수혈 철 과부하 치료에서 SP-420의 안전성

포함 기준:

1. 연령 ≥18
2. 수혈 철 과부하가 있는 MDS 또는 MF 진단
3. MDS 환자는 중간, 높음 또는 매우 높음의 MDS 개정 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R) 위험 그룹을 가진 환자만 포함합니다.
4. MF 환자는 Dynamic International Prognostic Scoring System-Plus(DIPSS=Plus) 위험 범주 중급 1, 중급 2 및 고위험군만 포함합니다.
5. 겸상 적혈구 질환 및 수혈 철분 과부하 환자
6. 다른 철 킬레이트 요법에는 적합하지 않음, 의사당
7. 지난 24개월 동안 10단위 이상의 포장 적혈구를 받았고 여전히 적혈구 수혈 의존 상태임
8. ECOG ≤ 3
9. ALT ≤ 정상 범위 상한의 3배
10. Cockroft Gault를 사용하여 계산한 사구체 여과율 ≥ 60 mL/min/1.73m2 추정
11. 혈청 페리틴 ≥1000ng/ml
12. 모든 연구 절차를 준수하고 연구 기간 동안 이용 가능
13. 경구 약물을 복용할 수 있고 28일 동안 연구 약물을 기꺼이 준수할 의향이 있음

14. 여성 환자는 폐경 후(연속 12개월 이상 월경 없음)이거나 외과적으로 불임(예: 양측 난소 절제술, 자궁 적출술 또는 난관 불임술)이어야 합니다. 그녀가 동의서에 서명한 날짜부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일까지 피임을 위한 다음 방법 중 1개.

    • 프로게스테론 임플란트
    • 링
    • 매우 효과적인 2가지 피임법의 조합(예: 정자제와 콘돔이 포함된 격막/경부 캡, 호르몬 피임법과 차단 방법, 스크리닝 방문 전 60일 이상 수행된 정관 절제술과 호르몬 또는 차단 방법의 파트너)
15. 남성 환자는 동의서에 서명한 날부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일까지 다음 산아제한 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. , 또는, 이성애 성교를 완전히 삼가는 데 동의하거나 매우 효과적인 2가지 피임법(예: 다이어프램/또는 살정제와 콘돔, 호르몬 피임법과 장벽 방법)의 조합을 사용하는 데 동의해야 합니다. 폐경 후 파트너 플러스 장벽 방법.

제외 기준:

1. 신장 Fanconi 증후군을 포함한 신장 질환의 병력
2. 미량 양성보다 큰 소변 딥스틱의 단백뇨
3. 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의사가 있거나 모유 수유 중
4. 동의 서명 후 30일 또는 중단된 임상시험용 제제의 3반감기 중 더 긴 기간 이내에 다른 임상시험용 의약품을 받는 경우
5. Child-Pugh 클래스 C로 정의되는 심각한 간 장애의 병력
6. 양성 바이러스 PCR에 의해 입증되는 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 질환
7. 증후성 심부전
8. 2차 악성 종양에 대해 활성 세포 독성 화학 요법 또는 방사선 요법을 받는 경우(편평 세포/기저 세포 피부 종양에 대한 호르몬 요법 또는 국소 요법은 허용됨). 아자시티딘, 데시타빈, 베네토클락스, 레날리도마이드 또는 룩솔리티닙으로 기저 혈액 악성 종양의 치료가 허용됩니다. 지지 요법 제제인 luspatercept 또는 에리스로포이에틴 작용제를 사용한 치료는 허용됩니다.
9. Exjade/Jadenu(데페라시록스), Desferal(데페록사민) 또는 Ferriprox(데페리프론)와의 동시 치료는 허용되지 않습니다. 환자는 이러한 킬레이터를 중단하고 다른 킬레이터를 중단한 후 14일 후에 이 시험에 참여할 수 있습니다.