Badanie Kohortowe dotyczące Bezpieczeństwa i Skuteczności XH-02 w Leczeniu Niedoczynności Przytarczyc

Kryteria włączenia:

1. Wiek ≥18 lat, kwalifikują się zarówno mężczyźni, jak i kobiety;
2. Wywiad z przewlekłym pooperacyjnym HP lub autoimmunologicznym, genetycznym lub idiopatycznym HP przez co najmniej 26 tygodni. Rozpoznanie HP ustala się na podstawie obecności nieadekwatnie niskich poziomów PTH w surowicy współistniejących z hipokalcemią w przeszłości.
3. Słaba kontrola lub nietolerancja konwencjonalnego leczenia (wapń i witamina D) w przypadku niedoczynności przytarczyc;
4. BMI 17-40 kg/m² (włącznie) podczas badania przesiewowego;
5. Jeśli wiek ≥25 lat, radiologiczne dowody na zamknięcie nasad na podstawie wyników zdjęcia rentgenowskiego nadgarstka i dłoni ręki niedominującej.

Kryteria wykluczenia:

1. Upośledzona odpowiedź PTH (pseudoniedoczynność przytarczyc), charakteryzująca się opornością na PTH i podwyższonymi poziomami PTH przy obecności hipokalcemii;
2. Konstytucja alergiczna lub alergia na lek badany lub leki na bazie glikolu polietylenowego (PEG);
3. Każda choroba inna niż HP, która może wpływać na metabolizm wapnia, homeostazę wapniowo-fosforanową lub poziomy PTH, taka jak nadczynność tarczycy; choroba Pageta kości; ciężka hipomagnezemia; cukrzyca typu 1 lub słabo kontrolowana cukrzyca typu 2 (HbA1C >9%; wyniki testu HbA1C z próbek krwi pobranych w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym są akceptowalne); ciężka i przewlekła choroba wątroby lub nerek; zespół Cushinga; szpiczak mnogi; ostre zapalenie trzustki; niedożywienie; krzywica; niedawno długotrwałe unieruchomienie; aktywny nowotwór złośliwy (z wyjątkiem niskiego ryzyka dobrze zróżnicowanego raka tarczycy lub nieczerniakowego raka skóry); aktywna nadczynność przytarczyc; rak przytarczyc występujący w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym; akromegalia; lub mnoga neoplazja endokrynna;
4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
5. Partnerzy mężczyźni z partnerkami planującymi ciążę lub partnerzy w wieku rozrodczym, którzy nie są skłonni stosować odpowiednich metod antykoncepcyjnych w okresie badania;
6. Pacjenci z wysokim ryzykiem raka tarczycy wymagający supresji TSH do <0,2 mIU/l w ciągu 2 lat lub z wywiadem nowotworów;
7. Stosowanie leków moczopędnych pętlowych, środków wiążących fosforany (z wyjątkiem suplementów wapnia), digoksyny, litu, metotreksatu, biotyny >30 mcg/dzień lub kortykosteroidów ogólnoustrojowych (z wyjątkiem terapii zastępczej);
8. Stosowanie leków podobnych do PTH (dostępnych komercyjnie lub uzyskanych poprzez udział w badaniach klinicznych), w tym PTH(1-84), PTH(1-34) lub innych fragmentów N-końcowych lub analogów PTH lub białka związanego z PTH w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym;
9. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu otrzymującym leki lub urządzenia badane w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub wciąż w ciągu 5,5 okresów półtrwania leku badanego z badania, w którym uczestniczyli;
10. Obecność niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego na początku badania lub wywiad z następującymi chorobami sercowo-naczyniowymi lub mózgowo-naczyniowymi, w tym: (1) niestabilna dławica piersiowa; (2) zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia lub ciężkie arytmie; (3) zawał mięśnia sercowego; (4) niewydolność serca klasy III lub wyższej (klasyfikacja NYHA), blok przedsionkowo-komorowy drugiego stopnia lub wyższy; (5) zawał mózgu (z wyjątkiem zawału lakunarnego), krwotok mózgowy lub inne takie choroby;
11. Zwiększone ryzyko mięsaka kości, takie jak choroba Pageta kości lub niewyjaśnione podwyższone fosfatazy alkalicznej, posiadanie zaburzeń genetycznych predysponujących do mięsaka kości lub wcześniejszy wywiad z rozległą zewnętrzną wiązką lub radioterapią implantacyjną obejmującą kości;
12. Procesy chorobowe, które niekorzystnie wpływają na wchłanianie w przewodzie pokarmowym, w tym, ale nie ograniczając się do, zespołu krótkiego jelita, znacznej resekcji jelita cienkiego, operacji ominięcia żołądka, sprue tropikalnej, aktywnej choroby trzewnej, aktywnego wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, aktywnej choroby Leśniowskiego-Crohna, gastroparezy i mutacji genu regulatora autoimmunologicznego związanych z zaburzeniami wchłaniania;
13. Każdy stan medyczny lub inny, który, według oceny badacza, może wpłynąć na przebieg badania, zakłócić wyniki badania lub zwiększyć ryzyko dla osoby badanej/badania.