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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di Remlarsen (MRG-201) dopo iniezione intradermica in soggetti con una storia di cheloidi

19 luglio 2021 aggiornato da: miRagen Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MRG-201 dopo l'iniezione intradermica in soggetti con una storia di cheloidi

Remlarsen (MRG-201) è progettato per imitare l'attività di una molecola chiamata miR-29 che diminuisce l'espressione del collagene e di altre proteine ​​coinvolte nella formazione della cicatrice. Remlarsen è allo studio per determinare se può limitare la formazione di tessuto cicatriziale fibroso in alcune malattie. Gli obiettivi di questo studio sono di indagare la sicurezza e la tollerabilità di remlarsen in soggetti con una storia di cicatrici cheloidi e di indagare l'attività di remlarsen nella prevenzione o riduzione della formazione di cheloidi. Un altro obiettivo è studiare la farmacocinetica del remlarsen (il movimento di un farmaco dentro, attraverso e fuori dal corpo). Un gruppo di 12-16 volontari dello studio verrà sottoposto a due piccole biopsie cutanee nella regione superiore della schiena/spalle che verranno chiuse con punti di sutura. Un sito di biopsia verrà iniettato con un massimo di 6 dosi di remlarsen per un periodo di 2 settimane e il secondo sito verrà iniettato in modo simile con una soluzione placebo. I partecipanti saranno monitorati per la formazione di cheloidi nei due siti di biopsia, per segni o sintomi di effetti avversi sul corpo e per i livelli di remlarsen nel sangue nel tempo. Un secondo ciclo di trattamento di 2 settimane può essere somministrato se vi sono segni che si sta formando un cheloide in uno o entrambi i siti di biopsia. I soggetti saranno seguiti per circa 1 anno dopo l'ultimo ciclo di trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine di remlarsen e il potenziale per la successiva comparsa di una cicatrice cheloide. Ulteriori gruppi di soggetti possono essere arruolati per testare dosi più basse di remlarsen o un programma di dosaggio esteso.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Aventura, Florida, Stati Uniti, 33180
        • Center for Clinical and Cosmetic Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Texas
      • College Station, Texas, Stati Uniti, 77845
        • J & S Studies

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve fornire il consenso informato scritto.
  • Le femmine non devono essere in gravidanza o in allattamento e avere test di gravidanza negativi.
  • I candidati allo studio dovrebbero avere probabilità di formare cheloidi nell'area della parte superiore della schiena/delle spalle dopo la biopsia del pugno sulla base di una storia di un'alta frequenza di formazione di cheloidi (≥ 10 cheloidi) o una storia di grandi cheloidi (≥ 4 cm).
  • I soggetti non devono prevedere la necessità di corticosteroidi sistemici durante lo studio.
  • Deve avere un'area nella regione superiore della schiena/spalle priva di cheloidi, acne, strie o altre patologie o complicanze cutanee.
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile o i soggetti di sesso maschile impegnati in rapporti sessuali con una donna in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la loro partecipazione allo studio e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Anomalie clinicamente significative nella storia medica o nell'esame fisico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il soggetto inadatto all'inclusione nello studio.
  • Storia di malattie genetiche che predispongono ai cheloidi (ad es. sindrome di Ehlers-Danlos, distrofia muscolare congenita di Ullrich, ecc.).
  • Storia di disfunzione renale o epatica o evidenza di disfunzione renale o epatica allo screening.
  • Evidenza di anemia, neutropenia o trombocitopenia clinicamente significativa allo screening.
  • Storia di diatesi emorragica o coagulopatia.
  • Infezione attiva o incontrollata allo screening o al basale.
  • Storia recente di alcolismo, abuso di droghe o droghe illecite (nell'ultimo anno) e accordo per astenersi dall'uso di droghe illecite durante lo studio.
  • Positivo per patogeno ematico (HBV, HCV, HIV) allo screening.
  • Precedenti tumori maligni negli ultimi 3 anni (consentendo carcinomi a cellule squamose e basocellulari che sono stati trattati con successo).
  • Uso di steroidi sistemici entro 4 settimane dalla visita di riferimento o uso locale di steroidi entro 1 settimana dalla visita di riferimento.
  • Uso di un farmaco sperimentale a piccole molecole entro 30 giorni dalla visita basale o uso di un oligonucleotide sperimentale o di un farmaco biologico entro 90 giorni dalla visita basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Remlarsen - Intradermico
Sei dosi di remlarsen (5,3 mg) per un periodo di 2 settimane nella sede di una ferita cutanea escissionale e sei dosi di Placebo nello stesso periodo nella sede di una seconda ferita cutanea escissionale. Ogni soggetto fungerà da proprio controllo simultaneo.
Droga: Remlarsen
Iniezione intradermica nel sito di una ferita escissionale
Altri nomi:
  • MRG-201
Comparatore placebo: Placebo - Intradermico
Sei dosi di remlarsen (5,3 mg) per un periodo di 2 settimane nella sede di una ferita cutanea escissionale e sei dosi di Placebo nello stesso periodo nella sede di una seconda ferita cutanea escissionale. Ogni soggetto fungerà da proprio controllo simultaneo.
Droga: Placebo
Iniezione intradermica nel sito della seconda ferita escissionale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
La percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 24 settimane (± 7 giorni) dopo la prima dose, analizzata utilizzando la Vancouver Scar Scale modificata che riporta un punteggio cumulativo basato sui punteggi parziali per vascolarizzazione, flessibilità e altezza.
24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con miglioramento, definita come nessuna formazione di cheloidi confermata nella lesione trattata rispetto a formazione di cheloidi confermata nella lesione non trattata.
Lasso di tempo: 24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
Percentuale di soggetti con miglioramento a 24 settimane (± 7 giorni), definita come assenza di formazione di cheloidi confermata nella lesione trattata rispetto a formazione di cheloidi confermata nella lesione non trattata, in base alla valutazione effettuata utilizzando la Vancouver Scar Scale modificata che riporta un punteggio cumulativo basato su punteggi secondari per vascolarizzazione, flessibilità e altezza.
24 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
Percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
La percentuale di soggetti con formazione di cheloidi confermata nelle lesioni trattate rispetto a quelle non trattate a 52 settimane (± 7 giorni) dopo la prima dose, analizzata utilizzando la Vancouver Scar Scale modificata che riporta un punteggio cumulativo basato sui punteggi parziali per vascolarizzazione, flessibilità e altezza.
52 settimane (± 7 giorni) dalla prima dose
Tempo per la formazione dei cheloidi
Lasso di tempo: Prima dose a 365 giorni
Tempo alla prima formazione cheloide confermata
Prima dose a 365 giorni
Volume di cheloidi a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane dalla prima dose
24 settimane dalla prima dose
Volume di cheloidi a 52 settimane
Lasso di tempo: 52 settimane dalla prima dose
52 settimane dalla prima dose
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di Remlarsen - Dose singola
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva (AUClast) per remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo una singola dose
Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Remlarsen - Dose singola
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo la prima dose
Dalla prima dose a 24 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di Remlarsen - Multidose
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 13 giorni dopo la somministrazione
Area sotto la curva (AUClast) per remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo dosi multiple
Dalla prima dose fino a 13 giorni dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Remlarsen - Multidose
Lasso di tempo: Dosaggio il giorno 10 o il giorno 12 fino a 24 ore dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di remlarsen + metaboliti attivi (farmaco attivo totale) dopo dosi multiple
Dosaggio il giorno 10 o il giorno 12 fino a 24 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
miRagen Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Diana M Escolar, MD, FAAN, miRagen Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 luglio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MRG201-30-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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