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Cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano per la cirrosi scompensata (MSC-DLC-2)

17 ottobre 2024 aggiornato da: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano nel trattamento dei pazienti con cirrosi scompensata (MSC-DLC-2)

La cirrosi scompensata ha un alto tasso di mortalità generale. C'è un grande bisogno insoddisfatto di pozioni terapeutiche sicure e alternative. Questo studio clinico ha lo scopo di verificare l'efficienza e la sicurezza della terapia con cellule staminali mesenchimali (MSC) per la cirrosi scompensata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La cirrosi scompensata ha un alto tasso di mortalità generale. Il trapianto di fegato è ancora il trattamento più efficace per la cirrosi scompensata. Tuttavia, la carenza di fonti di fegato compatibili, i costi elevati e il rigetto dopo il trapianto di fegato limitano lo sviluppo del trapianto di fegato.

Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono una specie di cellule staminali pluripotenti appartenenti al mesoderma, che esistono principalmente nel tessuto connettivo e nell'interstizio degli organi. Attualmente, le MSC possono essere isolate e preparate da midollo osseo, grasso, sinovia, ossa, muscoli, polmoni, fegato, pancreas e liquido amniotico e sangue del cordone ombelicale. Grazie alla sua vasta gamma di fonti e alla capacità di autoproliferazione e differenziazione, le MSC hanno un potenziale terapeutico per molte malattie, comprese le malattie epatiche acute e croniche.

Negli ultimi anni, il nostro team ha condotto una serie di studi clinici utilizzando MSC derivate dal cordone ombelicale per trattare pazienti con malattia epatica allo stadio terminale, cirrosi scompensata, colangite biliare primitiva e stato dopo trapianto di fegato e ha scoperto che la terapia con MSC può migliorare significativamente funzionalità epatica del paziente, ridurre il rigetto post-trapianto, ridurre le complicanze, migliorare la qualità della vita e migliorare la sopravvivenza. Altri ricercatori hanno anche scoperto in studi clinici con MSC di diverse fonti che il trattamento con MSC può migliorare i punteggi MELD oi livelli di funzionalità epatica a vari livelli. Tuttavia, alcuni studi non hanno riscontrato differenze significative tra il gruppo di trattamento e il gruppo di controllo e le MSC possono differenziarsi in cellule stellate epatiche e hanno il rischio di promuovere la fibrosi epatica, si ritiene che le MSC non favoriscano il miglioramento della funzionalità epatica in queste studi. Pertanto, gli effetti terapeutici delle MSC devono essere ulteriormente convalidati da studi clinici controllati randomizzati multicentrici più ampi.

I ricercatori eseguiranno uno studio prospettico, in doppio cieco, multicentrico, randomizzato per valutare il trattamento con tre dosi endovenose di MSC rispetto al placebo. 240 pazienti con cirrosi scompensata saranno reclutati in Cina.120 i pazienti riceveranno i.v. trasfusione 3 volte di MSC e lo standard di cura del gruppo trattato. Inoltre, i 120 pazienti riceveranno placebo e standard di cura come gruppo di controllo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Fu-Sheng Wang, MD,PhD
  • Numero di telefono: 86-10-66933332
  • Email: fswang302@163.com

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing 302 Hospital
        • Contatto:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Hospital of Lanzhou University
        • Contatto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
        • Contatto:
    • Hainan
      • Sanya, Hainan, Cina
        • Reclutamento
        • Hainan Hospital of Chinese PLA General Hospital
        • Contatto:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Jin Yin-tan Hospital
        • Contatto:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200003
    • Xinjiang
      • Kashi, Xinjiang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Xinjiang Kashi Area Number 1 Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità a fornire il consenso informato scritto;
  2. Età compresa tra 18 e 75 anni (compresi 18 e 75 anni), maschio o femmina;
  3. Pazienti con diagnosi di cirrosi epatica scompensata sulla base di risultati clinici, test di laboratorio, risultati di imaging e/o risultati patologici rappresentativi (la cirrosi epatica scompensata è definita come l'insorgenza di almeno una complicanza grave, tra cui sanguinamento da varici esofagee e gastriche, encefalopatia epatica, ascite, peritonite batterica spontanea e altre gravi complicanze);
  4. Child-Turcotte-Pugh (CTP) ottiene da 7 a 12 punti.

Criteri di esclusione:

  1. - Comparsa di sanguinamento da varici attive, encefalopatia epatica (HE), ascite refrattaria o sindrome epatorenale entro 1 mese prima della visita di screening.
  2. Infezione grave incontrollata entro 2 settimane dallo screening.
  3. DNA del virus dell'epatite B (HBV) ≥ limite di rilevamento al momento dello screening.
  4. I pazienti con cirrosi epatica scompensata correlata al virus dell'epatite B possono interrompere la terapia antivirale durante lo studio, o coloro che hanno una terapia antivirale per HBV per meno di 12 mesi.
  5. I pazienti con cirrosi epatica scompensata correlata al virus dell'epatite C possono interrompere la terapia antivirale durante lo studio, o coloro che hanno una terapia antivirale per HCV per meno di 12 mesi.
  6. Pazienti in trattamento con corticosteroidi per epatite autoimmune da meno di 6 mesi.
  7. Inserimento di shunt portosistemici intraepatici transgiugulari (TIPS) entro 6 mesi prima dell'inclusione nello studio.
  8. I bevitori attivi con cirrosi scompensata correlata all'alcol non sono disposti a interrompere l'abuso di alcol dopo l'inclusione.
  9. Ittero grave (livello sierico di bilirubina totale ≥ 170μmol/L); Insufficienza renale significativa (creatinina sierica ≥ 1,2 volte il limite normale superiore); Grave alterazione degli elettroliti (livello sierico di sodio < 125 mmol/L); Leucopenia grave (conta dei globuli bianchi < 1 × 10E9/L).
  10. Pazienti con ostruzione biliare, vena epatica, vena porta, trombosi della vena splenica e spongiosi della vena porta.
  11. Pazienti con anamnesi chirurgica come flusso interrotto splenico e shunt del corpo portale.
  12. Pazienti con neoplasie confermate o sospette.
  13. Pazienti con una precedente storia di trapianto di organi importanti o complicata da malattie significative di cuore, polmone, rene, sangue, endocrino e altri sistemi.
  14. Abuso di droghe, tossicodipendenza e pazienti in trattamento con metadone o con psicosi.
  15. sieropositività HIV.
  16. Coloro che hanno ricevuto trasfusioni di sangue o altri prodotti sanguigni entro 1 mese prima della visita di screening.
  17. Gravidanza, allattamento o con recente piano di fertilità.
  18. Altamente allergico o con una storia di gravi allergie.
  19. Partecipanti ad altri studi clinici negli ultimi 3 mesi.
  20. Qualsiasi altra condizione clinica che il ricercatore consideri renderebbe il paziente inadatto alla sperimentazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (UC-MSC)
UC-MSC più standard di cura (SOC).
Biologico: UC-MSC
3 dosi di UC-MSC per via endovenosa al giorno 1, giorno 8, giorno 15.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo più SOC.
Biologico: Placebo (soluzione senza UC-MSC)
3 dosi di placebo per via endovenosa al giorno 1, giorno 8, giorno 15.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio MELD (Model for End-Stage Liver Disease) dal basale al 28° giorno
Lasso di tempo: Riferimento, 28° giorno
Il modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD) è un sistema di punteggio che valuta la riserva di funzionalità epatica e la prognosi dei pazienti con malattia epatica cronica in base alla creatinina, al rapporto internazionale normalizzato (INR) e all'eziologia della cirrosi coniugata con bilirubina.
Riferimento, 28° giorno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di ciascuna complicanza associata a cirrosi scompensata
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
albumina plasmatica (ALB)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
prealbumina plasmatica (PALB)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
bilirubina totale (TBIL)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
colinesterasi sierica (CHE)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Incidenza di cancro al fegato
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Variazione del punteggio MELD dal basale a 24 mesi
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
attività protrombinica (PA)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Punteggio Child-Turcotte-Pugh (CTP).
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Il punteggio Child-Turcotte-Pugh (CTP) è un sistema di punteggio che valuta la funzionalità epatica.
fino a 24 mesi
Questionario Self-Report a 5 dimensioni del Gruppo EuroQol (EQ-5D)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Questionario sulla malattia epatica cronica (CLDQ)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Gamma-glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
ammoniaca plasmatica
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
creatinina (Cr)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Tempo di protrombina (PT)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Tasso di sopravvivenza senza trapianto di fegato
Lasso di tempo: mese 12 e 24
mese 12 e 24
Sopravvivenza senza trapianto di fegato
Lasso di tempo: mese 12 e 24
mese 12 e 24
Incidenza di insufficienza epatica
Lasso di tempo: mese 12 e 24
mese 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Collaboratori

LanZhou University
Chinese PLA General Hospital
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Shanghai Changzheng Hospital
Jin Yin-tan Hospital
Hainan Hospital of Chinese PLA General Hospital
Vcanbio Cell and Gene Engineering Corp., Ltd.
Xinjiang Kashi Area Number 1 Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Fu-Sheng Wang, MD, PhD, Beijing 302 Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

27 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

20 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MSC-DLC-2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dopo l'approvazione del comitato direttivo e dell'amministrazione delle risorse genetiche umane della Cina, questi dati sperimentali possono essere condivisi con ricercatori qualificati che presentano una proposta con una preziosa domanda di ricerca. Bisognerebbe firmare un contratto.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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