Gyermekgyógyászati ​​kezeléssel kezelt felnőttkori akut limfoblasztos leukémia Brazíliában – leendő együttműködési vizsgálat (BRALLA)

Nevezetesen, a felnőttkori akut limfoblasztos leukémia (ALL) gyermekgyógyászati ​​kezelési rendje jobb hosszú távú eredményeket eredményezett, különösen a Philadelphia-negatív megfelelőben. Ezek a sémák alapvetően az aszparagináz magasabb kumulatív dózisán és kevésbé myelotoxikus szerek alkalmazásán alapulnak, és csak a magas kockázatú ALL alcsoportok esetében alkalmazzák az allogén transzplantációt. A közelmúltban végzett, 27 klinikai vizsgálatot felölelő metaanalízis jobb prognózist mutatott ezen kezelési rendek alkalmazásakor. Felnőtteknél ezeknek a kezelési rendeknek az alkalmazását hátráltatta a magasabb toxicitás észlelése és a bonyolultabb tervezés, különösen az aszparagináz esetében. Figyelemre méltó, hogy ez a gyógyszer olyan mellékhatásokat okozhat, amelyek általában nem láthatók más rákgyógyszereknél, például trombózis, máj- és hasnyálmirigy-toxicitás. Ezen túlmenően, a minimális reziduális betegség (MRD) monitorozásának ütemezett és szabványosított beépítése a teljes kezelési protokollba a kortárs ALL kezelésben a legfontosabb. Az akut leukémiás felnőtt betegek prospektív vizsgálatok keretében történő kezelése lehetővé teszi a pontos adatgyűjtést, és pozitívan befolyásolja a betegség prognózisát, együttműködő tudományos környezetet teremtve. Brazíliában kevés adat áll rendelkezésre az ALL klinikai-laboratóriumi jellemzőiről felnőtteknél és azok kimeneteléről egy standardizált kezelési protokoll szerint. Kevés egyközpontú jelentés utal arra, hogy a fejlett országokhoz képest rosszabb az általános túlélési arány. A központok között nagy a heterogenitás a kezelési rendeket és a genetikai/MRD értékelést illetően. Ebben a projektben leendő regisztert kívánunk indítani az újonnan diagnosztizált Philadelphia-negatív ALL-ben szenvedő, 16 éves és idősebb betegek számára a részt vevő központokban, feltéve, hogy minden beteget ugyanazzal a kezelési renddel (BFM-alapú gyermekgyógyászati ​​kezelési rend, amely magában foglalja a peg-et) -aszparagináz). Minden diagnosztikai/követési mintát (az indukciós és konszolidációs blokkok után) központi biobankba helyeznek az Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo-ban. A diagnózis felállítása során központi laboratóriumunkban a hagyományos kariotípust, a fluoreszcens in situ hibridizációt (FISH) és a molekuláris biológiát felölelő genetikai jellemzést végeznek az esetek osztályozása érdekében. A genomiális osztályozás magában foglalja a Philadelphia-szerű B-sejtes ALL esetek azonosítását, amelyek egy újabb, rosszabb prognózisú esetcsoport, amelyek előfordulási gyakorisága magasabbnak tűnik a spanyolok körében. Brazíliában nincs olyan tanulmány, amely foglalkozna ezzel az incidenciával, és – ami még fontosabb – standardizált kezelési protokoll alapján értékelné az eredményekre gyakorolt ​​hatását. Az MRD analízist is központosítják, hogy egységesítsük és validáljuk áramlási citometriai panelünket egy homogén kohorszban. Ezen túlmenően azt tervezzük, hogy értékeljük a túlélést és a visszaesést előrejelző kiindulási tényezőket, valamint azokat, amelyek a fő toxicitásokhoz, például fertőzésekhez, májtoxicitáshoz és trombózishoz kapcsolódnak.