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Studio che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, l'effetto alimentare e le interazioni farmacologiche del PTI-801 in volontari sani e la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del PTI-801 nei soggetti con fibrosi cistica

28 aprile 2020 aggiornato da: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, di fase 1, in due parti, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, l'effetto alimentare e le interazioni farmaco-farmaco del PTI-801 in volontari sani e sicurezza, tollerabilità e Farmacocinetica di PTI-801 in soggetti con fibrosi cistica

Questo studio sarà composto da due parti: Parte 1 e Parte 2. La Parte 1 arruolerà volontari sani adulti (HV) in quattro gruppi di trattamento. Il primo gruppo registrerà l'HV in un gruppo di trattamento a singola dose crescente (SAD) composto da tre coorti. Il secondo gruppo registrerà HV in un gruppo di trattamento a dose crescente multipla (MAD) composto da tre coorti. Il terzo gruppo registrerà l'HV in un gruppo di trattamento degli effetti alimentari (FE) costituito da una coorte. Il quarto gruppo registrerà l'HV in un gruppo di trattamento delle interazioni farmacologiche (DDI) costituito da una coorte. Circa 76 soggetti saranno arruolati nella Parte 1.

Parte 2 Le coorti da 1 a 3 arruoleranno soggetti adulti con fibrosi cistica (FC) attualmente in terapia stabile di base con ivacaftor/lumacaftor per un minimo di tre mesi. Parte 2 Le coorti 4 e la coorte 5 arruoleranno soggetti adulti con FC che non stanno attualmente ricevendo la terapia del modulatore del regolatore della conduttanza della fibrosi cistica (CFTR) entro 30 giorni prima del giorno 1. terapia. Circa 104 soggetti saranno arruolati nella Parte 2.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

PARTE 1 Il gruppo di trattamento SAD è composto da tre coorti in cui HV sarà randomizzato a PTI-801 o placebo. Il gruppo di trattamento MAD è composto da tre coorti in cui i soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo una volta al giorno (QD) per un totale di 7 giorni. HV parteciperà a un gruppo di trattamento FE, il gruppo di trattamento FE è composto da una coorte in cui i soggetti saranno randomizzati a ricevere una singola dose iniziale di PTI-801 dopo un digiuno notturno di almeno 10 ore (gruppo a digiuno) o dopo un digiuno notturno di almeno 10 ore seguito dal consumo di un pasto ad alto contenuto di grassi e ad alto contenuto calorico (gruppo nutrito). Un set di HV parteciperà a un gruppo di trattamento DDI. Il gruppo di trattamento DDI è composto da una coorte in cui i soggetti riceveranno un cocktail di 3 farmaci composto da caffeina, bupropione e midazolam il giorno 1. Il giorno 4, i soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 12 giorni. Il giorno 17, i soggetti riceveranno il cocktail di 3 farmaci in combinazione con PTI-801 o placebo.

PARTE 2 La Parte 2 comprende un gruppo di trattamento MAD con tre coorti, un gruppo di co-somministrazione con due coorti e un gruppo di trattamento con una coorte.

Dopo la conclusione della coorte HV MAD complementare nella Parte 1, un gruppo di soggetti adulti con diagnosi di FC attualmente in terapia stabile di base con ivacaftor/lumacaftor per un minimo di tre mesi parteciperà alla coorte MAD CF complementare della Parte 2. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 14 giorni.

Dopo la conclusione della CF MAD Cohort 1 nella Parte 2, una serie di soggetti adulti con diagnosi di CF che non stanno attualmente ricevendo o hanno ricevuto una terapia di base con modulatore CFTR per un minimo di 30 giorni prima del Giorno 1 parteciperanno alla Parte 2 CF PTI-801 e coorte di co-somministrazione PTI-808. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 co-somministrato con PTI-808 o placebo QD per un totale di 14 giorni.

Dopo la conclusione della coorte CF MAD 1 nella parte 2, un gruppo di soggetti adulti con diagnosi di FC attualmente in terapia stabile di base con tezacaftor/ivacaftor per un minimo di un mese parteciperà alla coorte complementare per la parte 2 della FC. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 14 giorni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
171

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G5
        • Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • St. Paul's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Health System
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89107
        • Children's Lung Specialists
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • New York, New York, Stati Uniti, 10001
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Santiago Reyes, M.D. P.C.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15244
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78209
        • ICON Early Phase Services
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 141 86
        • Stockholm CF center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Parte 1 Criteri di inclusione:

  • Adulti di età compresa tra 18 e 55 anni inclusi, al momento del consenso informato.
  • Indice di massa corporea (BMI) da ≥18 a <30 kg/m2.
  • Il soggetto deve essere un non fumatore e un utilizzatore non di tabacco per un minimo di 30 giorni prima dello screening e per la durata dello studio.

Criteri di esclusione della parte 1:

  • Storia o evidenza attuale di qualsiasi malattia cardiaca, endocrinologica, ematologica, epatobiliare, immunologica, metabolica, urologica, polmonare, neurologica, dermatologica, psichiatrica, renale o altra importante clinicamente significativa, come determinato dallo sperimentatore.
  • Presenza di intervallo QT prolungato/intervallo QT corretto (QTc) con la formula di correzione di Fridericia (QTcF) >450 msec allo screening.
  • Funzionalità epatica anormale come definita da aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina > limite superiore del range normale.
  • Funzionalità renale anormale allo screening definita come: clearance della creatinina <80 ml/min utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault.
  • Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del Giorno 1 dello studio.
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni (escluso il cancro della pelle non melanoma).
  • Storia o evidenza attuale di abuso o dipendenza da alcol o droghe entro 12 mesi dallo screening come determinato dallo sperimentatore.
  • Screening delle urine positivo per droghe proibite (cocaina, cannabinoidi, nicotina [la cotinina nelle urine è il meccanismo di rilevamento della nicotina], oppiacei, barbiturici, anfetamine e benzodiazepine) o test alcolico positivo allo screening.
  • Screening del sangue positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo del virus dell'epatite C (HCVAb).
  • Ha donato sangue entro 3 mesi dallo screening o prevede di donare sangue entro 3 mesi dal completamento dello studio.

Criteri di esclusione aggiuntivi per la coorte HV DDI della parte 1:

  • Uso concomitante di inibitori o induttori noti forti o moderati di CYP1A2, CYP2B6 e CYP3A4 entro 14 giorni o 5 emivite (qualunque sia la più lunga) prima del Giorno 1 e fino all'ultimo punto di campionamento farmacocinetico il Giorno 20
  • Uso di prodotti contenenti pompelmo o arancia di Siviglia entro 48 ore prima del giorno 1 e fino all'ultimo punto di campionamento PK il giorno 20
  • Uso di prodotti contenenti alcol o caffeina entro 48 ore prima del Giorno 1 e fino all'ultimo punto di campionamento PK il Giorno 20

Parte 2 Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di CF con il genotipo F508del/F508del registrato, insieme a risultati clinici coerenti con CF come malattia sinopolmonare cronica o anomalie gastrointestinali/nutrizionali
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) 40-90% del predetto, incluso
  • Utente non fumatore e non tabacco per un minimo di 30 giorni prima dello screening

Parte 2 Coorti 1-3 Criterio di inclusione aggiuntivo:

  • Stabile al dosaggio di ivacaftor/lumacaftor sia per l'indicazione in etichetta che per il dosaggio per etichetta per un minimo di 3 mesi al momento della somministrazione

Parte 2 Coorte 6 Criterio di inclusione aggiuntivo:

  • Stabile al dosaggio di tezacaftor/ivacaftor sia per l'indicazione dell'etichetta che per il dosaggio per etichetta per un minimo di 1 mese al momento della somministrazione

Parte 2 Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del Giorno 1 dello studio
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni (escluso il cancro cervicale in situ con terapia curativa per almeno un anno prima dello screening e cancro della pelle non melanoma)
  • Storia del trapianto di organi
  • Ricovero in ospedale, infezione senopolmonare, esacerbazione della FC o altra infezione o malattia clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore) che richieda un aumento o l'aggiunta di farmaci, come antibiotici o corticosteroidi, entro 14 giorni dal giorno 1
  • Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, soluzione salina ipertonica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) o qualsiasi modifica della terapia cronica (esclusa la terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) entro 28 giorni prima del giorno 1
  • Storia o prove attuali di abuso o dipendenza da alcol o droghe entro 12 mesi dallo screening come determinato dallo sperimentatore
  • Donne incinte o che allattano

Criterio di esclusione aggiuntivo della coorte 4 e 5 della parte 2:

  • Attualmente sta assumendo o ha assunto un modulatore CFTR nei 30 giorni precedenti la dose iniziale dei farmaci oggetto dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: SAD HV PTI-801 Attivo - Completo
La sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico di PTI-801 saranno valutati dopo una singola dose di PTI-801. Sono previste tre coorti per la valutazione in cui i soggetti saranno randomizzati a PTI-801 o placebo. I soggetti saranno seguiti per 7 giorni dopo la dose.
Droga: PTI-801
Attivo
Comparatore placebo: SAD HV PTI-801 Placebo - Completo
La sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico di PTI-801 saranno valutati dopo una singola dose di PTI-801. Sono previste tre coorti per la valutazione in cui i soggetti saranno randomizzati a PTI-801 o placebo. I soggetti saranno seguiti per 7 giorni dopo la dose.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: MAD HV PTI-801 Attivo - Completo
Dopo la conclusione dei rispettivi gruppi di dose a livello di SAD e dopo un'adeguata revisione dei dati dello studio e l'approvazione da parte dell'SRC, un secondo gruppo di soggetti adulti sani parteciperà a un gruppo di trattamento MAD assegnato. Il gruppo di trattamento MAD è composto da 3 coorti. I soggetti saranno randomizzati a PTI-801 o placebo. Ogni dose verrà somministrata una volta al giorno (QD) per un totale di 7 giorni. Le visite di follow-up si svolgeranno nei giorni 10, 12 e 14.
Droga: PTI-801
Attivo
Comparatore placebo: MAD HV PTI-801 Placebo - Completo
Dopo la conclusione dei rispettivi gruppi di dose a livello di SAD e dopo un'adeguata revisione dei dati dello studio e l'approvazione da parte dell'SRC, un secondo gruppo di soggetti adulti sani parteciperà a un gruppo di trattamento MAD assegnato. Il gruppo di trattamento MAD è composto da 3 coorti. I soggetti saranno randomizzati a PTI-801 o placebo. Ogni dose verrà somministrata una volta al giorno (QD) per un totale di 7 giorni. Le visite di follow-up si svolgeranno nei giorni 10, 12 e 14.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: FE HV PTI-801 Attivo - Completo
Dopo la conclusione dei gruppi SAD e dopo un'adeguata revisione dei dati dello studio e l'approvazione da parte dell'SRC, un terzo gruppo di soggetti adulti sani parteciperà alla coorte degli effetti alimentari. I soggetti saranno randomizzati a nutriti o a digiuno nei giorni 1 e 12. Le visite di follow-up avverranno 7 giorni dopo la dose del giorno 12.
Droga: PTI-801
Attivo
Comparatore attivo: DDI HV PTI-801 Attivo - Completo
Dopo la conclusione della HV MAD Cohort 2 e dopo un'adeguata revisione dei dati dello studio e l'approvazione da parte dell'SRC, un quarto gruppo di soggetti adulti sani parteciperà alla coorte delle interazioni farmacologiche. I soggetti riceveranno un cocktail di 3 farmaci composto da caffeina, bupropione e midazolam il giorno 1. Il giorno 4, i soggetti saranno randomizzati a ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 12 giorni. Il giorno 17, i soggetti riceveranno il cocktail di 3 farmaci in combinazione con PTI-801 o placebo. I soggetti rimarranno in clinica fino al giorno 20. Una visita di controllo avverrà il giorno 24.
Droga: PTI-801
Attivo
Comparatore placebo: DDI HV PTI-801 Placebo - Completo
Dopo la conclusione della HV MAD Cohort 2 e dopo un'adeguata revisione dei dati dello studio e l'approvazione da parte dell'SRC, un quarto gruppo di soggetti adulti sani parteciperà alla coorte delle interazioni farmacologiche. I soggetti riceveranno un cocktail di 3 farmaci composto da caffeina, bupropione e midazolam il giorno 1. Il giorno 4, i soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 12 giorni. Il giorno 17, i soggetti riceveranno il cocktail di 3 farmaci in combinazione con PTI-801 o placebo. I soggetti rimarranno in clinica fino al giorno 20. Una visita di controllo avverrà il giorno 24.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Coorte MAD 1-3 CF PTI-801 Attivo - Completo
Soggetti adulti con diagnosi di FC attualmente in terapia di base stabile con ivacaftor/lumacaftor per un minimo di tre mesi parteciperanno alla coorte MAD CF complementare della Parte 2. Il gruppo di trattamento CF MAD è composto da 3 coorti. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 14 giorni. Una visita di follow-up avverrà il giorno 21.
Droga: PTI-801
Attivo
Comparatore placebo: MAD Cohort 1-3 CF PTI-801 Placebo - Completo
Soggetti adulti con diagnosi di FC attualmente in terapia di base stabile con ivacaftor/lumacaftor per un minimo di tre mesi parteciperanno alla coorte MAD CF complementare della Parte 2. Il gruppo di trattamento CF MAD è composto da 3 coorti. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD per un totale di 14 giorni. Una visita di follow-up avverrà il giorno 21.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Coorte 4 CF PTI-801 Co-amministratore attivo PTI-808 Attivo - Completo
I soggetti adulti con diagnosi di FC che non stanno attualmente ricevendo una terapia con modulatore CFTR entro 30 giorni prima del Giorno 1 parteciperanno alla Parte 2 CF Coorte 4. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 co-somministrato con PTI-808 o placebo QD.
Droga: PTI-801
Attivo
Droga: PTI-808
Attivo
Comparatore placebo: Coorte 4 CF PTI-801 Placebo co-amministratore PTI-808 Placebo- Completo
I soggetti adulti con diagnosi di FC che non stanno attualmente ricevendo una terapia con modulatore CFTR entro 30 giorni prima del Giorno 1 parteciperanno alla Parte 2 CF Coorte 4. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 co-somministrato con PTI-808 o placebo QD.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Coorte 5 CF PTI-801 Active co-amministratore con PTI-808 Active
I soggetti adulti con diagnosi di FC che non stanno attualmente ricevendo una terapia con modulatore CFTR entro 30 giorni prima del Giorno 1 parteciperanno alla Parte 2 CF Coorte 5. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 co-somministrato con PTI-808 o placebo QD.
Droga: PTI-801
Attivo
Droga: PTI-808
Attivo
Comparatore placebo: Cohort 5 CF PTI-801 Placebo co-amministratore con PTI-808 Placebo
I soggetti adulti con diagnosi di FC che non stanno attualmente ricevendo una terapia con modulatore CFTR entro 30 giorni prima del Giorno 1 parteciperanno alla Parte 2 CF Coorte 5. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 co-somministrato con PTI-808 o placebo QD.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Coorte 6 CF PTI-801 Attivo
Soggetti adulti con diagnosi di FC attualmente in terapia stabile di base con tezacaftor/ivacaftor per un minimo di un mese parteciperanno alla coorte MAD CF complementare della Parte 2. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD.
Droga: PTI-801
Attivo
Comparatore placebo: Coorte 6 CF PTI-801 Placebo
Soggetti adulti con diagnosi di FC attualmente in terapia stabile di base con tezacaftor/ivacaftor per un minimo di un mese parteciperanno alla coorte MAD CF complementare della Parte 2. I soggetti saranno randomizzati per ricevere PTI-801 o placebo QD.
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1 SAD e MAD HV: sicurezza e tollerabilità misurate in base al numero di soggetti che manifestano eventi avversi e potenziali cambiamenti clinicamente significativi in ​​laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali
Lasso di tempo: basale fino a 14 giorni
basale fino a 14 giorni
Parte 1 SAD: Emivita terminale apparente (t1/2) di una singola dose orale
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 SAD: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di una singola dose orale
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 SAD: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di una singola dose orale
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 SAD: Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a 24 ore dopo la somministrazione (AUC0-24) di una singola dose orale
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 SAD: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUC0-ultima) di una singola dose orale
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 SAD: AUC dal tempo 0 all'infinito (AUC0-inf)
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
utilizzando metodi non compartimentali appropriati per dose singola
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 MAD HV: Emivita terminale apparente (t1/2) di dosi orali multiple
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 MAD HV: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di più dosi orali
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 MAD HV: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di dosi orali multiple
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 MAD HV: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 a 24 ore dopo la somministrazione (AUC0-24) di dosi orali multiple
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 MAD HV: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di più dosi orali
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 MAD HV: AUC dal tempo 0 all'infinito (AUC0-inf) di dosi orali multiple
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
utilizzando metodi non compartimentali a seconda delle dosi orali multiple
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 MAD HV: quantità cumulativa di PTI-801 escreta immodificata nelle urine (Ae) a seconda delle dosi orali multiple
Lasso di tempo: fino a 24 ore dopo l'ultima dose
fino a 24 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 MAD HV: quantità cumulativa di PTI-801 immodificata nella clearance renale (CLR) a seconda delle dosi orali multiple
Lasso di tempo: fino a 24 ore dopo l'ultima dose
fino a 24 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 FE: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 FE: Massima concentrazione plasmatica (Cmax)
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 FE: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUCt)
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 FE: AUC dal tempo 0 all'infinito (AUC0-inf)
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo l'ultima dose
fino a 72 ore dopo l'ultima dose
Parte 1 DDI: sicurezza e tollerabilità misurate in base al numero di soggetti che manifestano eventi avversi e potenziali cambiamenti clinicamente significativi in ​​laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali
Lasso di tempo: basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
Parte 1 DDI: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di caffeina, bupropione e midazolam con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di caffeina, bupropione e midazolam con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUCinf) di caffeina, bupropione e midazolam con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 2 CF: sicurezza e tollerabilità misurate in base al numero di soggetti che manifestano eventi avversi e potenziali cambiamenti clinicamente significativi in ​​laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali
Lasso di tempo: basale fino al giorno 21
basale fino al giorno 21

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 FE: sicurezza e tollerabilità misurate in base al numero di soggetti che manifestano eventi avversi e potenziali cambiamenti clinicamente significativi in ​​laboratori di sicurezza, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e segni vitali
Lasso di tempo: basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
Parte 1 DDI: emivita terminale apparente (t1/2) di dosi orali multiple di PTI-801 con e senza caffeina, bupropione e midazolam
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) dei metaboliti di caffeina, bupropione e midazolam dopo singole dosi orali di caffeina, bupropione, midazolam e con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: concentrazione plasmatica massima (Cmax) dei metaboliti di caffeina, bupropione e midazolam dopo singole dosi orali di caffeina, bupropione, midazolam e con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: AUClast dei metaboliti di caffeina, bupropione e midazolam dopo singole dosi orali di caffeina, bupropione, midazolam e con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo da 0 a 24 ore dopo la somministrazione (AUC0-24) di dosi orali multiple di PTI-801 con e senza caffeina, bupropione e midazolam
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: Rapporto tra metaboliti e genitori della Cmax di singole dosi orali dei metaboliti di caffeina, bupropione e midazolam dopo singole dosi orali di caffeina, bupropione, midazolam e con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: Metabolita rispetto al rapporto parentale di AUClast dei metaboliti di caffeina, bupropione e midazolam dopo singole dosi orali di caffeina, bupropione, midazolam e con e senza dosi orali multiple di PTI-801
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di dosi orali multiple di PTI-801 con e senza caffeina, bupropione e midazolam
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di dosi orali multiple di PTI-801 con e senza caffeina, bupropione e midazolam
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 1 DDI: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di dosi orali multiple di PTI-801 con e senza caffeina, bupropione e midazolam
Lasso di tempo: fino a 72 ore dopo la somministrazione
fino a 72 ore dopo la somministrazione
Parte 2 CF: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte 2 CF: concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte 2 CF: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal momento 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte 2 CF: Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di dosi orali multiple di PTI-808 con PTI-801
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte 2 CF: variazione del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) nel tempo
Lasso di tempo: basale fino al giorno 21
basale fino al giorno 21

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 SAD, MAD HV e FE: l'effetto di PTI-801 sull'intervallo QT misurato mediante monitoraggio Holter
Lasso di tempo: basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
Parte 1: cambiamento dell'mRNA epiteliale nasale e dell'espressione proteica nel tempo
Lasso di tempo: basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
basale fino a 7 giorni dopo l'ultima dose
Parte 2 CF: variazione del cloruro nel sudore nel tempo
Lasso di tempo: basale fino al giorno 21
basale fino al giorno 21
Parte 2 CF: cambiamento dell'mRNA epiteliale nasale e dell'espressione proteica nel tempo
Lasso di tempo: basale fino al giorno 21
basale fino al giorno 21
Parte 2 CF: variazione di peso e BMI nel tempo
Lasso di tempo: basale fino al giorno 21
basale fino al giorno 21
Parte 2 CF: variazione della glicemia nel tempo
Lasso di tempo: basale fino al giorno 21
basale fino al giorno 21

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Proteostasis Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 aprile 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTI-801-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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