Vaikea hemofilia ei-interventiotutkimus (NYKYINEN-5)
tiistai 2. huhtikuuta 2024 päivittänyt: ApcinteX Ltd
Maailmanlaajuinen, ei-interventiotutkimus hemofiliapotilaiden verenvuotojaksojen ja hoitokäytön ennakoimiseksi arvioimiseksi
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on hankkia prospektiiviset lähtötasodokumentit vuosittaisista verenvuotomääristä (ABR) ja hoidosta standardinmukaisessa hoidossa (SOC) potilailla, joilla on hemofilia A tai B. Tutkimukseen osallistuvat voivat olla oikeutettuja ilmoittautumaan myöhemmin. Sponsorin suunnittelemat interventiotutkimukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Centessa Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 617 468 5770
- Sähköposti: presentprogram@centessa.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Yerevan, Armenia, 0014
- Rekrytointi
- Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian
-
Ottaa yhteyttä:
- Heghine Khachatryan, PI
-
-
-
-
-
Camperdown, Australia, NSW 2050
- Rekrytointi
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Liane Khoo, PI
-
-
-
-
-
Vitória, Brasilia, 29047105
- Rekrytointi
- HEMOES - Centro de Hemoterapia e Hematologia do ES
-
Ottaa yhteyttä:
- Alessandra Nunes Loureiro Prezotti, PI
-
-
São Paulo
-
Campina, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Ei vielä rekrytointia
- Fundacao de Desenvolvimento da Unicamp FUNCAMP
-
Ottaa yhteyttä:
- Margareth Ozelo, PI
-
-
-
-
-
Cairo, Egypti, 1153
- Ei vielä rekrytointia
- ain shams University
-
Ottaa yhteyttä:
- Mohsen Elalfy, PI
-
Ottaa yhteyttä:
- Al
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Valmis
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Malaga, Espanja, 29010
- Rekrytointi
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital Carlos Haya - Hospital Materno-Infantil
-
Ottaa yhteyttä:
- Francisco-Jose Lopez-Jaime, PI
-
Murcia, Espanja, 30120
- Rekrytointi
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Ottaa yhteyttä:
- Faustino Garcia Candel, PI
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Valmis
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Durban, Etelä-Afrikka, 4001
- Rekrytointi
- King Edward VIII Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Nadine Rapiti
-
-
Eastern Cape
-
Port Elizabeth, Eastern Cape, Etelä-Afrikka, 6001
- Rekrytointi
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
-
Ottaa yhteyttä:
- Daniel Rudolf Malan, PI
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560034
- Rekrytointi
- St. Johns Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- Cecil Ross, PI
-
Mumbai, Intia, 400022
- Rekrytointi
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Savita Rangarajan, PI
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Intia, 141008
- Rekrytointi
- Christian Medical College & Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Joseph John, PI
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Valmis
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milano, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Ottaa yhteyttä:
- Flora Peyvandi, PI
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada, L8S 4K1
- Rekrytointi
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Ottaa yhteyttä:
- Anthony Chan, PI
-
Ottaa yhteyttä:
- Chan
-
Toronto, Kanada, M5B 1W8
- Rekrytointi
- Unity Health Toronto
-
Ottaa yhteyttä:
- Jerome Teitel, PI
-
Ottaa yhteyttä:
- Swarup
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
- Valmis
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 00-432
- Ei vielä rekrytointia
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Ottaa yhteyttä:
- Pawel Laguna, PI
-
Wrocław, Puola, 50-367
- Rekrytointi
- Kl Hemat Now Krwi i Trans USK
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Podolak-Dawidziak, PI
-
-
Podkarpackie
-
Rzeszów, Podkarpackie, Puola, 35-302
- Rekrytointi
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
-
Ottaa yhteyttä:
- Bartosz Korczowski, PI
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94270
- Valmis
- Hôpital Bicêtre
-
Nantes, Ranska, 44000
- Rekrytointi
- Chu Hotel Dieu
-
Ottaa yhteyttä:
- Nicolas Drillaud, PI
-
Paris, Ranska, 75015
- Valmis
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
-
Rhone
-
Lyon, Rhone, Ranska, 69500
- Valmis
- Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Rekrytointi
- Klinik fur Angiologie Hamostaseologie Haus 12 A Gerinnungssprechstunde
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert Klamroth, PI
-
-
Hesse
-
Frankfurt, Hesse, Saksa, 60590
- Rekrytointi
- University Hospital Frankfurt
-
Ottaa yhteyttä:
- Wolfgang Miesbach, PI
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Saksa, 1307
- Rekrytointi
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Ottaa yhteyttä:
- Karolin Trautmann-Grill, PI
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekrytointi
- Taichung Veterans General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jiaan-Der Wang, PI
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Rekrytointi
- China Medical University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ching-Tien Peng, PI
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Rekrytointi
- Chung Shan Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Tefu Weng, PI
-
Taipei City, Taiwan, 100226
- Rekrytointi
- National Taiwan University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sheng-Chieh Chou, PI
-
-
-
-
-
Izmir, Turkki, 35100
- Rekrytointi
- Ege University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sahin Fahri, PI
-
Izmir, Turkki, 35100
- Rekrytointi
- Ege University Medical Faculty Pediatric Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kaan Kavakli, PI
-
-
-
-
-
Canterbury, Yhdistynyt kuningaskunta, CT1 3NG
- Rekrytointi
- Kent Canterbury Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Gillian Evans, PI
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- University Hospital of Wales
-
Ottaa yhteyttä:
- Samya Obaji, PI
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4OSF
- Valmis
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
- Rekrytointi
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Ferras Alwan, PI
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Pratima Chowdary, PI
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2AT
- Rekrytointi
- Barts and London School of Medicine and Dentistry
-
Ottaa yhteyttä:
- Sutesh Sivapalaratnam, PI
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Rekrytointi
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust - Manchester Royal Infirmary
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Scott, PI
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, S016 6YD
- Rekrytointi
- Southampton General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sara Boyce, PI
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Rekrytointi
- Royal Victoria Infirmary
-
Ottaa yhteyttä:
- Katherine Talks
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Valmis
- University of Michigan
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Valmis
- East Carolina Univeristy
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on vaikea HemA inhibiittoreiden kanssa tai ilman, tai kohtalaisen vaikea tai vaikea HemB ilman estäjiä tai HemB inhibiittoreiden kanssa, joita hoidetaan SOC-demand- tai profylaktisella hemofiliahoidolla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesosallistujat ovat vähintään (>=) 12-vuotiaita ja alle (<=) 65-vuotiaita
- jotka pystyvät antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (nuoren suostumus ja tarvittaessa vanhempien/huoltajan suostumus) osallistumiseen luettuaan tieto- ja suostumuslomakkeen ja heillä on mahdollisuus keskustella tutkimuksesta tutkijan tai hänen nimeämänsä kanssa
- Historiallisesti dokumentoitu vaikea HemA (määritelty tekijä VIII [FVIII] alle (<) 0,01 kansainvälistä yksikköä millilitrassa (IU/ml) [< 1 prosentti {%}]), estäjien kanssa tai ilman, tai kohtalaisen vaikea tai vaikea HemB ( määritelty tekijä IX [KORJAA] <=0,02 IU/ml [<=2 %]) ilman estäjiä. Osallistujilla on oltava tällä hetkellä profylaktinen hoito-ohjelma, tai jos he ovat saaneet tarpeen mukaan annettavaa hoitoa, heillä on oltava yli 6 dokumentoitua akuuttia verenvuotojaksoa (spontaani tai traumaattinen), jotka vaativat hyytymistekijäinfuusiota 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista TAI: historiallisesti dokumentoitu HemB (määritelty FIX <=0,05 IU/ml [<=5 %]) inhibiittoreiden kanssa, joilla on historiallinen tai jatkuva korkea tiitteri estäjä [>=5 Bethesda Units/ml] lääketieteellisten tietojen tai laboratorioraporttien perusteella) ja ABR on >= 6 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- He voivat käyttää päiväkirjaa verenvuototapahtumien ja niihin liittyvien hoitojen dokumentointiin
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetulla trombofilialla
- Paino yli (>)150 kg (kg) tai painoindeksi >40
- Tiedossa tällä hetkellä riittämätön hematologinen toiminta (esim. verihiutaleiden määrä <100 000 mikrolitraa kohti [/mcL] ja/tai hemoglobiinitaso <10 grammaa desilitraa kohti [g/dl], <100 g/l), maksan toiminta (eli kokonaisbilirubiini >1,5*normaalin yläraja [ULN] [lukuun ottamatta Gilbertin oireyhtymää], aspartaattitransferaasi- ja/tai alaniiniaminotransferaasitasot >3*ULN; kliiniset oireet tai tunnetut laboratorio- tai radiografiset todisteet, jotka vastaavat maksakirroosia) tai munuaisten toiminta (eli , seerumin kreatiniini > 2*ULN; perustuu lääketieteellisiin asiakirjoihin tai saatavilla oleviin laboratorioraportteihin)
- Aiempi syvä laskimotromboosi ja keuhkoembolia, sydäninfarkti tai aivohalvaus
- Aiemmin ihonalaisten injektioiden intoleranssi
- Tiedossa oleva hallitsematon verenpainetauti (systolinen verenpaine > 160 elohopeamillimetriä (mm Hg); diastolinen verenpaine > 100 mm Hg; lääketieteellisten tietojen perusteella)
- Aktiivinen syöpä tai vaatii hoitoa syöpään, paitsi tyvisolusyöpään
- Osallistumalla samanaikaisesti interventiotutkimukseen
- Emisitsumabin nykyisen tai suunnitellun käytön yhteydessä
- Hemofilian aiemman, meneillään olevan tai suunnitellun geeniterapian kanssa
- Jos sinulla on historiaa tai muita todisteita viimeaikaisesta alkoholin tai huumeiden väärinkäytöstä, jonka tutkija tai hänen nimeämä henkilö on määrittänyt (12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista)
- Tiedossa ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, jonka CD4-määrä (tai T-solumäärä) on <200 solua/mcL 24 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
- Käynnissä olevan tai suunnitteilla olevan hoidon yhteydessä antikoagulantteilla tai verihiutalelääkkeillä
- Muilla merkittävillä sairauksilla tai liitännäissairauksilla, jotka tutkijan tai hänen määräämänsä mielestä tekisivät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kaikki kelvolliset osallistujat
Kaikki osallistujat, joilla on diagnosoitu vaikea HemA inhibiittoreiden kanssa tai ilman, kohtalaisen vaikea tai vaikea HemB tai HemB inhibiittoreiden kanssa, otetaan mukaan ja jatkavat heidän tavanomaista hemofiliahoitoaan SOC-hoidon alaisena.
Verenvuotojaksot ja hoitotiedot kerätään tulevan seurantajakson aikana päiväkirjaan.
Mitään interventiota ei anneta osana tätä tutkimusta.
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille ja kaikille verenvuodoille
Aikaikkuna: Vähintään 12 viikkoa
|
ABR hoidetuille verenvuodoille ja kaikille verenvuodoille osallistujan ja verenvuodon tasolla (pois lukien verenvuotojaksot leikkauksen ja/tai toimenpiteiden aikana).
|
Vähintään 12 viikkoa
|
|
Keskimääräinen verenvuotojaksoihin liittyvä hoitoannos (IU/kg) hemofiliatuotetta kohti ajanjaksoa ja verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Vähintään 12 viikkoa
|
Vähintään 12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 31. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 4. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AP-0105 (PRESent-5)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hemofilia A
-
King Saud UniversityValmis
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyEi vielä rekrytointia
-
National Institute of Environmental Health Sciences...PeruutettuBisfenoli A
-
Medical University of ViennaValmisImmunoglobuliini AItävalta
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ValmisKohonnut lipoproteiini(a)Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Saksa, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsValmis
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University ja muut yhteistyökumppanitValmis
-
Arab American University (Palestine)ValmisA-PRF | ALLOGRAFTPalestiinalaisalue, miehitetty
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineValmisBotuliinitoksiini, tyyppi A
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic...Valmis
Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa
-
CSA Medical, Inc.LopetettuBarrettin ruokatorvi | Matala-asteinen dysplasia | Korkea-asteinen dysplasiaYhdysvallat
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionValmis
-
NoNO Inc.RekrytointiEnsimmäinen ihmisissä tehty tutkimus uuden, akuutin iskeemisen aivohalvauksen hoitoon tarkoitetun lääkkeen turvallisuuden arvioimiseksiKanada
-
Seoul National University HospitalSamsung Medical Center; Chosun University HospitalLopetettu"No-Touch" radiotaajuinen ablaatio pieneen maksasolukarsinoomaan (≤ 3 cm): tuleva monikeskustutkimusRadiotaajuinen ablaatio | MikroaaltoablaatioKorean tasavalta
-
University of MinnesotaValmis
-
China National Center for Cardiovascular DiseasesEi vielä rekrytointia
-
VA Office of Research and DevelopmentValmisPaksusuolen syöpäYhdysvallat
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...RekrytointiMahasyöpä | No.12a Imusolmukkeiden leikkausKiina
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenValmisVerisuonten infektiotAlankomaat