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Uso compassionevole di Omegaven per invertire la colestasi indotta dalla nutrizione parenterale

8 giugno 2020 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Uso compassionevole di un'emulsione di grassi per via endovenosa derivata da olio di pesce (Omegaven) per invertire la colestasi indotta dalla nutrizione parenterale (PN)

Lo scopo di questo studio di ricerca è verificare se la somministrazione di Omegaven (un'emulsione di grassi per via endovenosa contenente olio di pesce) invece dell'attuale emulsione di lipidi, che contiene grassi derivati ​​dai semi di soia, come parte della terapia nutrizionale per via endovenosa (IV) del bambino può essere tollerata meglio . Può ridurre gli effetti dannosi per il fegato, può fermare qualsiasi ulteriore danno epatico e può invertire il danno già fatto al fegato a causa dell'uso prolungato della nutrizione attraverso la flebo del bambino.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'arruolamento dei soggetti in questo studio avverrà per un massimo di 4 anni. I soggetti riceveranno Omegaven a una dose fino a 1 g/kg di peso corporeo/giorno fino a quando non avranno più bisogno di nutrizione parenterale totale o fino a quando la loro bilirubina coniugata/diretta non si sarà normalizzata e la loro assunzione di lipidi enterali sarà sufficiente per interrompere i lipidi per via endovenosa.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età compresa tra un mese e 18 anni
  • Pazienti con insufficienza intestinale su TPN
  • Pazienti con bilirubina coniugata/diretta ≥3 mg/dl per più di settimane e nei quali altre cause di colestasi sono state escluse con ragionevole certezza utilizzando tecniche biochimiche, sierologiche, microbiologiche e radiografiche. La biopsia epatica non è necessaria per escludere altri disturbi, ma può essere utilizzata a discrezione del medico
  • Pazienti in cui la riduzione dei lipidi a base di soia EV a una media <1,2 g/kg di peso corporeo/die non è riuscita a ridurre la bilirubina coniugata/diretta entro ≥ 30 giorni dall'implementazione
  • - Disponibilità a utilizzare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio per le donne in età fertile, come determinato dallo sperimentatore.
  • Consenso informato firmato per l'uso di Omegaven® ottenuto

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi delle controindicazioni all'uso di Omegaven®

    • Metabolismo lipidico alterato (trigliceridi >1000 mg/dL) durante l'assunzione

      1 g/kg/die o meno di Intralipid

    • Storia di gravi disturbi emorragici (es. emofilia, malattia di Von Willebrand, ecc.)
    • Diabete mellito instabile
    • Crollo e shock
    • Ictus/Embolia
    • Infarto cardiaco negli ultimi 3 mesi
    • Stato di coma non definito
    • Gravidanza (test di gravidanza positivo) prima dell'arruolamento nello studio per le donne in età fertile
    • Donne in età fertile che non sono disposte a utilizzare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio
  • Decisione dei genitori di rinunciare all'uso di Omegaven®
  • Allergia nota al pesce o alle uova
  • Gravidanza
  • Cause di malattia epatica diverse dalla colestasi associata alla nutrizione parenterale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Omegaven
I soggetti riceveranno Omegaven a una dose fino a 1 g/kg di peso corporeo/giorno fino a quando non avranno più bisogno di nutrizione parenterale totale o fino a quando la loro bilirubina coniugata/diretta non si sarà normalizzata e la loro assunzione di lipidi enterali sarà sufficiente per interrompere i lipidi per via endovenosa.
Droga: Omegaven
Per i primi due giorni di trattamento, i soggetti riceveranno Omegaven® a 0,5 g/kg al giorno per valutare la tolleranza e passeranno a un dosaggio di mantenimento fino a 1 g/kg al giorno per 12 ore a una velocità di infusione di 1 g/kg /12 ore (10 ml/kg/12 ore). Il dosaggio si basa sul dosaggio precedentemente descritto di emulsioni di olio di pesce come monoterapia annotata in letteratura. Omegaven® verrà infuso per via endovenosa attraverso un catetere centrale o periferico insieme ad altra nutrizione parenterale contenente destrosio e aminoacidi. Omegaven® è isotonico. È compatibile con le soluzioni per nutrizione parenterale e può essere co-infuso tramite y-site.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un cambiamento nella bilirubina coniugata/diretta
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione del livello di bilirubina coniugata/diretta al di sotto di 1 mg/dl.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con una variazione della bilirubina non coniugata/totale
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione del livello di bilirubina non coniugata/totale al di sotto di 1,1 mg/dL. Gli esiti generali dei partecipanti sono riportati a causa dell'arruolamento di pochissimi pazienti, quindi abbiamo una coorte troppo piccola con cui valutare il raggiungimento degli esiti previsti.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'aspartato transaminasi (AST)
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione dell'aspartato transaminasi (AST) 57 unità/L. Gli esiti generali dei partecipanti sono riportati a causa dell'arruolamento di pochissimi pazienti, quindi abbiamo una coorte troppo piccola con cui valutare il raggiungimento degli esiti previsti.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'enzima epatico (ALT)
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione dell'ALT degli enzimi epatici al di sotto di 59 unità/L. Gli esiti generali dei partecipanti sono riportati a causa dell'arruolamento di pochissimi pazienti, quindi abbiamo una coorte troppo piccola con cui valutare il raggiungimento degli esiti previsti.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'enzima epatico fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione dell'enzima epatico fosfatasi alcalina al di sotto di 345 unità/L. Gli esiti generali dei partecipanti sono riportati a causa dell'arruolamento di pochissimi pazienti, quindi abbiamo una coorte troppo piccola con cui valutare il raggiungimento degli esiti previsti.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'enzima epatico Gamma-glutamiltransferasi (GGT)
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione dell'enzima epatico Gamma-glutamiltransferasi (GGT) al di sotto di 15 unità/L. Gli esiti generali dei partecipanti sono riportati a causa dell'arruolamento di pochissimi pazienti, quindi abbiamo una coorte troppo piccola con cui valutare il raggiungimento degli esiti previsti.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Numero di partecipanti con un cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)
Variazione dei trigliceridi al di sotto di 119 mg/dL. Gli esiti generali dei partecipanti sono riportati a causa dell'arruolamento di pochissimi pazienti, quindi abbiamo una coorte troppo piccola con cui valutare il raggiungimento degli esiti previsti.
Completamento della terapia (intervallo di tempo da 1 a 14 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Samuel Kocoshis, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 luglio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 luglio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 giugno 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2009-2314

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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