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Uno studio sul CAP-1002 nei pazienti ambulatoriali e non ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (HOPE-2)

12 maggio 2025 aggiornato da: Capricor Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia della somministrazione endovenosa di cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

HOPE-2 è uno studio clinico in doppio cieco che valuta la sicurezza e l'efficacia di una terapia cellulare chiamata CAP-1002 nei partecipanti allo studio con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Ragazzi e giovani non deambulanti e deambulanti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno assegnati in modo casuale a ricevere CAP-1002 o placebo ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi durante un periodo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

  • Circa 84 partecipanti idonei allo studio saranno randomizzati a CAP-1002 o placebo in un rapporto 1:1.
  • Lo studio includerà visite allo screening, basale/giorno 1, settimana 4 e mesi 3, 6, 9 e 12 con infusioni endovenose di CAP-1002 o placebo il giorno 1 e i mesi 3, 6 e 9.
  • Le valutazioni di sicurezza includeranno eventi avversi, farmaci concomitanti, esame fisico, segni vitali, ECG a 12 derivazioni e test clinici di laboratorio.
  • L'efficacia sarà valutata nelle prestazioni dell'arto superiore, test di funzionalità polmonare, valutazione ambulatoriale North Star (solo soggetti ambulatoriali), test di forza, risonanza magnetica cardiaca e qualità della vita.
  • Se i dati dello studio suggeriscono un profilo rischio/beneficio appropriato di CAP-1002, Capricor, su raccomandazione del Data Safety Monitoring Board (DSMB), introdurrà uno studio di estensione in aperto per offrire CAP-1002 ai partecipanti allo studio che sono stati randomizzati a placebo e hanno completato tutte le visite di prova durante il periodo di 12 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. DMD geneticamente confermata
  2. Riduzione della forza della parte superiore del braccio misurata dalle prestazioni dell'arto superiore
  3. Ridotta capacità di camminare/correre (se deambulante)
  4. Trattamento con glucocorticoidi sistemici per almeno 12 mesi e a una dose stabile almeno 6 mesi prima della partecipazione allo studio, ad eccezione degli aggiustamenti basati sul peso o correlati alla tossicità
  5. Vaccinazioni attuali e aggiornate

Criteri di esclusione:

  1. Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 35%
  2. IMC > 45
  3. Ambulante se ≥ 18 anni di età
  4. Mutazione(i) skip-amenable(i) dell'esone 44 nel gene DMD
  5. Mutazione(i) di delezione che comprende gli esoni 3-7 del gene DMD
  6. Capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista < 35%
  7. Malattia respiratoria cronica non correlata alla DMD (ad esempio, asma, bronchite e tubercolosi)
  8. Storia di diabete che richiede trattamento con metformina o insulina entro 3 mesi prima della randomizzazione
  9. Trattamento con una terapia per saltare l'esone approvata dalla FDA per il trattamento della DMD se a una dose stabile per meno di 24 mesi prima della randomizzazione
  10. Trattamento con ormone della crescita umano (HGH) nei 3 mesi precedenti la randomizzazione, a meno che non sia stato assunto una dose stabile per almeno 24 mesi prima della randomizzazione
  11. Trattamento con idebenone entro 3 mesi prima della randomizzazione
  12. Trattamento con un prodotto di terapia cellulare nei 12 mesi precedenti la randomizzazione
  13. Trattamento con un prodotto sperimentale nei 6 mesi precedenti la randomizzazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti riceveranno una soluzione di placebo tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi.
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: CAP-1002
I pazienti riceveranno 150 milioni di cellule derivate dalla cardiosfera (CDC) tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi.
Biologico: CAP-1002
L'ingrediente farmaceutico attivo nel CAP-1002 è le cellule derivate dalla cardiosfera (CDC). È noto che i CDC secernono numerosi elementi bioattivi (fattori di crescita, esosomi) che incidono sui benefici terapeutici della terapia a base cellulare. Il meccanismo d'azione è la capacità composita di essere immunomodulanti, anti-fibrotici, antinfiammatori e pro-angiogenici.
Altri nomi:
  • Cellule derivate dalla cardiosfera
  • CDC
  • deramiocel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno avuto una decompensa respiratoria acuta
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La decompensa respiratoria acuta è stata definita come un rapido deterioramento inspiegabile della condizione del partecipante con un aumento della mancanza di respiro che richiede l'integrazione di ossigeno.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La reazione di ipersensibilità è stata definita come una sindrome clinica che include, ma non limitata a, febbre, leucocitosi o eruzione cutanea con insorgenza inferiore o uguale a (<=) 2 ore dopo l'infusione e durano meno di (<) 24 ore, in assenza di segni clinici di infezione concomitante.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti che sono morti a causa di qualsiasi causa.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Un SAE è stato definito come un AE che si traduce in uno dei seguenti risultati: morte; evento avverso potenzialmente letale; Ospedalizzazione ospedaliera o prolungamento del ricovero esistente; Incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre normali funzioni di vita; Anomalia congenita/difetto alla nascita.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (Teaes) relativi al prodotto investigativo (IP) o procedura di somministrazione
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Teae è stato definito come un AE che non era presente prima dell'inizio della procedura di posizionamento della linea per l'infusione IP o era presente ma peggiorata in intensità o frequenza. L'investigatore ha valutato la relazione (causalità) di un AE alla procedura di prodotto e somministrazione sperimentale.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con sindrome della sensibilizzazione immunitaria
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La sindrome della sensibilizzazione immunitaria è definita come a) segni e sintomi clinici coerenti con l'infiammazione sistemica (ad esempio febbre, leucocitosi, eruzione cutanea, artralgia), con un insorgenza> = 24 ore dopo l'infusione del prodotto investigativo, in assenza di segni clinici di infezione concomitante e b) un'elevazione dell'antigene ileucocitario anti-umano (Anti-HLA) Anticorpi contro le cellule anticorpi specifiche del donatore (DSA), che vengono rilevate <= 30 giorni dopo l'inizio della sindrome, che soddisfa i seguenti criteri: i) 2000 intensità di fluorescenza media se l'intensità media di fluorescenza è <= 1000 a base di base o II )> = 2 volte il valore di base.
Basale fino al mese 12
Modifica dal basale in capacità funzionale valutata dal punteggio di dimensione di livello medio (gomito) dell'esecuzione dell'arto superiore (PUL) versione 1.2 al mese 12
Lasso di tempo: Baseline, mese 12

Modifica dal basale nella capacità funzionale valutata dalla dimensione di livello medio (gomito) della versione 1.2 PUL al mese 12 espressa come variazione percentuale classificata.

La scala PUL 1.2 valuta le prestazioni del motore nell'arto superiore. PUL 1.2 includeva 22 articoli. Un elemento di voce per definire il livello funzionale iniziale e 21 elementi suddivisi in: livello della spalla (punteggio da 0 a 16); Livello del gomito (punteggio da 0 a 34); Dimensione a livello distale (punteggio da 0 a 24). L'intervallo di punteggio totale era compreso tra 0 e 74. Per tutti gli articoli, maggiore è il punteggio, migliore è il risultato. Un cambiamento negativo indica il peggio del risultato. La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Baseline, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con Teaes e gravità dei Teaes
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Teae è stato definito come un AE che non era presente prima dell'inizio della procedura di posizionamento della linea per l'infusione IP o era presente ma peggiorata in intensità o frequenza. La gravità dei Teaes è stata determinata seguendo i criteri :: lieve (grado 1): disagio transitorio o lieve; nessuna limitazione dell'attività; Nessun intervento medico/terapia richiesta; Moderato (grado 2): limitazione da lieve a moderata nell'attività - potrebbe essere necessaria qualche assistenza; Non è richiesto l'intervento/terapia medica minimo o minimo; Grave (Grado 3): marcata limitazione dell'attività, di solito una certa assistenza; Intervento medico/terapia richiesto e spesso richiedono ricovero in ospedale o prolungamento del ricovero; Pericoloso per la vita o disabilitazione (grado 4): limitazione estrema dell'attività, assistenza significativa richiesta; richiesto intervento/terapia medica significativa; ospedalizzazione, prolungamento del ricovero in ospedale o cure ospedaliere; Fatal (Grado 5): morte.
Basale fino al mese 12
Modifica dal basale nel punteggio di dimensione di livello medio (gomito) del PUL 1.2 a mesi 3, 6 e 9
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6 e 9

Modifica dalla linea di base nel punteggio di dimensione di livello medio (gomito) del PUL 1,2 a mesi 3, 6 e 9 espressi come variazione percentuale classificata.

La scala PUL 1.2 valuta le prestazioni del motore nell'arto superiore. PUL 1.2 includeva 22 articoli. Un elemento di voce per definire il livello funzionale iniziale e 21 elementi suddivisi in: livello della spalla (punteggio da 0 a 16); Livello del gomito (punteggio da 0 a 34); Dimensione a livello distale (punteggio da 0 a 24). L'intervallo di punteggio totale era compreso tra 0 e 74. Per tutti gli articoli, maggiore è il punteggio, migliore è il risultato. Un cambiamento negativo indica il peggio del risultato. La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Basale, mesi 3, 6 e 9
Cambiamento dal basale nell'ispessimento della parete ventricolare sinistro sistolica regionale (LV), come valutato dalla risonanza magnetica cardiaca (MRI) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 6 e 12

Il cambiamento dal basale nell'ispessimento della parete sistolica sistolica regionale (anteriore, laterale, inferiore, settale) espresso come cambiamento percentile classificato, come valutato dalla risonanza magnetica cardiaca ai mesi 6 e 12.

La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Basale, mesi 6 e 12

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella frazione di eiezione ventricolare sinistra al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Mese 6 e 12

Modifica dal basale nella frazione di eiezione ventricolare sinistra valutata mediante imaging cardiaco di risonanza magnetica (MRI) ed espressa come cambiamento percentile classificato.

La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Mese 6 e 12
Modifica dal basale nel volume diastolico finale ventricolare al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Mese 6 e 12

Modifica dal basale nel volume diastolico ventricolare sinistro valutato mediante imaging di risonanza magnetica cardiaca (MRI) espressa come cambiamento percentile classificato.

La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Mese 6 e 12
Modifica dal basale nel volume diastolico finale ventricolare (indicizzato) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Mese 6 e 12

Modifica rispetto al basale nel volume-diastolico ventricolare sinistro (indicizzato) valutato mediante imaging di risonanza magnetica cardiaca (MRI) espressa come variazione percentuale classificata.

Il volume-diastolico terminale (indicizzato) (EDVI) è calcolato come segue: EDVI = EDV (volume diastolico finale)/BSA (superficie corporea) = xxx ml/m^2. La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Mese 6 e 12
Cambia dal basale nel volume ventricolare sinistro al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Mese 6 e 12

Modifica dal basale nel volume ventricolare sinistro-sistolico valutato mediante imaging di risonanza magnetica cardiaca (MRI) espressa come cambiamento percentile classificato.

La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Mese 6 e 12
Modifica dal basale nel volume ventricolare sinistro-sistolico (indicizzato) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Mese 6 e 12

Modifica rispetto al basale nel volume ventricolare sinistro (indicizzato) valutato mediante imaging di risonanza magnetica cardiaca (MRI) espressa come variazione percentuale classificata.

Il volume end-sstolico (indicizzato) (ESVI) viene calcolato come segue: ESVI = ESV (volume end-sistolico)/BSA (superficie corporea) = xxx ml/m^2. La variazione dei valori basali e basali è stata convertita in un rango percentile su tutti i timepoint e al basale utilizzando una versione non parametrica del modello prespecificato, generato calcolando il rango percentuale di ciascun valore di modifica della base rispetto a tutti i valori di modifica osservata da Baseline per lo stesso risultato (attraverso tutti i pazienti e tutti i tempi di osservazione post-baseline).
Mese 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Capricor Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 maggio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAP-1002-DMD-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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