XH-02를 사용한 부갑상선기능저하증 치료의 안전성과 유효성에 대한 코호트 연구
2026년 5월 13일 업데이트: Yan Qin, Peking Union Medical College Hospital
성인 부갑상선기능저하증 치료를 위한 mRNA 핵산 약물 XH-02의 안전성과 효능에 대한 확대 코호트 연구
XH-02는 정맥 내 또는 피하 주사 후 체내에서 PTH를 발현하는 mRNA 핵산 약물로, 부갑상선기능저하증 환자에게 PTH 대체 치료를 제공합니다.
이전 임상 연구에서는 부갑상선기능저하증 환자 여러 명에게 피하 투여된 XH-02의 안전성을 입증했으며 명확한 효능 결과를 얻었습니다.
이 연구는 확장된 코호트에서 부갑상선기능저하증 치료를 위한 피하 주사 XH-02의 안전성과 효능을 추가로 검증하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sanxi Ai, Doctor
- 전화번호: 18811054896
- 이메일: sanxiai@163.com
연구 장소
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-
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Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Sanxi Ai, Doctor
- 전화번호: 18811054896
- 이메일: sanxiai@163.com
-
수석 연구원:
- Yan Qin, Doctor
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상, 남녀 모두 적격;
- 수술 후 만성 부갑상선기능저하증 또는 자가면역성, 유전성, 특발성 부갑상선기능저하증의 병력이 최소 26주 이상. 부갑상선기능저하증의 진단은 과거 저칼슘혈증과 동반된 부적절하게 낮은 혈청 부갑상선호르몬 수치의 존재를 기반으로 확립됩니다.
- 부갑상선기능저하증에 대한 기존 치료(칼슘 및 비타민 D)에 대한 조절 불량 또는 불내성;
- 선별 시 BMI 17-40 kg/m² (포함);
- 만 25세 이상인 경우, 비우세 손의 손목 및 손바닥 X-선 결과를 기반으로 한 골단 폐쇄의 방사선학적 증거.
배제 기준:
- 부갑상선호르몬 반응 장애(가성부갑상선기능저하증), 저칼슘혈증 존재 하에 부갑상선호르몬 저항성 및 상승된 부갑상선호르몬 수치가 특징;
- 알레르기 체질, 또는 연구용 약물 또는 폴리에틸렌글리콜(PEG) 기반 약물에 대한 알레르기;
- 활성 갑상선기능항진증; 파제트병; 중증 저마그네슘혈증; 제1형 당뇨병 또는 조절 불량한 제2형 당뇨병(HbA1C >9%; 선별 12주 이내 채취된 혈액 샘플의 HbA1C 검사 결과 허용); 중증 및 만성 간 또는 신장 질환; 쿠싱증후군; 다발성 골수종; 활동성 췌장염; 영양실조; 구루병; 최근 장기간 부동; 활동성 악성 종양(저위험 분화 갑상선암 또는 비흑색종 피부암 제외); 활동성 부갑상선기능항진증; 선별 5년 이내 발생한 부갑상선암; 말단비대증; 또는 다발성 내분비 종양과 같은 부갑상선기능저하증 이외의 칼슘 대사, 칼슘-인 항상성 또는 부갑상선호르몬 수치에 영향을 미칠 수 있는 기타 질환;
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성;
- 임신 계획이 있는 여성 파트너를 둔 남성 파트너, 또는 연구 기간 동안 적절한 피임 방법을 사용하지 않으려는 가임 가능성 파트너;
- 2년 이내 TSH 억제를 <0.2 mIU/L로 요하는 고위험 갑상선암 환자, 또는 종양 병력이 있는 환자;
- 고리형 이뇨제, 인 결합제(칼슘 보충제 제외), 디곡신, 리튬, 메토트렉세이트, 비오틴 >30 mcg/일, 또는 전신 코르티코스테로이드 사용(대체 요법으로서의 사용 제외);
- 선별 4주 이내 부갑상선호르몬 유사 약물(상용화되었거나 임상시험 참여를 통해 획득한 것 모두 포함), 즉 부갑상선호르몬(1-84), 부갑상선호르몬(1-34), 또는 기타 부갑상선호르몬의 N-말단 단편 또는 유사체, 또는 부갑상선호르몬 관련 단백질 사용;
- 선별 8주 이내 연구용 약물 또는 기기를 투여받는 기타 중재적 임상시험 참여, 또는 참여한 시험의 연구용 약물 반감기 5.5배 이내에 여전히 있는 경우;
- 기저선에서 조절되지 않는 고혈압의 존재, 또는 다음과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환 병력 포함: (1) 불안정 협심증; (2) 약물 요법 또는 중증 부정맥이 필요한 심장 부정맥; (3) 심근경색; (4) NYHA 분류 기준 III급 이상의 심부전, 2도 이상의 방실 차단; (5) 뇌경색(열공경색 제외), 뇌출혈 또는 기타 유사 질환;
- 골육종 위험 증가, 예를 들어 파제트병이 있거나 설명되지 않은 알칼리성 인산분해효소 상승, 골육종에 취약한 유전적 장애가 있거나, 과거에 뼈를 포함한 광범위한 외부 방사선 또는 삽입 방사선 치료 병력이 있는 경우;
- 위장관 흡수에 부정적 영향을 미치는 질환 과정, 다음을 포함하되 이에 국한되지 않음: 단장증후군, 중증 소장 절제, 위 우회 수술, 열대성 스프루, 활동성 설탕병, 활동성 궤양성 대장염, 활동성 크론병, 위마비, 흡수장애와 관련된 자가면역 조절자 유전자 돌연변이;
- 연구자의 판단 하에 연구 수행에 영향을 미치거나, 연구 결과를 방해하거나, 대상자/연구에 대한 위험을 증가시킬 수 있는 기타 의학적 또는 기타 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 투여량: 40 μg
참가자들은 XH-02 40μg를 피하 단일 투여받게 됩니다
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참가자는 피하 주사를 통해 XH-02의 단일 용량을 투여받게 됩니다.
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실험적: 단일 투여량: 60 μg
참가자들은 60μg의 XH-02를 단일 피하 주사로 투여받게 됩니다
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참가자는 피하 주사를 통해 XH-02의 단일 용량을 투여받게 됩니다.
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실험적: 단일 투여량: 80 μg
참가자는 80μg의 XH-02를 단일 피하 투여받습니다.
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참가자는 피하 주사를 통해 XH-02의 단일 용량을 투여받게 됩니다.
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실험적: 단일 투여량: 120 μg
참가자는 XH-02 120μg를 피하 단회 투여받게 됩니다
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참가자는 피하 주사를 통해 XH-02의 단일 용량을 투여받게 됩니다.
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실험적: 단일 투여: 160 μg
참가자들은 XH-02 160 μg의 단일 피하 투여량을 받게 됩니다
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참가자는 피하 주사를 통해 XH-02의 단일 용량을 투여받게 됩니다.
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실험적: 복용량: 40 μg
참가자들은 XH-02 40μg를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받으며, 총 5회 투여됩니다.
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참가자들은 총 5회 투여를 위해 XH-02를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받게 됩니다.
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실험적: Multiple dose: 60 μg
참가자들은 5회 총 투여량으로 피하 주사를 통해 XH-02 60 μg을 매일 또는 격일로 투여받게 됩니다.
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참가자들은 총 5회 투여를 위해 XH-02를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받게 됩니다.
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실험적: 복용량: 80 μg
참가자들은 피하 주사를 통해 하루 또는 격일로 XH-02 80 μg을 투여받으며, 총 5회 투여됩니다.
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참가자들은 총 5회 투여를 위해 XH-02를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받게 됩니다.
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실험적: 다회 투여: 120 μg
참가자는 120 μg의 XH-02를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받으며, 총 5회 투여됩니다.
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참가자들은 총 5회 투여를 위해 XH-02를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받게 됩니다.
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실험적: 복용량: 160 μg
참가자는 총 5회 용량에 걸쳐, 매일 또는 격일로 피하 주사로 XH-02 160 μg를 투여받게 됩니다.
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참가자들은 총 5회 투여를 위해 XH-02를 피하 주사로 매일 또는 격일로 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 (안전성)
기간: 첫 번째 투여량부터 비중대한 이상반응에 대해서는 마지막 투여 후 30일까지, 중대한 이상반응에 대해서는 마지막 투여 후 3개월까지.
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부작용, 심각한 부작용 포함.
평가 방법: 자발적 보고; 예정된 검사실 검사(혈액학, 화학, C-반응성 단백질, 요검사); 활력 징후(혈압, 심박수, 호흡수, 체온), 신체 검사 및 심전도(QTc 간격, 부정맥).
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첫 번째 투여량부터 비중대한 이상반응에 대해서는 마지막 투여 후 30일까지, 중대한 이상반응에 대해서는 마지막 투여 후 3개월까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PTH(1-84) (유효성)
기간: 단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 18, 24, 30, 36, 48, 60, 72시간. 다회 투여: 투여 전(각 투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 4, 8, 12, 24, 30, 36, 48, 60, 72시간.
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혈청 PTH(1-84)
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단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 18, 24, 30, 36, 48, 60, 72시간. 다회 투여: 투여 전(각 투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 4, 8, 12, 24, 30, 36, 48, 60, 72시간.
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PTH (유효성)
기간: 단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 18, 24, 30, 36, 48, 60, 72시간
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혈청 PTH
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단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 18, 24, 30, 36, 48, 60, 72시간
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혈청 칼슘 (유효성)
기간: 단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내), 투여 후 4, 8, 12, 24, 36, 48, 72시간. 다회 투여: 각 투여 전(투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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혈청 칼슘
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단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내), 투여 후 4, 8, 12, 24, 36, 48, 72시간. 다회 투여: 각 투여 전(투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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혈청 인(효능)
기간: 단회 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 24, 36, 48, 72시간. 다회 투여: 투여 전(각 투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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혈청 인
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단회 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 24, 36, 48, 72시간. 다회 투여: 투여 전(각 투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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혈청 마그네슘 (효능)
기간: 단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 24, 36, 48, 72시간. 다중 투여: 각 투여 전(투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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혈청 마그네슘
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단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 4, 8, 12, 24, 36, 48, 72시간. 다중 투여: 각 투여 전(투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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1, 25-다이하이드록시비타민 D3 (효능)
기간: 단회 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 24시간, 48시간, 72시간. 다회 투여: 투여 전(1회, 3회, 5회 투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 48시간, 72시간.
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혈청 1,25-디하이드록시비타민 D3
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단회 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 24시간, 48시간, 72시간. 다회 투여: 투여 전(1회, 3회, 5회 투여 1시간 이내) 및 마지막 투여 후 48시간, 72시간.
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24시간 요 칼슘 (유효성)
기간: 단일 투여: 투여 전(투여 3일 이내), 투여 후 24, 48, 72시간. 다중 투여: 각 투여 전(각 투여 전) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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24시간 요중 칼슘 (24hUCa)
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단일 투여: 투여 전(투여 3일 이내), 투여 후 24, 48, 72시간. 다중 투여: 각 투여 전(각 투여 전) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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칼슘 분획 배설률 (효능)
기간: 단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 12, 24, 36, 48, 72시간. 다중 투여: 투여 전(각 투여 전) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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칼슘 분획 배설률 (FECa)
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단일 투여: 투여 전(투여 1시간 이내) 및 투여 후 12, 24, 36, 48, 72시간. 다중 투여: 투여 전(각 투여 전) 및 마지막 투여 후 24, 48, 72시간.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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프로콜라겐 타입 1 N-말단 프로펩티드 (탐색적 종말점)
기간: 복용 다중 용량: 투여 전(각 용량 투여 1시간 이내) 및 마지막 용량 투여 후 24, 48, 72시간
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혈청 프로콜라겐 타입 1 N-말단 프로펩타이드 (P1NP)
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복용 다중 용량: 투여 전(각 용량 투여 1시간 이내) 및 마지막 용량 투여 후 24, 48, 72시간
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제1형 콜라겐 C-말단 텔로펩타이드 베타 이성질체 (탐색적 종료점)
기간: 다중 투여: 각 투여 전 1시간 이내; 및 최종 투여 후 24, 48, 72시간
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혈청 베타 이성질체화 제1형 콜라겐 C-말단 텔로펩타이드 (β-CTX)
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다중 투여: 각 투여 전 1시간 이내; 및 최종 투여 후 24, 48, 72시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Yan Qin, Peking Union Medical College Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Cao J, Choi M, Guadagnin E, Soty M, Silva M, Verzieux V, Weisser E, Markel A, Zhuo J, Liang S, Yin L, Frassetto A, Graham AR, Burke K, Ketova T, Mihai C, Zalinger Z, Levy B, Besin G, Wolfrom M, Tran B, Tunkey C, Owen E, Sarkis J, Dousis A, Presnyak V, Pepin C, Zheng W, Ci L, Hard M, Miracco E, Rice L, Nguyen V, Zimmer M, Rajarajacholan U, Finn PF, Mithieux G, Rajas F, Martini PGV, Giangrande PH. mRNA therapy restores euglycemia and prevents liver tumors in murine model of glycogen storage disease. Nat Commun. 2021 May 25;12(1):3090. doi: 10.1038/s41467-021-23318-2.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 13일
기본 완료 (추정된)
2030년 4월 30일
연구 완료 (추정된)
2030년 7월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 4월 13일
처음 게시됨 (실제)
2026년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- K10348
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
연구자들은 기밀 유지 계약과 참가자 개인정보 보호 약속으로 인해 개별 참가자 데이터(IPD) 공유를 계획하지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
단일 피하 주사에 대한 임상 시험
-
Bispebjerg Hospital완전한
-
Marmara University모병
-
China Academy of Chinese Medical SciencesNational Natural Science Foundation of China모병
-
Massachusetts General HospitalBaxter Healthcare Corporation완전한
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine아직 모집하지 않음
-
Shannon E. Sauer-Zavala완전한
-
DD-Hippero s.r.o.PharmTest s.r.o.; Prague Clinical Services s.r.o.완전한
-
Medical University of SilesiaMedical University of Lodz; Pomeranian Medical University Szczecin; American Heart of Poland 그리고 다른 협력자들모병