Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

CERE-110 in soggetti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata

8 novembre 2022 aggiornato da: Sangamo Therapeutics

Uno studio di fase I, con aumento della dose, per valutare la sicurezza e la tollerabilità di CERE-110 [trasporto mediato da vettore del fattore di crescita beta-nervoso (NGF) basato su virus adeno-associato (AAV)] in soggetti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata

Questo è uno studio clinico di fase I per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività biologica della somministrazione mediata da AAV in vivo di CERE-110. Fino a 12 soggetti riceveranno un'etichetta aperta CERE-110 in modalità di aumento della dose. Tutti i soggetti riceveranno iniezioni stereotassiche bilaterali di CERE-110 per un totale di quattro (Dose A e B) e sei (Dose C) iniezioni per colpire la regione del cervello anteriore del cervello contenente il nucleo basale di Meynert (NBM). Tutti i partecipanti allo studio saranno osservati per un periodo di 24 mesi e poi seguiti annualmente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia di Alzheimer determinata dai criteri NINCDS/ADRDA.
  • Punteggio di ≤ 4 su una scala di ischemia di Hachinski modificata
  • Punteggio Mini-Mental State Exam (MMSE) compreso tra 16 e 28 inclusi
  • Nessuna anomalia neurologica o medica significativa che controindica la chirurgia, l'imaging MRI/PET o la partecipazione allo studio
  • Soggetti stabili con farmaci standard (ad es. inibitori dell'acetilcolinesterasi) per il morbo di Alzheimer per 3 mesi prima dell'ingresso
  • Un punteggio Hamilton Depression Scale ≤ 12 su una scala di 17 item e nessuna storia di episodio depressivo maggiore negli ultimi 2 anni
  • Un punteggio di <15 sul Beck Depression Inventory
  • Acuità visiva e uditiva adeguata per consentire test neuropsicologici
  • Buona salute senza condizioni mediche o psicologiche clinicamente significative
  • Una risonanza magnetica della testa allo schermo negativa per evidenza di infezione, tumore, infarto o altre lesioni focali (ad esempio, ematoma subdurale) o generalizzate (ad esempio, idrocefalo v) e senza sintomi clinici suggestivi di malattia neurologica intervenuta
  • B12 sierica normale, test di funzionalità tiroidea e test anticorpale contro la sifilide negativo
  • Il documento di consenso informato deve essere firmato da entrambi:

un soggetto competente e disponibile, e un surrogato individuato dal partecipante, o una procura per l'Assistenza Sanitaria legalmente autorizzata, o un familiare

Criteri di esclusione:

  • Storia di cancro negli ultimi cinque anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo superficiale a cellule basali o squamose o del carcinoma cervicale in situ
  • Storia di abuso o dipendenza da alcol negli ultimi due anni
  • Transaminasi sieriche epatiche (AST e/o ALT) > 5 volte il limite superiore della norma; bilirubina totale e/o diretta > 1,5 mg/dL, emoglobina < 9 mg/dL; PT e PTT > 2 volte il limite superiore della norma; clearance della creatinina < 30 ml/min; sierologia positiva per HBV o HCV; conta assoluta dei neutrofili < 1.500 cellule/mm3 e conta piastrinica < 100.000/mm3
  • Qualsiasi malattia sistemica significativa, condizione medica instabile o grave che potrebbe mettere a rischio il soggetto durante lo studio, interferire con le misure di esito o influire sulla conformità con le procedure del protocollo
  • Beta-bloccanti ad azione centrale, farmaci antiparkinsoniani, psicostimolanti, antipsicotici, neurolettici o analgesici narcotici, benzodiazepine o barbiturici a lunga durata d'azione, agenti ipertensivi con effetto sul SNC, ansiolitici a breve durata d'azione o ipnotici sedativi più frequentemente di due volte alla settimana entro 14 giorni di screening, prodotti erboristici per il morbo di Alzheimer, antidepressivi con significativi effetti collaterali colinergici (ad es. triciclici), inizio o modifica della dose del trattamento standard per il morbo di Alzheimer
  • Altri farmaci con significativi effetti collaterali colinergici o anticolinergici
  • Warfarin (coumadin), farmaci antinfiammatori non steroidei, aspirina, Prozac o Ginkgo biloba entro 14 giorni dall'intervento
  • Soggetti che hanno ricevuto agenti sperimentali o sono stati esposti a dispositivi sperimentali per 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Soggetti con una storia di ricezione di prodotti di trasferimento genico di qualsiasi tipo
  • Soggetti che non possono sottoporsi a screening MRI o PET

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di tre diverse dosi di CERE-110 in soggetti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sangamo Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ceregene

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2004

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 luglio 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 luglio 2004

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 luglio 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 novembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CERE-110-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni