SP-420:n turvallisuus verensiirtoon liittyvän raudan ylikuormituksen hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä ≥18
2. MDS- tai MF-diagnoosi verensiirron raudan ylikuormituksella
3. Potilaat, joilla on MDS, sisällytetään vain ne, joilla on MDS. Tarkistetun kansainvälisen prognostisen pisteytysjärjestelmän (IPSS-R) riskiryhmä on keskitaso, korkea tai erittäin korkea.
4. Potilaat, joilla on MF, sisältävät vain ne, joilla on dynaaminen kansainvälinen ennustepisteytysjärjestelmä-plus (DIPSS=Plus) riskiluokka keskitaso-1, keskitaso-2 ja korkea riski.
5. Potilaat, joilla on sirppisolusairaus ja verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus
6. Ei sovi muihin rautakelaatiohoitoihin, lääkärin mukaan
7. Sai vähintään 10 yksikköä pakattuja punasoluja edellisten 24 kuukauden aikana ja pysyy punasolusiirrosta riippuvaisena
8. ECOG ≤ 3
9. ALT ≤ 3 kertaa normaalin alueen yläraja
10. Arvioi glomerulussuodatusnopeus, joka on laskettu käyttämällä Cockroft Gaulta ≥ 60 ml/min/1,73 m2
11. Seerumin ferritiini ≥1000 ng/ml
12. Halukas noudattamaan kaikkia opintomenettelyjä ja olemaan käytettävissä opintojen ajan
13. Pystyy ottamaan suun kautta otettavaa lääkitystä ja olemaan valmis noudattamaan tutkimuslääkitystä 28 päivän ajan

14. Naispotilaan on oltava postmenopausaalinen (ei kuukautisia yli 12 peräkkäiseen kuukauteen) tai kirurgisesti steriili (eli molemminpuolinen munanpoisto, kohdunpoisto tai munanjohtimen sterilointi; hänen on suostuttava pidättymään kokonaan heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on suostuttava käyttöön 1 seuraavista ehkäisymenetelmistä suostumuslomakkeen allekirjoituspäivästä 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.

    • Progesteroni-implantti
    • Kohdunsisäinen laite
    • Kahden erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän yhdistelmä (esim. pallea/tai kohdunkaulan korkki spermisidillä ja kondomi, hormonaalinen ehkäisy ja estemenetelmä, kumppani vasektomialla > 60 päivää ennen seulontakäyntiä sekä hormoni- tai estemenetelmä
15. Miespotilaiden on suostuttava käyttämään yhtä seuraavista ehkäisymenetelmistä suostumuslomakkeen allekirjoituspäivästä 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen: oltava kirurgisesti steriili vasektomialla, joka tehdään > 60 päivää ennen seulontakäyntiä sekä käyttää estemenetelmää , tai hänen on suostuttava pidättymään kokonaan heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai käytettävä kahden erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän yhdistelmää (esim. pallea/tai kohdunkaulan korkki spermisidillä ja kondomi, hormonaalinen ehkäisy ja estemenetelmä) tai postmenopausaalinen kumppani plus estemenetelmä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Aiempi munuaissairaus, mukaan lukien munuais-Fanconin oireyhtymä
2. Proteinuria virtsan mittatikussa on suurempi kuin positiivinen
3. Raskaana oleva, raskaaksi tulemisen aikomus tutkimuksen aikana tai imetys
4. Toisen tutkimuslääkkeen saaminen 30 päivän tai 3 puoliintumisajan kuluessa lopetetun tutkimusaineen, sen mukaan kumpi on suurempi, suostumuksen allekirjoittamisesta
5. Merkittävä maksan vajaatoiminta historiassa Child-Pugh-luokan C mukaan
6. Aktiivinen B- tai C-hepatiittisairaus, joka on todistettu positiivisella virus-PCR:llä
7. Oireinen sydämen vajaatoiminta
8. Aktiivisen sytotoksisen kemoterapian tai sädehoidon saaminen toisen pahanlaatuisen kasvaimen hoitoon (hormonihoito tai paikallinen hoito levyepiteeli-/tyvisolukasvainten hoitoon on sallittu). Taustalla olevan hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen hoito atsasytidiinillä, desitabiinilla, venetoklaxilla, lenalidomidilla tai ruksolitinibillä on sallittua. Hoito tukihoitoaineilla luspaterseptillä tai erytropoietiiniagonisteilla on sallittu.
9. Samanaikainen hoito Exjade/Jadenulla (deferasiroksi), Desferalilla (deferoksamiini) tai Ferriproxilla (deferiproni) ei ole sallittua. Potilaiden sallitaan lopettaa nämä kelaatit ja osallistua tähän tutkimukseen 14 päivän kuluttua toisen kelataattorin käytön lopettamisesta.