Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Súlyos hemofília, nem intervenciós vizsgálat (PRESent-5)

2024. április 2. frissítette: ApcinteX Ltd

Globális, nem intervenciós vizsgálat a vérzéses epizódok és a kezelés alkalmazásának prospektív értékelésére hemofíliában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja, hogy prospektív kiindulási dokumentációt szerezzen az évesített vérzési arányról (ABR) és a standard-of-care (SOC) terápia melletti kezelésről az A vagy B hemofíliában szenvedők körében. A vizsgálatban résztvevők a jövőben jogosultak lehetnek a felvételre a szponzor által elvégzendő tervezett beavatkozási tanulmányokat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Camperdown, Ausztrália, NSW 2050
        • Toborzás
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Liane Khoo, PI
  • Brazília
      • Vitória, Brazília, 29047105
        • Toborzás
        • HEMOES - Centro de Hemoterapia e Hematologia do ES
        • Kapcsolatba lépni:
          • Alessandra Nunes Loureiro Prezotti, PI
    • São Paulo
      • Campina, São Paulo, Brazília, 13083-878
        • Még nincs toborzás
        • Fundacao de Desenvolvimento da Unicamp FUNCAMP
        • Kapcsolatba lépni:
          • Margareth Ozelo, PI
  • Dél-Afrika
      • Durban, Dél-Afrika, 4001
        • Toborzás
        • King Edward VIII Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Nadine Rapiti
    • Eastern Cape
      • Port Elizabeth, Eastern Cape, Dél-Afrika, 6001
        • Toborzás
        • Phoenix Pharma (Pty) Ltd
        • Kapcsolatba lépni:
          • Daniel Rudolf Malan, PI
  • Egyesült Királyság
      • Canterbury, Egyesült Királyság, CT1 3NG
        • Toborzás
        • Kent Canterbury Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Gillian Evans, PI
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • University Hospital of Wales
        • Kapcsolatba lépni:
          • Samya Obaji, PI
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G4OSF
        • Befejezve
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Egyesült Királyság, W2 1NY
        • Toborzás
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ferras Alwan, PI
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Toborzás
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
          • Pratima Chowdary, PI
      • London, Egyesült Királyság, E1 2AT
        • Toborzás
        • Barts and London School of Medicine and Dentistry
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sutesh Sivapalaratnam, PI
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Toborzás
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Manchester Royal Infirmary
        • Kapcsolatba lépni:
          • Martin Scott, PI
      • Southampton, Egyesült Királyság, S016 6YD
        • Toborzás
        • Southampton General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sara Boyce, PI
    • Tyne And Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Toborzás
        • Royal Victoria Infirmary
        • Kapcsolatba lépni:
          • Katherine Talks
  • Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Befejezve
        • University of Michigan
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Befejezve
        • East Carolina Univeristy
  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom, 1153
        • Még nincs toborzás
        • Ain Shams University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mohsen Elalfy, PI
        • Kapcsolatba lépni:
          • Al
  • Franciaország
      • Le Kremlin Bicetre, Franciaország, 94270
        • Befejezve
        • Hôpital Bicêtre
      • Nantes, Franciaország, 44000
        • Toborzás
        • Chu Hotel Dieu
        • Kapcsolatba lépni:
          • Nicolas Drillaud, PI
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Befejezve
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Rhone
      • Lyon, Rhone, Franciaország, 69500
        • Befejezve
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Toborzás
        • St. Johns Medical College
        • Kapcsolatba lépni:
          • Cecil Ross, PI
      • Mumbai, India, 400022
        • Toborzás
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
        • Kapcsolatba lépni:
          • Savita Rangarajan, PI
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Toborzás
        • Christian Medical College & Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Joseph John, PI
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada, L8S 4K1
        • Toborzás
        • Hamilton Health Sciences Corporation
        • Kapcsolatba lépni:
          • Anthony Chan, PI
        • Kapcsolatba lépni:
          • Chan
      • Toronto, Kanada, M5B 1W8
        • Toborzás
        • Unity Health Toronto
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jerome Teitel, PI
        • Kapcsolatba lépni:
          • Swarup
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • Befejezve
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 00-432
        • Még nincs toborzás
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
        • Kapcsolatba lépni:
          • Pawel Laguna, PI
      • Wrocław, Lengyelország, 50-367
        • Toborzás
        • Kl Hemat Now Krwi i Trans USK
        • Kapcsolatba lépni:
          • Maria Podolak-Dawidziak, PI
    • Podkarpackie
      • Rzeszów, Podkarpackie, Lengyelország, 35-302
        • Toborzás
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
        • Kapcsolatba lépni:
          • Bartosz Korczowski, PI
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10249
        • Toborzás
        • Klinik fur Angiologie Hamostaseologie Haus 12 A Gerinnungssprechstunde
        • Kapcsolatba lépni:
          • Robert Klamroth, PI
    • Hesse
      • Frankfurt, Hesse, Németország, 60590
        • Toborzás
        • University Hospital Frankfurt
        • Kapcsolatba lépni:
          • Wolfgang Miesbach, PI
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Németország, 1307
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
        • Kapcsolatba lépni:
          • Karolin Trautmann-Grill, PI
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország, 50134
        • Befejezve
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Toborzás
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kapcsolatba lépni:
          • Flora Peyvandi, PI
  • Pulyka
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Toborzás
        • Ege University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sahin Fahri, PI
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Toborzás
        • Ege University Medical Faculty Pediatric Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Kaan Kavakli, PI
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 8035
        • Befejezve
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Malaga, Spanyolország, 29010
        • Toborzás
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital Carlos Haya - Hospital Materno-Infantil
        • Kapcsolatba lépni:
          • Francisco-Jose Lopez-Jaime, PI
      • Murcia, Spanyolország, 30120
        • Toborzás
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Kapcsolatba lépni:
          • Faustino Garcia Candel, PI
      • Zaragoza, Spanyolország, 50009
        • Befejezve
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Tajvan
      • Taichung, Tajvan, 40705
        • Toborzás
        • Taichung Veterans General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jiaan-Der Wang, PI
      • Taichung, Tajvan, 40447
        • Toborzás
        • China Medical University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ching-Tien Peng, PI
      • Taichung, Tajvan, 40201
        • Toborzás
        • Chung Shan Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Tefu Weng, PI
      • Taipei City, Tajvan, 100226
        • Toborzás
        • National Taiwan University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sheng-Chieh Chou, PI
  • Örményország
      • Yerevan, Örményország, 0014
        • Toborzás
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian
        • Kapcsolatba lépni:
          • Heghine Khachatryan, PI

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Súlyos HemA-ban gátlókkal vagy anélkül, vagy közepesen súlyos vagy súlyos HemB-ben gátlók nélkül, vagy HemB-ben inhibitorokkal kezelt SOC igény szerinti vagy profilaktikus hemofília terápiával.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi résztvevők, akik legalább (>=) 12 évesek, és legfeljebb (<=) 65 évesek
  2. Akik képesek írásos beleegyező nyilatkozatot adni (serdülő hozzájárulása és szülői/gondviselői hozzájárulása) a részvételhez, miután elolvasták a tájékoztatót és a beleegyezési űrlapot, és lehetőségük van megvitatni a vizsgálatot a vizsgálóval vagy megbízottjával
  3. Történelmileg dokumentált súlyos HemA-val (a VIII-as faktor [FVIII] meghatározása kevesebb, mint (<) 0,01 nemzetközi egység milliliterenként (NE/mL) [<1% {%}]), inhibitorokkal vagy anélkül, vagy közepesen súlyos vagy súlyos HemB ( IX. faktorként definiálva [FIX] <=0,02 NE/mL [<=2%]) inhibitorok nélkül. A résztvevőknek részt kell venniük egy profilaktikus kezelési programban, vagy ha igény szerinti kezelési renden vesznek részt, legalább 6 olyan dokumentált akut vérzéses epizóddal (spontán vagy traumás) kell rendelkezniük, amelyek véralvadási faktor infúziót igényeltek a beiratkozás előtti 6 hónapban VAGY: Történelmileg dokumentált HemB (FIX <=0,05 NE/mL [<=5%]) olyan inhibitorokkal, amelyek a múltban vagy jelenleg is magas titerű inhibitorral rendelkeznek [>=5 Bethesda egység/ml] az orvosi feljegyzések vagy laboratóriumi jelentések alapján) és az ABR >= 6 a beiratkozás előtti 6 hónapban
  4. Akik képesek naplót használni a vérzéses események és a kapcsolódó kezelések dokumentálására

Kizárási kritériumok:

  1. Ismert thrombophiliával
  2. (>)150 kg-nál (kg) nagyobb testtömeggel vagy 40-nél nagyobb testtömeg-indexszel
  3. Ismert jelenlegi nem megfelelő hematológiai funkció (pl. thrombocytaszám <100 000 mikroliterenként [/mcL] és/vagy hemoglobinszint <10 gramm per deciliter [g/dl], <100 g/l), májműködés (azaz összbilirubin) esetén >1,5*a normálérték felső határa [ULN] [kivéve Gilbert-szindrómát], az aszpartát-transzferáz és/vagy alanin-aminotranszferáz-szint >3*ULN; klinikai tünetek vagy ismert laboratóriumi vagy radiográfiai bizonyítékok, amelyek összhangban állnak a májcirrózissal) vagy a vesefunkcióval (azaz , szérum kreatinin > 2*ULN; az orvosi feljegyzések vagy a rendelkezésre álló laboratóriumi jelentések alapján)
  4. Korábbi mélyvénás trombózis és tüdőembólia, szívinfarktus vagy szélütés esetén
  5. A szubkután injekciókkal szembeni intolerancia kórtörténetében
  6. Ismert, jelenleg nem kontrollált magas vérnyomás esetén (a szisztolés vérnyomás >160 Hgmm; diasztolés vérnyomás >100 Hgmm; orvosi feljegyzések alapján)
  7. Aktív rák esetén, vagy rákkezelést igényel, kivéve a bazálissejtes karcinómát
  8. Intervenciós klinikai vizsgálatban való egyidejű részvétellel
  9. Az emicizumab jelenlegi vagy tervezett alkalmazásával
  10. Korábbi, folyamatban lévő vagy tervezett hemofília génterápiás kezeléssel
  11. A közelmúltban alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés előzményeivel vagy egyéb bizonyítékaival, ahogy azt a nyomozó vagy megbízottja megállapította (a beiratkozást megelőző 12 hónapban)
  12. Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés esetén, amelynek CD4-száma (vagy T-sejtszáma) <200 sejt/mcL a beiratkozás előtti 24 héten belül
  13. Jelenlegi vagy tervezett véralvadásgátló vagy thrombocyta-aggregáció gátló gyógyszerekkel végzett kezeléssel
  14. Bármilyen más olyan jelentős körülmény vagy kísérőbetegség esetén, amely a vizsgáló vagy megbízottja véleménye szerint alkalmatlanná teszi a résztvevőt a felvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Minden jogosult résztvevő
Valamennyi résztvevőt, akinél súlyos HemA-val diagnosztizálták inhibitorokkal vagy anélkül, közepesen súlyos vagy súlyos HemB-vel, vagy HemB-vel inhibitorokkal, beiratkoznak, és továbbra is a szokásos hemofília-kezelési rendet kapják SOC-terápia keretében. A vérzéses epizódokat és a kezelési adatokat a leendő követési időszak során naplóba gyűjtjük. Ennek a tanulmánynak a részeként semmilyen beavatkozás nem kerül végrehajtásra.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Ez egy beavatkozás nélküli vizsgálat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves vérzési arány (ABR) a kezelt és az összes vérzésre vonatkozóan
Időkeret: Minimum 12 hét
ABR a kezelt vérzésekre és az összes vérzésre a résztvevők és a vérzés szintjén (kivéve a műtét és/vagy eljárások során előforduló vérzéses epizódokat).
Minimum 12 hét
Vérzéses epizódok esetén kapott kapcsolódó kezelés átlagos dózisa (NE/kg) hemofíliás termékenként, időszakonként és vérzési epizódonként
Időkeret: Minimum 12 hét
Minimum 12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ApcinteX Ltd

Együttműködők

Centessa Pharmaceuticals plc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 31.

Első közzététel (Tényleges)

2022. november 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AP-0105 (PRESent-5)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel