查访问前 60 天以上进行的输精管结扎术加激素或屏障方法）
15. 男性患者必须同意从他签署同意书之日起至研究药物最后一次给药后 30 天使用以下方法之一进行节育：在筛选访视前 > 60 天通过输精管切除术进行手术绝育加上使用屏障方法，或者，必须同意完全放弃异性性交，或者必须同意使用 2 种高效避孕方法的组合（例如，带有杀精剂的隔膜/或宫颈帽加避孕套，激素避孕加屏障方法），或者有绝经后伴侣加屏障法。

排除标准：

1. 肾病史，包括肾范可尼综合征
2. 尿试纸上的蛋白尿大于痕量阳性
3. 怀孕，打算在研究期间怀孕，或母乳喂养
4. 在签署同意书后的 30 天或停用研究药物的 3 个半衰期（以较长者为准）内接受另一种研究药物
5. 由 Child-Pugh C 级定义的显着肝功能损害史
6. 活动性乙型或丙型肝炎疾病，通过阳性病毒 PCR 证明
7. 症状性心力衰竭
8. 正在接受针对第二种恶性肿瘤的活性细胞毒性化学疗法或放射疗法（允许对鳞状细胞/基底细胞皮肤肿瘤进行激素疗法或局部疗法）。 允许使用氮杂胞苷、地西他滨、维奈托克、来那度胺或鲁索替尼治疗潜在的血液恶性肿瘤。 允许使用支持性护理药物 luspatercept 或促红细胞生成素激动剂进行治疗。
9. 不允许同时使用 Exjade/Jadenu（地拉罗司）、Desferal（去铁胺）或 Ferriprox（去铁酮）。 允许患者停止这些螯合剂并在停用其他螯合剂 14 天后参加该试验。