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Sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di CellCept orale (micofenolato mofetile) nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato in trattamento concomitante con ciclosporina e corticosteroidi

19 aprile 2016 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di CellCept® orale (micofenolato mofetile, MMF) nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato in trattamento concomitante con ciclosporina e corticosteroidi

Lo studio è pianificato per essere condotto in 2 parti. La prima parte (in aperto, multicentrico, non controllato) dello studio stimerà una dose che fornirebbe un'esposizione all'acido micofenolico (MPA) nel partecipante pediatrico paragonabile a quella ottenuta nei partecipanti adulti al trapianto di fegato che ricevono la dose approvata di micofenolato mofetile (MMF, CellCept). La seconda parte (studio di fase IV in aperto, multicentrico, a braccio singolo) dello studio fornirà la farmacocinetica, l'efficacia e il profilo di sicurezza della dose proposta nell'immediato periodo post-trapianto. Questo studio sarà condotto in due centri con sede negli Stati Uniti d'America. Dodici partecipanti al trapianto pediatrico che ricevono un primo allotrapianto di fegato da un cadavere o da un donatore vivente saranno arruolati in questo studio. Verranno arruolati nello studio partecipanti pediatrici stabili al trapianto di fegato che sono almeno 6 mesi dopo il trapianto e che stavano già ricevendo una dose stabile di MMF in combinazione con ciclosporina. I partecipanti dovrebbero aver ricevuto una dose stabile di MMF secondo la pratica del centro per almeno sette giorni al fine di ottenere una farmacocinetica allo stato stazionario (PK). I partecipanti dovrebbero anche aver ricevuto dosi concomitanti stabili di ciclosporina (per almeno 2 giorni) e corticosteroidi per pratica del centro. I partecipanti avranno un'età compresa tra 9 mesi e 12 anni, con almeno 6 partecipanti maggiore o uguale a (>/=) 9 mesi e inferiore a (<) 36 mesi, di cui almeno 2 saranno <24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0116
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-3784

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante maschio o femmina deve avere un'età compresa tra 3 mesi e 12 anni
  • Il partecipante è un destinatario di un primo allotrapianto di fegato da donatori cadaverici o viventi
  • Il partecipante è un ricevente di un solo organo (solo fegato)
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 50 milli unità internazionali per millilitro (mIU/mL) entro una settimana prima del campionamento farmacocinetico
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare contemporaneamente due forme affidabili di contraccezione a meno che l'astinenza non sia il metodo scelto
  • Prima di iniziare il campionamento farmacocinetico deve essere utilizzata una contraccezione efficace
  • I partecipanti devono essere in grado di ricevere farmaci per via orale
  • I partecipanti devono essere almeno 6 mesi dopo il trapianto e aver iniziato il MMF nel primo periodo post-trapianto (entro 2 settimane dal trapianto)
  • I partecipanti devono ricevere dosi stabili di MMF per pratica del centro per almeno 7 giorni prima del campionamento PK
  • Inoltre, i partecipanti devono ricevere dosi stabili di ciclosporina e corticosteroidi, secondo la pratica del centro
  • Il genitore/tutore dei partecipanti è in grado di comprendere gli scopi e i rischi dello studio e deve firmare un consenso informato per lo studio

Criteri di esclusione:

  • Adolescenti incinte o che allattano
  • - Partecipanti sottoposti a dialisi entro due settimane prima del campionamento PK
  • Partecipanti con infezioni sistemiche attive
  • Partecipanti con conta assoluta dei neutrofili (ANC) inferiore a 1300 per microlitro (μL), o conta piastrinica inferiore a 50.000/μL o emoglobina a una concentrazione inferiore a un limite inferiore stabilito (secondo la pratica del centro, ma non inferiore a 8 grammi per decilitri) al momento dell'ingresso nello studio
  • Partecipanti con ulcera peptica attiva
  • Partecipanti con diarrea grave (più di 5 feci acquose al giorno) o altri disturbi gastrointestinali che potrebbero interferire con la loro capacità di assorbire farmaci per via orale
  • Storia di test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Micofenolato Mofetile+Corticosteroidi+Ciclosporina
Parte 1: i partecipanti riceveranno micofenolato mofetile. Parte 2: i partecipanti riceveranno micofenolato mofetile insieme a ciclosporina e corticosteroidi.
Droga: Corticosteroidi
I corticosteroidi saranno somministrati secondo la pratica del centro. La scelta del farmaco corticosteroide si baserà anche sulla pratica del centro.
Droga: Ciclosporina
La ciclosporina verrà somministrata secondo la pratica del centro.
Droga: micofenolato mofetile
Parte 1: il micofenolato mofetile verrà somministrato secondo la pratica del centro. Parte 2: il micofenolato mofetile verrà somministrato secondo la dose determinata nella Parte 1.
Altri nomi:
  • CellCept

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da 0 a 12 ore di acido micofenolico normalizzato per dose e per superficie corporea
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero a dodici ore (AUC [0-12h]) è l'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero fino a 12 ore. L'AUC (0-12) ore è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare. Per i calcoli dell'AUC (0-12h), alle concentrazioni inferiori al limite di quantificazione è stato assegnato un valore pari a zero se si verificavano all'inizio di un profilo. Quando tali valori apparivano alla fine di un profilo venivano assegnati come dati mancanti. L'AUC0-12h è stata normalizzata a 600 milligrammi per metro quadrato (mg/m^2) e 1,5 grammi. L'AUC è stata riportata in microgrammi ora per millilitro (mcg*h/mL).
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica da 0 a 12 ore per l'acido micofenolico e il glucuronide dell'acido micofenolico Glucuronide fenolico dell'acido micofenolico
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero a dodici ore (AUC [0-12h]) è l'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo dal momento zero fino a 12 ore. L'AUC (0-12) ore è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare. Per i calcoli dell'AUC (0-12h), alle concentrazioni inferiori al limite di quantificazione è stato assegnato un valore pari a zero se si verificavano all'inizio di un profilo. Quando tali valori apparivano alla fine di un profilo venivano assegnati come dati mancanti. L'AUC è stata riportata in microgrammi ora per millilitro (mcg*h/mL).
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
Concentrazione plasmatica massima per l'acido micofenolico e il glucuronide dell'acido micofenolico
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
La concentrazione plasmatica (Cmax) è definita come la concentrazione massima osservata dell'analita. La Cmax è stata ottenuta direttamente dalle curve concentrazione-tempo misurate nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima per l'acido micofenolico e il glucuronide dell'acido micofenolico
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
Tmax è la quantità di tempo dopo la somministrazione fino a quando è stata raggiunta la concentrazione massima di MPA e MPAG.
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti > 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti < 24 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino al giorno 32
Un evento avverso è definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Un SAE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte, è in pericolo di vita, richiede l'ospedalizzazione o il prolungamento dell'ospedalizzazione esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita, o è un evento medico significativo.
Fino al giorno 32
Concentrazione plasmatica dell'acido micofenolico e del suo metabolita glucuronide dell'acido micofenolico in ciascun punto temporale
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi
Il glucuronide dell'acido micofenolico (MPAG) è un metabolita attivo dell'acido micofenolico (MPA).
Pre-dose, 0,5, 0,75, 1,0, 1,5, 2,0, 4,0, 8,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale per i partecipanti di età superiore a (>) 24 mesi e alla pre-dose, 0,75, 2,0, 4,0 e 12,0 ore dopo la somministrazione orale dosaggio per i partecipanti di età inferiore a (<) 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2003

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

15 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PA16497

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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