Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie über CAP-1002 bei ambulanten und nicht ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (HOPE-2)

12. Mai 2025 aktualisiert von: Capricor Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von allogenen, aus der Kardiosphäre stammenden Zellen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

HOPE-2 ist eine doppelblinde klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Zelltherapie namens CAP-1002 bei Studienteilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Nicht gehfähige und gehfähige Jungen und junge Männer, die die Eignungskriterien erfüllen, werden nach dem Zufallsprinzip entweder CAP-1002 oder Placebo alle 3 Monate für insgesamt 4 Dosen während eines Zeitraums von 12 Monaten erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

  • Ungefähr 84 geeignete Studienteilnehmer werden im Verhältnis 1:1 entweder CAP-1002 oder Placebo zugeteilt.
  • Die Studie umfasst Besuche beim Screening, Baseline/Tag 1, Woche 4 und den Monaten 3, 6, 9 und 12 mit IV-Infusionen von CAP-1002 oder Placebo an Tag 1 und den Monaten 3, 6 und 9.
  • Sicherheitsbewertungen umfassen unerwünschte Ereignisse, Begleitmedikationen, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, 12-Kanal-EKG und klinische Labortests.
  • Die Wirksamkeit wird bei der Leistung der oberen Extremität, Lungenfunktionstests, North Star Ambulatory Assessment (nur gehfähige Probanden), Krafttests, Herz-MRT und Lebensqualität bewertet.
  • Wenn die Studiendaten auf ein angemessenes Nutzen-Risiko-Profil von CAP-1002 hindeuten, wird Capricor auf Empfehlung des Data Safety Monitoring Board (DSMB) eine Open-Label-Erweiterungsstudie einführen, um CAP-1002 Studienteilnehmern anzubieten, die randomisiert wurden Placebo und absolvierte alle Probebesuche während des 12-Monats-Zeitraums.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Genetisch bestätigtes DMD
  2. Reduzierte Oberarmkraft, gemessen an der Leistung der oberen Extremität
  3. Reduzierte Geh-/Lauffähigkeit (wenn gehfähig)
  4. Behandlung mit systemischen Glukokortikoiden für mindestens 12 Monate und in stabiler Dosis mindestens 6 Monate vor Studienteilnahme, mit Ausnahme von gewichtsbasierten oder toxizitätsbezogenen Anpassungen
  5. Aktuelle und aktuelle Impfungen

Ausschlusskriterien:

  1. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 35 %
  2. BMI > 45
  3. Ambulant ab 18 Jahren
  4. Exon 44 skip-fähige Mutation(en) im DMD-Gen
  5. Deletionsmutation(en), die die Exons 3-7 des DMD-Gens umfassen
  6. Prozentvorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC) < 35 %
  7. Chronische Atemwegserkrankungen, die nicht mit DMD zusammenhängen (z. B. Asthma, Bronchitis und Tuberkulose)
  8. Vorgeschichte von Diabetes, der innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung eine Behandlung mit Metformin oder Insulin erforderte
  9. Behandlung mit einer von der FDA zugelassenen Exon-Skipping-Therapie zur Behandlung von DMD, wenn eine stabile Dosis für weniger als 24 Monate vor der Randomisierung erhalten wurde
  10. Behandlung mit menschlichem Wachstumshormon (HGH) innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung, es sei denn auf einer stabilen Dosis für mindestens 24 Monate vor der Randomisierung
  11. Behandlung mit Idebenon innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung
  12. Behandlung mit einem Zelltherapieprodukt innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung
  13. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Patienten erhalten alle 3 Monate eine Placebo-Lösung als intravenöse Infusion für insgesamt 4 Dosen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: CAP-1002
Die Patienten erhalten alle 3 Monate 150 Millionen von kardiosphären abgeleitete Zellen (CDCs) durch intravenöse Infusion für insgesamt 4 Dosen.
Biologisch: CAP-1002
Der aktive pharmazeutische Inhaltsstoff in CAP-1002 sind kardiosphärische Zellen (CDCs). Es ist bekannt, dass CDCs zahlreiche bioaktive Elemente (Wachstumsfaktoren, Exosomen) absondern, die die therapeutischen Vorteile der zellbasierten Therapie beeinflussen. Der Wirkmechanismus ist die Verbundfähigkeit, immunmodulatorisch, antifibrotisch, entzündungshemmend und pro-angiogen zu sein.
Andere Namen:
  • Aus der Kardiosphäre stammende Zellen
  • CDCs
  • Deramiocel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit akuter Atembekompetonung
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Die akute Atemkompensation wurde als ungeklärte schnelle Verschlechterung des Zustands des Teilnehmers definiert, wobei die Ergänzung von Sauerstoff zu einer zunehmenden Atemstärks ist.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Die Überempfindlichkeitsreaktion wurde als klinisches Syndrom definiert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Fieber, Leukozytose oder Hautausschlag mit einem Beginn von weniger als oder gleich (<=) 2 Stunden nach der Infusion und dauerte weniger als (<) 24 Stunden in Abwesenheit klinischer Anzeichen einer gleichzeitigen Infektion.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtmortalität
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Die Anzahl der an Ursachen starbenen Teilnehmer wurde gemeldet.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Eine SAE wurde als AE definiert, das zu den folgenden Ergebnissen führt: Tod; lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis; Stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder wesentliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen durchzuführen; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsbemerkung (TEAEs) im Zusammenhang mit dem Untersuchungsprodukt (IP) oder dem Verabreichungsverfahren (TEAEs)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Teee wurde als AE definiert, das vor Beginn des Leitungsplatzierungsverfahrens für die IP -Infusion nicht vorhanden war oder sich in Intensität oder Frequenz verschlechterte, sich jedoch verschlechterte. Der Ermittler bewertete die Beziehung (Kausalität) eines AE zum Untersuchungsprodukt und zum Verabreichungsverfahren.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Anzahl der Teilnehmer mit Immunsensibilisierungssyndrom
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Das Immunsensibilisierungssyndrom ist definiert als a) klinische Anzeichen und Symptome, die mit systemischer Entzündung (z. B. Fieber, Leukozytose, Ausschlag, Arthralgie) mit Beginn> = 24 Stunden nach der Infusion des Untersuchungsprodukts in Abwesenheit von klinischen Anzeichen übereinstimmen einer gleichzeitigen Infektion und b) eine Erhöhung des Anti-Human-Leukozytenantigens (Anti-HLA) Antikörper gegen die Donor-spezifischen Antikörper (DSA) -Zellen, die <= 30 Tage nach Beginn des Syndroms nachgewiesen werden, die folgende Kriterien erfüllt: i) 2000 mittlere Fluoreszenzintensität, wenn die mittlere Fluoreszenzintensität zu Basislinie oder II zu <= 1000 beträgt )> = 2 -mal der Basiswert.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert in funktionaler Kapazität, wie im Abmessungstil der mittleren Ebene (Elbow) der Leistung der oberen Gliedmaßen (PUL) Version 1.2 im Monat 12 bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12

Änderung von der Grundlinie in der Funktionskapazität, wie in der Mid-Level-Dimension (Elbow) von Pul Version 1.2 im Monat 12 bewertet, ausgedrückt als prozentualer Rangveränderung.

Impul 1.2 Skala bewertet die motorische Leistung im oberen Glied. Pul 1.2 enthalten 22 Elemente. Ein Eingabelement zum Definieren der Startfunktionsstufe und 21 Elemente in: Schulterebene (Punktzahl 0 bis 16) unterteilt; Ellbogenebene (Punktzahl 0 bis 34); Dimension der distalen Ebene (Punktzahl 0 bis 24). Der Gesamtbewertungsbereich lag von 0 bis 74. Je höher die Punktzahl, desto besser ist das Ergebnis. Eine negative Veränderung zeigt das Schlimmste auf das Ergebnis. Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Grundlinie, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Tee und Schweregrad von Teees
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate 12
Teee wurde als AE definiert, das vor Beginn des Leitungsplatzierungsverfahrens für die IP -Infusion nicht vorhanden war oder sich in Intensität oder Frequenz verschlechterte, sich jedoch verschlechterte. Die Schwere der Tee wurde durch folgende Kriterien bestimmt :: mild (Grad 1): vorübergehende oder milde Beschwerden; Keine Einschränkung in der Aktivität; Keine medizinische Intervention/Therapie erforderlich; Mäßig (Grad 2): Leichte bis mittelschwere Aktivitätsbeschränkung - Es kann eine gewisse Unterstützung erforderlich sein; Keine oder minimale medizinische Intervention/Therapie erforderlich; Schwerwiegend (Grad 3): Eine ausgeprägte Begrenzung der Aktivität, einige Unterstützung in der Regel erforderlich; medizinische Intervention/Therapie erforderlich und häufig Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Krankenhausaufenthaltes erforderlich; Lebensbedrohlich oder deaktiviert (Klasse 4): Extreme Einschränkung der Aktivität, erhebliche Unterstützung erforderlich; signifikante medizinische Intervention/Therapie erforderlich; Krankenhausaufenthalt, Verlängerung des Krankenhausaufenthalts oder Hospizpflege; Tödlich (Klasse 5): Tod.
Grundlinie bis 12 Monate 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Dimensionsbewertung mit mittlerer Ebene (Ellbogen) des Pul 1,2 in den Monaten 3, 6 und 9
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 3, 6 und 9

Wechseln Sie von der Ausgangslinie in der Dimensionsbewertung der mittleren Ebene (Ellbogen) des Pul 1,2 in den Monaten 3, 6 und 9, die als prozentativ eingestufter Veränderung ausgedrückt wurden.

Impul 1.2 Skala bewertet die motorische Leistung im oberen Glied. Pul 1.2 enthalten 22 Elemente. Ein Eingabelement zum Definieren der Startfunktionsstufe und 21 Elemente in: Schulterebene (Punktzahl 0 bis 16) unterteilt; Ellbogenebene (Punktzahl 0 bis 34); Dimension der distalen Ebene (Punktzahl 0 bis 24). Der Gesamtbewertungsbereich lag von 0 bis 74. Je höher die Punktzahl, desto besser ist das Ergebnis. Eine negative Veränderung zeigt das Schlimmste auf das Ergebnis. Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Grundlinie, Monate 3, 6 und 9
Veränderung von der Ausgangswert in der regionalen systolischen linken ventrikulären (LV) Wandverdickung, wie durch die Herzmagnetresonanz -Bildgebung (MRT) in den Monaten 6 und 12 bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6 und 12

Veränderung von der Ausgangsgrenze in der regionalen systolischen LV -Wandverdickung (anterior, lateral, minderwertig, Septum) als Perzentil -Rangveränderung ausgedrückt, wie durch die kardiale MRT in den Monaten 6 und 12 bewertet.

Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Grundlinie, Monate 6 und 12

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie vom Ausgangswert in der linken ventrikulären Ejektionsfraktion im 6. und 12. Monat und 12
Zeitfenster: Monat 6 und 12

Veränderung von der Ausgangswert in der linken ventrikulären Ejektionsfraktion, bewertet durch Herzmagnetresonanztomographie (MRT) und als prozentualer Rangveränderung ausgedrückt.

Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Monat 6 und 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert im linken ventrikulären enddiastolischen Volumen im 6. und 12. Monat und 12
Zeitfenster: Monat 6 und 12

Veränderung von der Ausgangswert im linken ventrikulären enddiastolischen Volumen, das durch die kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) als Perzentil-Rangveränderung ausgedrückt wird.

Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Monat 6 und 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert im linken ventrikulären enddiastolischen Volumen (indexiert) im 6. und 12
Zeitfenster: Monat 6 und 12

Veränderung vom Ausgangswert im linken ventrikulären enddiastolischen Volumen (indexiert) bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT), ausgedrückt als prozentil bewertete Veränderung.

Das enddiastolische Volumen (indexiert) (EDVI) wird wie folgt berechnet: edvi = edv (enddiastolisches Volumen)/BSA (Körperoberfläche) = xxx ml/m^2. Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Monat 6 und 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert im linken ventrikulären end-systolischen Volumen im 6. und 12
Zeitfenster: Monat 6 und 12

Veränderung von der Ausgangswert im linken ventrikulären end-systolischen Volumen, das durch die kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) bewertet wurde, ausgedrückt als prozentil bewertete Veränderung.

Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Monat 6 und 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert im linken ventrikulären end-systolischen Volumen (indexiert) im 6. und 12
Zeitfenster: Monat 6 und 12

Veränderung vom Ausgangswert im linken ventrikulären end-systolischen Volumen (indexiert) bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT), ausgedrückt als prozentil bewertete Veränderung.

Das end-systolische Volumen (indexiert) (ESVI) wird wie folgt berechnet: ESVI = ESV (Endsystolisches Volumen)/BSA (Körperoberfläche) = xxx ml/m^2. Die Änderung von Basis- und Basiswerten wurde über alle Zeitpunkte und zu Studienbeginn unter Verwendung einer nichtparametrischen Version des vorgegebenen Modells in einen Perzentilrang umgewandelt, der durch Berechnung des Perzentil-Ranges jedes Änderungs-From-Baseline-Wertes relativ zu allen beobachteten Änderungs-FROM-Baseline-Werten für das gleiche Ergebnis (zwischen allen Patienten und allen Beobachtungszeiten der Post-Bas) generiert wurde.
Monat 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Capricor Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
10. März 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
10. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CAP-1002-DMD-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten