Humán köldökzsinórból származó mezenchimális őssejtek dekompenzált cirrhosishoz (MSC-DLC-2)
Második fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az emberi köldökzsinór-eredetű mezenchimális őssejtek hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a dekompenzált cirrhosisos betegek kezelésében (MSC-DLC-2)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A dekompenzált cirrhosis általános halálozási aránya magas. A dekompenzált cirrhosis leghatékonyabb kezelése továbbra is a májátültetés. A megfelelő májforrások hiánya, a magas költségek és a májátültetés utáni kilökődés azonban korlátozza a májátültetés fejlődését.
A mesenchymális őssejtek (MSC) a mezodermához tartozó pluripotens őssejtek, amelyek főként a kötőszövetben és a szervek interstitiumában találhatók. Jelenleg az MSC izolálható és előállítható csontvelőből, zsírból, ízületből, csontból, izomból, tüdőből, májból, hasnyálmirigyből, magzatvízből és köldökzsinórvérből. A források széles skálája, valamint az önszaporodási és differenciálódási képessége miatt az MSC-k számos betegség terápiás potenciáljával rendelkeznek, beleértve az akut és krónikus májbetegségeket.
Az elmúlt években csapatunk egy sor klinikai vizsgálatot végzett köldökzsinór-eredetű MSC-kkel végstádiumú májbetegségben, dekompenzált cirrhosisban, primer epecholangitisben és májátültetés utáni állapotban szenvedő betegek kezelésére, és megállapította, hogy az MSC-terápia jelentősen javíthatja a betegek májműködése, csökkenti a transzplantáció utáni kilökődést, csökkenti a szövődményeket, javítja az életminőséget és javítja a túlélést. Más kutatók a különböző forrásokból származó MSC-kkel végzett klinikai vizsgálatok során azt is megállapították, hogy az MSC-kezelés különböző mértékben javíthatja a MELD-pontszámokat vagy a májfunkciós szintet. Egyes tanulmányok azonban nem találtak szignifikáns különbséget a kezelt csoport és a kontrollcsoport között, és az MSC-k májcsillagsejtekké differenciálódhatnak, és fennáll a májfibrózis kialakulásának kockázata. Úgy gondolják, hogy az MSC-k nem kedveznek a májfunkció javításának tanulmányok. Ezért az MSC-k terápiás hatásait nagyobb, többközpontú, randomizált, kontrollált klinikai vizsgálatokkal kell tovább validálni.
A kutatók egy prospektív, kettős-vak, multicentrikus, randomizált vizsgálatot végeznek, hogy értékeljék a három intravénás MSC-dózissal végzett kezelést a placebóval összehasonlítva. Kínában 240 dekompenzált cirrhosisos beteget vesznek fel.120 a betegek i.v. Az MSC-k háromszori transzfúziója és az ellátás színvonala, mint a kezelt csoport. Ezenkívül a 120 beteg kontrollcsoportként placebót és standard ellátást kap.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lei Shi, MD,PhD
- Telefonszám: 86-10-66949623
- E-mail: shilei302@126.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Fu-Sheng Wang, MD,PhD
- Telefonszám: 86-10-66933332
- E-mail: fswang302@163.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína
- Toborzás
- Beijing 302 Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Lei Shi, MD, PhD
- Telefonszám: 86-10-66949623
- E-mail: shilei302@126.com
-
-
Gansu
-
Lanzhou, Gansu, Kína
- Még nincs toborzás
- The First Hospital of Lanzhou University
-
Kapcsolatba lépni:
- Xun Li
- E-mail: lix@lzu.edu.cn
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína
- Még nincs toborzás
- Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Kapcsolatba lépni:
- Qi Zhang
- E-mail: zhangq27@mail.sysu.edu.cn
-
-
Hainan
-
Sanya, Hainan, Kína
- Toborzás
- Hainan Hospital of Chinese PLA General Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Ya-Li Zhao
- E-mail: zhaoyl301@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína
- Még nincs toborzás
- Jin Yin-tan Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Chaolin Huang
- E-mail: 88071718@qq.com
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200003
- Toborzás
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Wei-Fen Xie, MD, PhD
- E-mail: weifenxie@medmail.com.cn
-
-
Xinjiang
-
Kashi, Xinjiang, Kína
- Még nincs toborzás
- Xinjiang Kashi Area Number 1 Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Fei Xiao
- E-mail: xiaof35@sysu.edu.cn
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- hajlandó írásos beleegyező nyilatkozatot adni;
- 18 és 75 év közötti (beleértve a 18 és 75 éveseket is), férfi vagy nő;
- Klinikai leletek, laboratóriumi vizsgálatok, képalkotó leletek és/vagy reprezentatív kóros leletek alapján dekompenzált májcirrhosissal diagnosztizált betegek (dekompenzált májcirrhosisnak minősül legalább egy súlyos szövődmény fellépése, beleértve a nyelőcső- és gyomorvarix vérzést, hepatikus encephalopathiát, asciteset, spontán bakteriális hashártyagyulladás és egyéb súlyos szövődmények);
- Child-Turcotte-Pugh (CTP) 7-12 pontot ér.
Kizárási kritériumok:
- Aktív varicealis vérzés, nyilvánvaló hepatikus encephalopathia (HE), refrakter ascites vagy hepatorenalis szindróma megjelenése a szűrővizsgálatot megelőző 1 hónapon belül.
- Kontrollálatlan súlyos fertőzés a szűrést követő 2 héten belül.
- Hepatitis B vírus (HBV) DNS ≥ kimutatási határ a szűrés időpontjában.
- A hepatitis B vírussal összefüggő dekompenzált májcirrhosisban szenvedő betegek a vizsgálat ideje alatt abbahagyhatják az antivirális terápiát, vagy azok, akik 12 hónapnál rövidebb ideig kaptak HBV vírusellenes kezelést.
- A hepatitis C vírussal összefüggő dekompenzált májcirrhosisban szenvedő betegek a vizsgálat ideje alatt abbahagyhatják az antivirális terápiát, vagy azok, akik 12 hónapnál rövidebb ideig kaptak HCV vírusellenes kezelést.
- 6 hónapnál rövidebb ideig tartó autoimmun hepatitis miatt kortikoszteroid kezelés alatt álló betegek.
- Transzjuguláris intrahepatikus portoszisztémás sönt (TIPS) behelyezése a vizsgálatba való bevonást megelőző 6 hónapon belül.
- Az alkohollal összefüggő dekompenzált cirrhosisban szenvedő aktív ivók nem hajlandók abbahagyni az alkohollal való visszaélést a felvétel után.
- Súlyos sárgaság (szérum összbilirubinszint ≥ 170 μmol/L); Jelentős veseelégtelenség (szérum kreatinin ≥ a normál felső határ 1,2-szerese); Súlyos elektrolit-rendellenesség (szérum nátriumszint < 125 mmol/l); Súlyos leukopenia (fehérvérsejtszám < 1 × 10E9/l).
- Epeúti elzáródásban, májvénában, portális vénában, lépvénás trombózisban és portális vénás spongiosisban szenvedő betegek.
- Olyan betegek, akiknek anamnézisében sebészeti beavatkozások szerepelnek, mint például a lép áramlásának megszakítása és a portális test söntje.
- Megerősített vagy feltételezett rosszindulatú daganatos betegek.
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében jelentős szervátültetés szerepel, vagy súlyos szív-, tüdő-, vese-, vér-, endokrin- és egyéb rendszerbetegségben szenvedtek.
- Kábítószerrel való visszaélés, kábítószer-függőség és metadon-kezelésben részesülő vagy pszichózisban szenvedő betegek.
- HIV szeropozitivitás.
- Azok, akik a szűrővizsgálatot megelőző 1 hónapon belül vérátömlesztésben vagy más vérkészítményben részesültek.
- Terhesség, szoptatás vagy friss termékenységi tervvel.
- Erősen allergiás vagy súlyos allergiás anamnézisben szenved.
- Más klinikai vizsgálatokban résztvevők az elmúlt 3 hónapban.
- Bármely egyéb klinikai állapot, amely a vizsgáló szerint alkalmatlanná tenné a beteget a vizsgálatra.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Humán köldökzsinór-mezenchimális őssejtek (UC-MSC)
UC-MSC plusz standard ellátás (SOC).
|
3 adag UC-MSC intravénásan az 1., a 8. és a 15. napon.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo plusz SOC.
|
3 adag placebo intravénásan az 1., a 8. és a 15. napon.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A végstádiumú májbetegség (MELD) pontszámának modelljének változása a kiindulási értékről a 28. napra
Időkeret: Alapállapot, 28. nap
|
A végstádiumú májbetegség modellje (MELD) egy pontozási rendszer, amely a krónikus májbetegségben szenvedő betegek májfunkciós tartalékát és prognózisát a kreatinin, a nemzetközi normalizált arány (INR) és a bilirubin-konjugált cirrhosis etiológiája alapján értékeli.
|
Alapállapot, 28. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dekompenzált cirrhosishoz kapcsolódó egyes szövődmények előfordulása
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
plazma albumin (ALB)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
plazma prealbumin (PALB)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
teljes bilirubin (TBIL)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
szérum kolinészteráz (CHE)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
A májrák előfordulása
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
A MELD pontszám változása a kiindulási értékről 24 hónapra
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
protrombin aktivitás (PA)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Child-Turcotte-Pugh (CTP) pontszám
Időkeret: 24 hónapig
|
A Child-Turcotte-Pugh (CTP) pontszám egy pontozási rendszer, amely a májfunkciót értékeli.
|
24 hónapig
|
|
EuroQol Group 5-dimenziós önbeszámoló kérdőív (EQ-5D)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Chronic Liver Disease Questionnaire (CLDQ)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Alanin aminotranszferáz (ALT)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Aszpartát-aminotranszferáz (AST)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Alkáli foszfatáz (ALP)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Gamma-glutamil transzferáz (GGT)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
plazma ammónia
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
nemzetközi normalizált arány (INR)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
kreatinin (Cr)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Protrombin idő (PT)
Időkeret: 24 hónapig
|
24 hónapig
|
|
|
Májátültetés nélküli túlélési arány
Időkeret: hónap 12 és 24
|
hónap 12 és 24
|
|
|
Májátültetés nélküli túlélés
Időkeret: hónap 12 és 24
|
hónap 12 és 24
|
|
|
A májelégtelenség előfordulása
Időkeret: hónap 12 és 24
|
hónap 12 és 24
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Fu-Sheng Wang, MD, PhD, Beijing 302 Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MSC-DLC-2
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .