Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční studie těžké hemofilie (SOUČASNOST-5)

2. dubna 2024 aktualizováno: ApcinteX Ltd

Globální, neintervenční studie k prospektivnímu vyhodnocení epizod krvácení a použití léčby u pacientů s hemofilií

Primárním cílem této studie je získat prospektivní základní dokumentaci anualizované míry krvácení (ABR) a léčby v rámci standardní péče (SOC) mezi účastníky s hemofilií A nebo B. Účastníci studie mohou být způsobilí se v budoucnu zapsat plánované intervenční studie, které má provést sponzor.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0014
        • Nábor
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian
        • Kontakt:
          • Heghine Khachatryan, PI
  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie, NSW 2050
        • Nábor
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Liane Khoo, PI
  • Brazílie
      • Vitória, Brazílie, 29047105
        • Nábor
        • HEMOES - Centro de Hemoterapia e Hematologia do ES
        • Kontakt:
          • Alessandra Nunes Loureiro Prezotti, PI
    • São Paulo
      • Campina, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Zatím nenabíráme
        • Fundacao de Desenvolvimento da Unicamp FUNCAMP
        • Kontakt:
          • Margareth Ozelo, PI
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 1153
        • Zatím nenabíráme
        • Ain Shams University
        • Kontakt:
          • Mohsen Elalfy, PI
        • Kontakt:
          • Al
  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
        • Dokončeno
        • Hôpital Bicêtre
      • Nantes, Francie, 44000
        • Nábor
        • CHU Hôtel Dieu
        • Kontakt:
          • Nicolas Drillaud, PI
      • Paris, Francie, 75015
        • Dokončeno
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Rhone
      • Lyon, Rhone, Francie, 69500
        • Dokončeno
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Nábor
        • St. Johns Medical College
        • Kontakt:
          • Cecil Ross, PI
      • Mumbai, Indie, 400022
        • Nábor
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
        • Kontakt:
          • Savita Rangarajan, PI
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Nábor
        • Christian Medical College & Hospital
        • Kontakt:
          • Joseph John, PI
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Dokončeno
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milano, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
          • Flora Peyvandi, PI
  • Jižní Afrika
      • Durban, Jižní Afrika, 4001
        • Nábor
        • King Edward VIII Hospital
        • Kontakt:
          • Nadine Rapiti
    • Eastern Cape
      • Port Elizabeth, Eastern Cape, Jižní Afrika, 6001
        • Nábor
        • Phoenix Pharma (Pty) Ltd
        • Kontakt:
          • Daniel Rudolf Malan, PI
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada, L8S 4K1
        • Nábor
        • Hamilton Health Sciences Corporation
        • Kontakt:
          • Anthony Chan, PI
        • Kontakt:
          • Chan
      • Toronto, Kanada, M5B 1W8
        • Nábor
        • Unity Health Toronto
        • Kontakt:
          • Jerome Teitel, PI
        • Kontakt:
          • Swarup
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • Dokončeno
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Krocan
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Nábor
        • Ege University Hospital
        • Kontakt:
          • Sahin Fahri, PI
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Nábor
        • Ege University Medical Faculty Pediatric Hospital
        • Kontakt:
          • Kaan Kavakli, PI
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Nábor
        • Klinik fur Angiologie Hamostaseologie Haus 12 A Gerinnungssprechstunde
        • Kontakt:
          • Robert Klamroth, PI
    • Hesse
      • Frankfurt, Hesse, Německo, 60590
        • Nábor
        • University Hospital Frankfurt
        • Kontakt:
          • Wolfgang Miesbach, PI
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo, 1307
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
        • Kontakt:
          • Karolin Trautmann-Grill, PI
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 00-432
        • Zatím nenabíráme
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
        • Kontakt:
          • Pawel Laguna, PI
      • Wrocław, Polsko, 50-367
        • Nábor
        • Kl Hemat Now Krwi i Trans USK
        • Kontakt:
          • Maria Podolak-Dawidziak, PI
    • Podkarpackie
      • Rzeszów, Podkarpackie, Polsko, 35-302
        • Nábor
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
        • Kontakt:
          • Bartosz Korczowski, PI
  • Spojené království
      • Canterbury, Spojené království, CT1 3NG
        • Nábor
        • Kent Canterbury Hospital
        • Kontakt:
          • Gillian Evans, PI
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • University Hospital of Wales
        • Kontakt:
          • Samya Obaji, PI
      • Glasgow, Spojené království, G4OSF
        • Dokončeno
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Nábor
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
        • Kontakt:
          • Ferras Alwan, PI
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Pratima Chowdary, PI
      • London, Spojené království, E1 2AT
        • Nábor
        • Barts and London School of Medicine and Dentistry
        • Kontakt:
          • Sutesh Sivapalaratnam, PI
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Manchester Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Martin Scott, PI
      • Southampton, Spojené království, S016 6YD
        • Nábor
        • Southampton General Hospital
        • Kontakt:
          • Sara Boyce, PI
    • Tyne And Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • Royal Victoria Infirmary
        • Kontakt:
          • Katherine Talks
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Dokončeno
        • University of Michigan
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 27834
        • Dokončeno
        • East Carolina Univeristy
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Nábor
        • Taichung Veterans General Hospital
        • Kontakt:
          • Jiaan-Der Wang, PI
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Nábor
        • China Medical University Hospital
        • Kontakt:
          • Ching-Tien Peng, PI
      • Taichung, Tchaj-wan, 40201
        • Nábor
        • Chung Shan Medical University
        • Kontakt:
          • Tefu Weng, PI
      • Taipei City, Tchaj-wan, 100226
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:
          • Sheng-Chieh Chou, PI
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Dokončeno
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital Carlos Haya - Hospital Materno-Infantil
        • Kontakt:
          • Francisco-Jose Lopez-Jaime, PI
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Nábor
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Kontakt:
          • Faustino Garcia Candel, PI
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Dokončeno
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s těžkým HemA s inhibitory nebo bez nich nebo se středně těžkým až těžkým HemB bez inhibitorů nebo HemB s inhibitory léčeni SOC na vyžádání nebo profylaktickou terapií hemofilie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužští účastníci starší nebo rovni (>=) 12 a méně než nebo rovni (<=) 65 letům
  2. kteří jsou schopni poskytnout písemný informovaný souhlas (souhlas dospívajících a souhlas rodičů/opatrovníka, je-li to vhodné) k účasti po přečtení formuláře s informacemi a souhlasu a mají možnost diskutovat o studii se zkoušejícím nebo jeho pověřenou osobou
  3. S historicky zdokumentovaným těžkým HemA (definovaným jako faktor VIII [FVIII] méně než (<) 0,01 mezinárodních jednotek na mililitr (IU/ml) [<1 procento {%}]), s inhibitory nebo bez nich, nebo se středně závažným až závažným HemB ( definován jako faktor IX [FIX] <=0,02 IU/ml [<=2%]) bez inhibitorů. Účastníci musí být aktuálně zařazeni do programu profylaktické léčby nebo pokud podstupují léčebný režim na vyžádání, museli mít >=6 zdokumentovaných akutních krvácivých epizod (spontánních nebo traumatických), které vyžadovaly infuzi koagulačního faktoru během 6 měsíců před zařazením NEBO: Historicky zdokumentovaný HemB (definováno jako FIX <=0,05 IU/ml [<=5 %]) s inhibitory s historickým nebo probíhajícím vysokým titrem inhibitoru [>=5 jednotek Bethesda/ml] na základě lékařských záznamů nebo laboratorních zpráv) a ABR >= 6 během 6 měsíců před zápisem
  4. kteří jsou schopni používat deník k dokumentaci krvácivých příhod a související léčby

Kritéria vyloučení:

  1. Se známou trombofilií
  2. S tělesnou hmotností vyšší než (>)150 kilogramů (kg) nebo indexem tělesné hmotnosti >40
  3. Se známou současnou neadekvátní hematologickou funkcí (např. počet krevních destiček <100 000 na mikrolitr [/mcL] a/nebo hladina hemoglobinu <10 gramů na decilitr [g/dl], <100 g/l), funkce jater (tj. celkový bilirubin >1,5*horní hranice normy [ULN] [kromě Gilbertova syndromu], hladiny aspartáttransferázy a/nebo alaninaminotransferázy >3*ULN; klinické příznaky nebo známé laboratorní nebo rentgenové důkazy odpovídající cirhóze jater) nebo renální funkce (tj. , sérový kreatinin >2*ULN; na základě lékařských záznamů nebo dostupných laboratorních zpráv)
  4. S předchozí hlubokou žilní trombózou a plicní embolií, infarktem myokardu nebo mrtvicí
  5. S anamnézou intolerance subkutánních injekcí
  6. Se známou současnou nekontrolovanou hypertenzí (systolický krevní tlak >160 milimetrů rtuti (mm Hg); diastolický krevní tlak >100 mm Hg; na základě lékařských záznamů)
  7. S aktivní rakovinou nebo vyžaduje terapii rakoviny, s výjimkou bazaliomu
  8. Se současnou účastí v intervenční klinické studii
  9. Při současném nebo plánovaném užívání emicizumabu
  10. S předchozí, probíhající nebo plánovanou léčbou hemofilie genovou terapií
  11. S anamnézou nebo jinými důkazy o nedávném zneužívání alkoholu nebo drog, jak určí zkoušející nebo jím pověřená osoba (během 12 měsíců před zařazením)
  12. Se známou infekcí virem lidské imunodeficience (HIV) s počtem CD4 (nebo počtem T-buněk) <200 buněk/mcL během 24 týdnů před zařazením
  13. Při současné nebo plánované léčbě antikoagulancii nebo protidestičkovými léky
  14. S jakýmikoli jinými významnými stavy nebo komorbiditami, které by podle názoru zkoušejícího nebo jím určené osoby způsobily, že účastník není vhodný pro zápis

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni způsobilí účastníci
Všichni účastníci s diagnózou těžkého HemA s inhibitory nebo bez nich, středně těžkého až těžkého HemB nebo HemB s inhibitory budou zařazeni a budou nadále dostávat svůj obvyklý režim léčby hemofilie v rámci terapie SOC. Epizody krvácení a údaje o léčbě budou shromažďovány během prospektivního období sledování do deníku. V rámci této studie nebude prováděna žádná intervence.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení a všechna krvácení
Časové okno: Minimálně 12 týdnů
ABR pro léčená krvácení a všechna krvácení na úrovni účastníka a krvácení (kromě krvácivých epizod během operace a/nebo procedur).
Minimálně 12 týdnů
Průměrná dávka (IU/kg) související léčby obdržená pro epizody krvácení na produkt hemofilie za časové období a na epizodu krvácení
Časové okno: Minimálně 12 týdnů
Minimálně 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApcinteX Ltd

Spolupracovníci

Centessa Pharmaceuticals plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AP-0105 (PRESent-5)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit