Predittore della risposta clinica ad Acthar nella miosite
Predittore della risposta clinica ad Acthar nella miosite: fase II della sperimentazione clinica di Acthar
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
- University of Pittsburgh
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Controlli sani:
- Un individuo sarà idoneo a essere soggetto di controllo se la sua età è pari o superiore a 18 anni.
Gruppo di controllo della remissione della miosite
- PM o DM certi o probabili secondo i criteri di Bohan e Peter.
- I pazienti con PM devono possedere un autoanticorpo associato alla miosite o essere sottoposti a giudizio per la conferma della diagnosi di PM con il consenso di due esperti (Aggarwal o Oddis) per garantire che i pazienti senza PM non siano arruolati. Questo passaggio è necessario poiché esistono imitazioni ben note di PM.
- L'età è maggiore o uguale a 18 anni
- Remissione della miosite come definita da un punteggio di attività globale della malattia della miosite <1 sul MDAAT e nessuna nuova terapia immunosoppressiva o glucocorticoide o modifica della dose entro un anno.
Criteri di esclusione:
Controlli sani:
- Una diagnosi esistente di un CTD
- Un potenziale stato immunitario compromesso, ad esempio, trattamento con farmaci immunosoppressori o anti-rigetto o una diagnosi di una malattia da immunodeficienza
Gruppo di controllo della remissione della miosite:
- DM o PM giovanile, miosite in sovrapposizione con un'altra malattia del tessuto connettivo, miosite associata a cancro, miosite da corpi inclusi o qualsiasi altra miopatia non immuno-mediata.
- Grave danno muscolare definito come un punteggio di danno muscolare globale di base sull'MDI (indice di danno da miosite) maggiore o uguale a cinque centimetri su un VAS di dieci centimetri.
- Pazienti con tumore maligno entro tre anni dallo screening (eccetto carcinoma a cellule basali o carcinoma a cellule squamose della pelle.
- Diabete non controllato, malattie epatiche o renali.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Numero di gruppi/coorti
Coorti e interventi
Gruppo / CoorteGruppo / Coorte |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Miosite in remissione
Soggetti che sono in remissione con la loro diagnosi di miosite.
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Dieci pazienti (quattro con polimiosite, sei dermatomiosite) del nostro database che vengono seguiti nel Centro Miosite.
Raccoglieremo campioni di siero, PBMC e RNA al basale ea sei mesi.
La remissione è definita come un punteggio di attività della malattia della miosite globale inferiore o uguale a 1 nelle valutazioni MDAAT senza l'uso di nuovi farmaci immunosoppressori o glucocorticoidi e nessun aumento della dose di entrambi nell'anno precedente.
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Controlli sani
Soggetti che non hanno una diagnosi di miosite.
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Dieci pazienti adulti sani che valutano siero, PBMC e RNA.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Miglioramento delle misure del set di base IMACS
Lasso di tempo: 6 mesi
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La definizione di miglioramento dell'International Myositis Assessment & Clinical Studies (IMACS): tre delle sei misure del set di base sono migliorate in misura maggiore o uguale al venti percento, con non più di due set di base che misurano in misura maggiore o uguale al venticinque percento .
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Criteri di risposta della miosite
Lasso di tempo: 6 mesi
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Questo criterio produce un punteggio di miglioramento continuo che può essere estrapolato più facilmente alla risposta individuale nei soggetti consentendo la correlazione con i marcatori immunologici basali e longitudinali in questi soggetti.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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Inizio studio (EFFETTIVO)
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento primario
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Completamento dello studio
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Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Primo Inserito
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Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento pubblicato
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
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Altri numeri di identificazione dello studio
- PRO16100125
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
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