Avatrombopag végstádiumú májbetegségben és thrombocytopeniában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. 18 éves vagy annál idősebb férfiak és nők;
2. Kiindulási vérlemezkeszám <50×10^9/L;
3. Végstádiumú májbetegség, beleértve az akut-krónikus májelégtelenséget, a májcirrhosis akut dekompenzációját, krónikus májelégtelenséget;
4. A fogamzóképes korú nőknek bele kell állniuk egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába az alaplátogatás kezdetétől a kezelés végéig (beleértve a beültethető fogamzásgátlást, az injekciós fogamzásgátlást, a kombinált hormonális fogamzásgátlást [beleértve a hüvelygyűrűket], az intrauterin eszközöket vagy a vazektómiát). A fogamzásgátlás önmagában spermiciddel vagy anélkül, a kettős barrier fogamzásgátlás és az orális fogamzásgátlók nem megfelelőek;
5. Az alany képes megérteni a vizsgálatot, és hajlandó követni a protokollt, és önkéntesen aláírni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot az alaplátogatás előtt;
6. Az alany a kutatók véleménye szerint megfelel a kritériumoknak.

Kizárási kritériumok:

1. Az alany anamnézisében artériás vagy vénás trombózis szerepel a kiindulási állapotot megelőző 6 hónapban;
2. Ismert portális véna véráramlási sebessége <10 cm/másodperc vagy portális véna trombózis korábbi előfordulása a kiindulási állapottól számított 6 hónapon belül;
3. Bármilyen kórtörténetben előfordult primer vér (pl. immunthrombocytopenia, myelodysplasiás szindróma, aplasztikus anémia);
4. Az alany ismert kórtörténetében genetikai protrombotikus szindrómák szerepelnek (például V. faktor Leiden protrombin G20210A, antitrombin III (AT III) hiány);
5. Az alanynak a közelmúltban (az elmúlt 6 hónapban) jelentős szív- és érrendszeri megbetegedései vannak (pl. pangásos szívelégtelenség súlyosbodása, szívritmuszavarok, amelyekről ismert, hogy növelik a thromboemboliás események kockázatát [pl. pitvarfibrilláció], koszorúér- vagy perifériás artéria stent behelyezése vagy angioplasztika, valamint koszorúér vagy perifériás artéria bypass graftolás);
6. Női alanyok, akik a kiindulási vizit alkalmával szoptatnak vagy terhesek (amit pozitív szérum béta-humán koriongonadotropin [β-hCG] teszt dokumentált, legalább 25 NE/L vagy ezzel egyenértékű egység β-hCG-vel), vagy azt tervezik, hogy teherbe esik a vizsgálat során;
7. Az alany túlérzékeny az Avatrombopaggal vagy bármely segédanyagával szemben;
8. Gyógyszer által kiváltott thrombocytopeniában szenvedő alanyok;
9. Alanyok, akiknek várható élettartama ≤6 hónap;
10. Aktuális rosszindulatú daganatos alany;
11. HIV-fertőzött alanyok;
12. A szűréskor az aktív fertőzést a szisztémás antibiotikum-terápia nem kontrollálta hatékonyan;
13. A vizsgáló úgy véli, hogy a kísérő kórtörténet befolyásolhatja az alanyok biztonságát a vizsgálat befejezéséhez;
14. A vizsgáló úgy véli, hogy vannak olyan egyéb tényezők, amelyek nem alkalmasak a bevonásra, vagy befolyásolják a vizsgálatban való részvételt vagy annak befejezését;
15. Az alany egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel az alaplátogatást követő 30 napon belül, de részt vehet megfigyelési vizsgálatokban.