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Studio clinico sull'amiloride nella neurite ottica (ACTION)

16 maggio 2018 aggiornato da: University of Oxford

Uno studio di controllo randomizzato in doppio cieco sulla neuroprotezione dell'amiloride nella neurite ottica

La neurite ottica (ON) è un evento comune nella sclerosi multipla (SM) e provoca una significativa perdita di cellule nervose nell'occhio, con conseguente scarsa visione. La neurite ottica fornisce anche un modo sensibile per testare l'efficacia dei farmaci che possono aiutare a proteggere dalla perdita di cellule nervose nell'ON e quindi nella SM.

I ricercatori hanno identificato attraverso il laboratorio e le prime ricerche cliniche sugli esseri umani che l'amiloride (una compressa di acqua già in uso) può essere un farmaco che può essere di beneficio nella neurite ottica proteggendo dalla perdita di cellule nervose, cioè un farmaco neuroprotettivo.

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'amiloride come farmaco neuroprotettivo nella neurite ottica

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sclerosi multipla (SM), una condizione infiammatoria del sistema nervoso, è la causa più comune di disabilità nelle persone in età lavorativa nel mondo occidentale. Oltre agli episodi infiammatori nella SM, si verificano danni assonali e neuronali. È questa perdita assonale che si pensa sia il principale substrato patologico per la disabilità nella SM.

La neurite ottica demielinizzante infiammatoria acuta è un evento comune nella sclerosi multipla. A seguito di neurite ottica c'è una perdita assonale nel nervo ottico e nella retina, che se grave può provocare uno scarso recupero visivo. Unicamente tra le strutture del sistema nervoso centrale (SNC), i cambiamenti strutturali e funzionali nell'occhio durante e dopo la neurite ottica forniscono un modo sensibile di osservare la neurodegenerazione e testare l'efficacia di potenziali agenti neuroprotettivi. Nella neurite ottica è stato dimostrato che si verifica un assottigliamento dello strato di fibre nervose retiniche, che entro 6 mesi si è stabilizzato e si è ampiamente stabilizzato. Ciò rappresenta la perdita assonale nel sistema visivo anteriore. È stato dimostrato che il grado di questo assottigliamento è correlato alla quantità di visione recuperata in seguito alla neurite ottica, maggiore è l'assottigliamento che si verifica, peggiore è il risultato. Lo spessore dello strato di fibre nervose retiniche può essere misurato mediante semplici tecniche di scansione della polarimetria laser a scansione (GDx) e della tomografia a coerenza ottica (OCT).

È probabile che la perdita assonale nella SM sia multifattoriale, ma un punto finale chiave è l'afflusso di ioni sodio e calcio. Ricerche recenti suggeriscono che nell'ambiente infiammatorio della neurite ottica, il canale ionico sensibile all'acido può avere un ruolo importante in questo afflusso di sodio e calcio, e quindi nella perdita assonale nella SM. Il farmaco amiloride, già in uso come diuretico, è un noto bloccante di questo canale ionico. I ricercatori hanno identificato attraverso il laboratorio e le prime ricerche cliniche sugli esseri umani che bloccando il canale ionico sensibile all'acido, l'amiloride può essere neuroprotettivo nella neurite ottica e nella SM.

L'obiettivo primario dei ricercatori è valutare l'efficacia neuroprotettiva dell'amiloride nella neurite ottica attraverso la misura surrogata della misurazione dello strato di fibre nervose retiniche. Gli obiettivi secondari sono valutare i marcatori di neurodegenerazione in ON e l'effetto neuroprotettivo dell'amiloride attraverso esiti di risonanza magnetica non convenzionale, valutare se l'amiloride migliora l'esito funzionale e visivo dopo la neurite ottica e confermare la neurite ottica come modello sensibile ed efficiente per la neuroprotezione in un quadro di sperimentazione clinica.

46 I partecipanti verranno reclutati per ricevere amiloride o una capsula placebo identica per 5 mesi. L'esito primario sarà misurato a 6 mesi, con un'ulteriore misurazione a 12 mesi.

Se questo studio mostra un beneficio significativo dell'amiloride nella neurite ottica, sarà un primo passo importante nello sviluppo di terapie neuroprotettive nella neurite ottica e nella SM e potenzialmente ciò potrebbe avere un impatto significativo sulle persone con SM e su chi se ne prende cura.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
46

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con un primo episodio di neurite ottica unilaterale

  • I partecipanti con una diagnosi esistente di SM recidivante remittente e nuova insorgenza di ON sono idonei se ne hanno;

    1. Non ha avuto un precedente episodio di neurite ottica,
    2. Una durata della malattia di ≤10 anni
    3. Un EDSS (Expanded Disability Status Scale) di ≤3.
    4. Nessun trattamento immunomodulante diverso da β-interferone o glatiramer acetato al momento del reclutamento
  • Può essere randomizzato entro 28 giorni dall'insorgenza dei sintomi visivi
  • Acuità visiva di ≤6/9
  • - Il partecipante è disposto e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio e in grado di rispettare le visite di studio
  • Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 55 anni.
  • Dose stabile dell'attuale farmaco regolare per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio.
  • Il partecipante ha urea ed elettroliti clinicamente accettabili e una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)> 60
  • In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti di studio.
  • Disponibilità a consentire al proprio medico di medicina generale di essere informato della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Precedente diagnosi di neurite ottica
  • Qualsiasi terapia immunosoppressiva o immunomodulante concomitante, esclusi β-interferone o glatiramer acetato.
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza, in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante il corso dello studio.
  • Supplementi concomitanti di potassio, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, antagonisti dell'angiotensina II, ciclosporina, tacrolimus o litio
  • Qualsiasi controindicazione alla risonanza magnetica - grave claustrofobia, impianto metallico, pacemaker, ecc.
  • Partecipante che è malato terminale o non è appropriato per il trattamento con placebo
  • Funzionalità renale compromessa: eGFR ≤60, anuria, insufficienza renale acuta o cronica e evidenza di nefropatia diabetica
  • Aumento del potassio sierico (K+ >5,5mmol/l)
  • Diabete
  • Malattia oculare concomitante significativa in uno dei due occhi che può influenzare i risultati dell'occhio malato o dell'altro occhio.
  • Qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa mettere a rischio i partecipanti a causa della partecipazione allo studio, o possa influenzare il risultato dello studio o la capacità del partecipante di partecipare allo studio.
  • - Partecipanti che hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge un prodotto sperimentale nelle ultime 12 settimane.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Amiloride
Capsule di amiloride 10 mg una volta al giorno per 5 mesi
Droga: Amiloride
Altri nomi:
  • Midamor
Comparatore placebo: Placebo
Capsule di placebo una al giorno per 5 mesi
Droga: Placebo
Capsula di placebo identica nell'aspetto alla capsula di Amiloride da 10 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La polarimetria laser a scansione ha determinato lo spessore dello strato di fibre nervose retiniche
Lasso di tempo: Basale, 6 e 12 mesi

L'esito primario sarà la differenza nello spessore delle fibre nervose retiniche a 6 mesi tra l'occhio affetto e l'altro occhio non affetto al basale tra il gruppo amiloride e il gruppo placebo.

Un'ulteriore misura sarà effettuata a 12 mesi
Basale, 6 e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La tomografia a coerenza ottica ha determinato la differenza nello spessore dello strato di fibre nervose retiniche.
Lasso di tempo: Basale, 6 e 12 mesi
Differenza di spessore a 6 mesi e 12 mesi tra l'occhio affetto e l'altro occhio non affetto al basale, tra il gruppo amiloride e il gruppo placebo
Basale, 6 e 12 mesi
Differenze tra i gruppi amiloride e placebo nel marcatore surrogato della risonanza magnetica non convenzionale della sostanza bianca e della lesione della materia grigia e della connettività mediante scansione 3T.
Lasso di tempo: Basale, 6 e 12 mesi
  • Imaging pesato in diffusione (DWI) - misure; anisotropia frazionaria (FA), diffusività media (MD), diffusività assiale e radiale (RD) delle vie visive posteriori
  • Misura dell'immagine pesata in T1 ad alta risoluzione del volume della materia grigia
  • Misure di spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) di N-acetil aspartato (NAA) nella corteccia visiva
  • Modelli di attività della risonanza magnetica funzionale allo stato di riposo (RS fMRI).
  • Rapporto di trasferimento di magnetizzazione (MTI) derivato dall'imaging di trasferimento di magnetizzazione (MTR) della materia bianca e grigia
Basale, 6 e 12 mesi
Funzione visiva
Lasso di tempo: Basale, 6 e 12 mesi
  • Acuità visiva ad alto e basso contrasto (2,5% e 1,25%).
  • Test di visione dei colori Farnsworth Munsell 100 Hue (FM100).
Basale, 6 e 12 mesi
Elettrofisiologia visiva
Lasso di tempo: 0 e 6 mesi
Differenze nel potenziale evocato visivamente e nel pattern elettro-retinogramma tra i gruppi amiloride e placebo come misure aggiuntive della funzione visiva
0 e 6 mesi
Questionari sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, 6 e 12 mesi
  • Questionario sulla funzione visiva degli istituti nazionali a 25 punti
  • Integratore neuro oftalmico a 10 punti.
Basale, 6 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Oxford

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Multiple Sclerosis Society of Great Britain and Northern Ireland

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Matthew Craner, MBChB PhD, University of Oxford

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 maggio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Amiloride 02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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