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Sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di CellCept orale (micofenolato mofetile) nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato in trattamento concomitante con ciclosporina e corticosteroidi

19 aprile 2016 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di CellCept® orale (micofenolato mofetile, MMF) nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato in trattamento concomitante con ciclosporina e corticosteroidi

Lo studio è pianificato per essere condotto in 2 parti. La prima parte (in aperto, multicentrico, non controllato) dello studio stimerà una dose che fornirebbe un'esposizione all'acido micofenolico (MPA) nel partecipante pediatrico paragonabile a quella ottenuta nei partecipanti adulti al trapianto di fegato che ricevono la dose approvata di micofenolato mofetile (MMF, CellCept). La seconda parte (studio di fase IV in aperto, multicentrico, a braccio singolo) dello studio fornirà la farmacocinetica, l'efficacia e il profilo di sicurezza della dose proposta nell'immediato periodo post-trapianto. Questo studio sarà condotto in due centri con sede negli Stati Uniti d'America. Dodici partecipanti al trapianto pediatrico che ricevono un primo allotrapianto di fegato da un cadavere o da un donatore vivente saranno arruolati in questo studio. Verranno arruolati nello studio partecipanti pediatrici stabili al trapianto di fegato che sono almeno 6 mesi dopo il trapianto e che stavano già ricevendo una dose stabile di MMF in combinazione con ciclosporina. I partecipanti dovrebbero aver ricevuto una dose stabile di MMF secondo la pratica del centro per almeno sette giorni al fine di ottenere una farmacocinetica allo stato stazionario (PK). I partecipanti dovrebbero anche aver ricevuto dosi concomitanti stabili di ciclosporina (per almeno 2 giorni) e corticosteroidi per pratica del centro. I partecipanti avranno un'età compresa tra 9 mesi e 12 anni, con almeno 6 partecipanti maggiore o uguale a (>/=) 9 mesi e inferiore a (<) 36 mesi, di cui almeno 2 saranno <24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0116
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-3784

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante maschio o femmina deve avere un'età compresa tra 3 mesi e 12 anni
  • Il partecipante è un destinatario di un primo allotrapianto di fegato da donatori cadaverici o viventi
  • Il partecipante è un ricevente di un solo organo (solo fegato)
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 50 milli unità internazionali per millilitro (mIU/mL) entro una settimana prima del campionamento farmacocinetico
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare contemporaneamente due forme affidabili di contraccezione a meno che l'astinenza non sia il metodo scelto
  • Prima di iniziare il campionamento farmacocinetico deve essere utilizzata una contraccezione efficace
  • I partecipanti devono essere in grado di ricevere farmaci per via orale
  • I partecipanti devono essere almeno 6 mesi dopo il trapianto e aver iniziato il MMF nel primo periodo post-trapianto (entro 2 settimane dal trapianto)
  • I partecipanti devono ricevere dosi stabili di MMF per pratica del centro per almeno 7 giorni prima del campionamento PK
  • Inoltre, i partecipanti devono ricevere dosi stabili di ciclosporina e corticosteroidi, secondo la pratica del centro
  • Il genitore/tutore dei partecipanti è in grado di comprendere gli scopi e i rischi dello studio e deve firmare un consenso informato per lo studio

Criteri di esclusione:

  • Adolescenti incinte o che allattano
  • - Partecipanti sottoposti a dialisi entro due settimane prima del campionamento PK
  • Partecipanti con infezioni sistemiche attive
  • Partecipanti con conta assoluta dei neutrofili (ANC) inferiore a 1300 per microlitro (μL), o conta piastrinica inferiore a 50.000/μL o emoglobina a una concentrazione inferiore a un limite inferiore stabilito (secondo la pratica del centro, ma non inferiore a 8 grammi per decilitri) al momento dell'ingresso nello studio
  • Partecipanti con ulcera peptica attiva
  • Partecipanti con diarrea grave (più di 5 feci acquose al giorno) o altri disturbi gastrointestinali che potrebbero interferire con la loro capacità di assorbire farmaci per via orale
  • Storia di test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Micofenolato Mofetile+Corticosteroidi+Ciclosporina
Parte 1: i partecipanti riceveranno micofenolato mofetile. Parte 2: i partecipanti riceveranno micofenolato mofetile insieme a ciclosporina e corticosteroidi.
Droga: Corticosteroidi
I corticosteroidi saranno somministrati secondo la pratica del centro. La scelta del farmaco corticosteroide si baserà anche sulla pratica del centro.
Droga: Ciclosporina
La ciclosporina verrà somministrata secondo la pratica del centro.
Droga: micofenolato mofetile
Parte 1: il micofenolato mofetile verrà somministrato secondo la pratica del centro. Parte 2: il micofenolato mofetile verrà somministrato secondo la dose determinata nella Parte 1.
Altri nomi:
  • CellCept

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da 0 a 12 ore di acido micofenolico normalizzato per dose e per superficie corporea
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero a dodici ore (AUC [0-12h]) è l'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero fino a 12 ore. L'AUC (0-12) ore è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare. Per i calcoli dell'AUC (0-12h), alle concentrazioni inferiori al limite di quantificazione è stato assegnato un valore pari a zero se si verificavano all'inizio di un profilo. Quando tali valori apparivano alla fine di un profilo venivano assegnati come dati mancanti. L'AUC0-12h è stata normalizzata a 600 milligrammi per metro quadrato (mg/m^2) e 1,5 grammi. L'AUC è stata riportata in microgrammi ora per millilitro (mcg*h/mL).
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica da 0 a 12 ore per l'acido micofenolico e il glucuronide dell'acido micofenolico Glucuronide fenolico dell'acido micofenolico
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero a dodici ore (AUC [0-12h]) è l'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero fino a 12 ore. L'AUC (0-12) ore è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare. Per i calcoli dell'AUC (0-12h), alle concentrazioni inferiori al limite di quantificazione è stato assegnato un valore pari a zero se si verificavano all'inizio di un profilo. Quando tali valori apparivano alla fine di un profilo venivano assegnati come dati mancanti. L'AUC è stata riportata in microgrammi ora per millilitro (mcg*h/mL).
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
Concentrazione plasmatica massima per l'acido micofenolico e il glucuronide dell'acido micofenolico
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
La concentrazione plasmatica (Cmax) è definita come la concentrazione massima osservata dell'analita. La Cmax è stata ottenuta direttamente dalle curve concentrazione-tempo misurate nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima per l'acido micofenolico e il glucuronide dell'acido micofenolico
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
Tmax è la quantità di tempo dopo la somministrazione fino a quando è stata raggiunta la concentrazione massima di MPA e MPAG.
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino al giorno 32
Un evento avverso è definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Un SAE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte, è in pericolo di vita, richiede l'ospedalizzazione o il prolungamento dell'ospedalizzazione esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita, o è un evento medico significativo.
Fino al giorno 32
Concentrazione plasmatica dell'acido micofenolico e del suo metabolita glucuronide dell'acido micofenolico in ciascun punto temporale
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
Il glucuronide dell'acido micofenolico (MPAG) è un metabolita attivo dell'acido micofenolico (MPA).
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2003

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PA16497

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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