Sicurezza e farmacocinetica di Pegolsihematide per il trattamento di pazienti anemia con sindromi mielodisplastiche

Criterio di inclusione:

1. Uomini o donne ≥18 anni, le donne in premenopausa devono avere un test di gravidanza negativo.
2. Diagnosi documentata di sindromi mielodisplastiche (MDS) secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS), tra cui anemia refrattaria (AR), anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS), citopenia refrattaria con displasia multilineare (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Soddisfa la classificazione IPSS (International Prognostic Scoring System) di malattia a rischio basso o intermedio-1 determinata dall'analisi microscopica e citogenetica standard del midollo osseo durante lo screening.
4. Mai con il trattamento con agenti di eritropoietina prima dell'arruolamento.
5. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 o 1 durante lo screening.
6. Emoglobina ≥7g/dL e ≤10g/dL, almeno due rilevamenti durante lo screening.
7. Adeguata saturazione della transferrina (≥15%), ferritina (≥12ng/mL), folati (≥ limiti inferiori della norma), vitamina B12 (≥ limiti inferiori della norma)
8. I pazienti comprendono e sono in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. Donne in gravidanza o che allattano o donne con test di gravidanza positivo, donne o uomini il cui coniuge pianifica una gravidanza entro 4 settimane dalla fine del trattamento.
2. MDS correlato alla terapia o secondario.
3. Precedentemente diagnosticato con MDS a rischio intermedio-2 o alto secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS).
4. Anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche o ipersensibilità agli agenti stimolanti l'eritropoiesi o al polietilenglicole.
5. Storia di globuli rossi o trasfusioni di sangue nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento.
6. Altre malattie note che possono portare ad anemia (incluse malattie emolitiche ed emorragie del tratto digerente).
7. Ipertensione incontrollata 2 settimane prima dell'arruolamento, definita come pressione arteriosa sistolica ≥160 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥ 95 mmHg.
8. Infezione sistemica clinicamente significativa o malattia infiammatoria cronica incontrollata (es. artrite reumatoide, malattia infiammatoria intestinale) come determinato dallo sperimentatore allo screening.
9. Evidenza di fibrosi del collagene del midollo osseo, biopsia La colorazione argentaffina ha mostrato una fibra reticolare ≥＋＋.
10. Storia di trombosi venosa profonda o embolia arteriosa nei 12 mesi precedenti l'arruolamento.
11. Storia di eventi cardiocerebrovascolari entro 6 mesi prima dell'arruolamento, inclusi ischemia locale, embolia, emorragia cerebrale, attacco ischemico transitorio, ischemia miocardica o altra trombosi arteriosa.
12. Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica entro 6 mesi prima dell'iscrizione.
13. Storia di tumori maligni diversi dalla pelle non melanoma trattata in modo curativo o dal carcinoma in situ.
14. Tempo di sopravvivenza stimato < 6 mesi.
15. Pianificare di sottoporsi a un intervento chirurgico importante che porterà a un sanguinamento massiccio durante lo studio.
16. Trattamento con qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 6 settimane prima dell'arruolamento o pianificazione della partecipazione a qualsiasi altro farmaco sperimentale durante lo studio.
17. Qualsiasi altra condizione non specificamente indicata sopra che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe al paziente la partecipazione allo studio.