Egy kohorszvizsgálat az XH-02 biztonságosságáról és hatékonyságáról a hypoparathyroidism kezelésében

Bevonási kritériumok:

1. Életkor ≥18 év, mindkét nem jogosult;
2. Posztoperatív krónikus HP vagy autoimmun, genetikai vagy idiopátiás HP legalább 26 hétig fennálló előzménye. Az HP diagnózisát a múltban inadekvátan alacsony szérum PTH szint és egyidejű hypocalcaemia jelenléte alapján állították fel.
3. Rosszul kontrollált vagy hagyományos kezelésre (kalcium és D-vitamin) intoleráns hypoparathyreosis;
4. BMI 17-40 kg/m² (beleértve) a szűréskor;
5. Ha életkor ≥25 év, epifízis-záródás röntgen bizonyítéka a nem domináns kéz csuklójának és tenyérének röntgen eredményei alapján.

Kizárási kritériumok:

1. Csökkent PTH válasz (pseudohypoparathyreosis), amelyet PTH rezisztencia és emelkedett PTH szintek jellemeznek hypocalcaemia jelenlétében;
2. Allergiás alkat, vagy allergia a vizsgálati gyógyszerre vagy polietilén-glikol (PEG) alapú gyógyszerekre;
3. Bármely HP-n kívüli betegség, amely befolyásolhatja a kalcium anyagcserét, a kalcium-foszfor homeosztázist vagy a PTH szinteket, mint például aktív hyperthyreosis; csont-Paget-kór; súlyos hypomagnesaemia; 1-es típusú diabetes mellitus vagy rosszul kontrollált 2-es típusú diabetes mellitus (HbA1C >9%; a szűrés előtt 12 héten belül gyűjtött vér mintákból származó HbA1C teszt eredmények elfogadhatók); súlyos és krónikus máj- vagy veseelégtelenség; Cushing-szindróma; multiplex myeloma; aktív pancreatitis; táplálkozási hiány; rachitis; közelmúltbeli hosszú idejű immobilizáció; aktív malignitás (kivéve alacsony kockázatú jól differenciált pajzsmirigyrák vagy nem melanoma bőrrák); aktív hyperparathyreosis; szűrés előtt 5 éven belül előforduló parathyroid carcinoma; akromegalia; vagy multiplex endokrin neoplázia;
4. Terhes vagy szoptató nők;
5. Férfi partnerek, akiknek női partnereik terhességet terveznek, vagy gyermekvállalásra képes partnerek, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátló módszereket alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt;
6. Magas kockázatú pajzsmirigyrákban szenvedő betegek, akiknél TSH szuppresszió <0,2 mIU/L szükséges 2 éven belül, vagy akiknek daganatos előzményeik vannak;
7. Hurokdiuretikumok, foszfátkötők (kivéve kalciumkiegészítők), digoxin, lítium, metotrexát, biotin >30 mcg/nap vagy szisztémás kortikoszteroidok (kivéve pótló kezelésként) használata;
8. PTH-szerű gyógyszerek (akár kereskedelmi forgalomban kapható, akár klinikai vizsgálatokban való részvétel útján szerzett) használata, beleértve a PTH(1-84), PTH(1-34) vagy más PTH N-terminális fragmentumait vagy analógjait, vagy PTH-hez kapcsolódó fehérjét a szűrés előtt 4 héten belül;
9. Bármely más intervenciós vizsgálatban való részvétel, amelyben vizsgálati gyógyszereket vagy eszközöket kapott a szűrés előtt 8 héten belül, vagy még mindig a részt vett vizsgálatban alkalmazott vizsgálati gyógyszer 5,5 felezési idején belül van;
10. Kontrollálatlan hypertonia jelenléte a kiinduláskor, vagy a következő cardiovascularis vagy cerebrovascularis betegségek előzménye, beleértve: (1) instabil angina pectoris; (2) gyógyszeres kezelést igénylő vagy súlyos szívritmuszavarok; (3) myocardialis infarctus; (4) III. vagy magasabb osztályú szívelégtelenség (NYHA osztályozás), másodfokú vagy magasabb atrioventricularis blokk; (5) cerebralis infarctus (kivéve lacunaris infarctus), cerebralis vérzés vagy egyéb ilyen betegségek;
11. Osteosarcoma kockázatának növekedése, mint például csont-Paget-kór vagy magyarázatlan emelkedett alkáli foszfátáz, osteosarcoma hajlamot okozó genetikai rendellenességek, vagy korábbi előzménye kiterjedt külső sugárkezelésnek vagy csontot érintő implantátum sugárterápiának;
12. Gastrointestinalis abszorpciót kedvezőtlenül befolyásoló betegségfolyamatok, beleértve, de nem kizárólagosan: rövid bél szindróma, jelentős vékonybél reszekció, gyomor bypass műtét, trópusi sprue, aktív coeliakia, aktív ulceratív colitis, aktív Crohn-betegség, gastroparesis és malabszorpcióhoz kapcsolódó autoimmun regulátor gén mutációk;
13. Bármely orvosi vagy más állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálat lebonyolítását, zavarhatja a vizsgálati eredményeket vagy növelheti a vizsgálati alany/studium kockázatát.