MAP per fornire l'accesso a nilotinib, per i pazienti con HES

Criterio di inclusione

1. ≥ 18 anni di età

2. Sindrome ipereosinofila/leucemia eosinofila cronica che hanno un'indicazione clinica per il trattamento e soddisfano i seguenti criteri (Vandenberghe, et al 2004):

   • eosinofilia superiore a 1500/mm3 che persiste per più di 6 mesi
   • esclusione di altre cause di eosinofilia incluse popolazioni di cellule T clonali o anormali, esclusione di eosinofilia reattiva e tumori maligni o disturbi delle cellule T associati a eosinofilia
   • segni e sintomi di coinvolgimento degli organi
3. Performance status OMS di ≤ 2

4. Il paziente deve avere i seguenti valori di laboratorio:

   • Potassio ≥ LLN (limite inferiore della norma) o corretto entro limiti normali con supplementi prima della prima dose di AMN107
   • Calcio totale (corretto per l'albumina sierica) ≥ LLN o correggibile con supplementi
   • Magnesio ≥ LLN o corretto entro limiti normali con supplementi prima della prima dose di AMN107
   • Fosforo ≥ LLN o correggibile con supplementi
   • ALT e AST ≤ 2,5 x ULN o ≤ 5,0 x ULN se considerati dovuti al tumore
   • Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 x ULN a meno che non sia considerata dovuta a tumore
   • Bilirubina sierica ≤ 1,5 x ULN
   • Creatinina sierica ≤ 1,5 x ULN
   • Amilasi sierica ≤ 1,5 x ULN e lipasi sierica ≤ 1,5 x ULN Prima dell'inizio del trattamento deve essere ottenuto il consenso informato scritto del paziente.

Il consenso informato scritto del paziente deve essere ottenuto prima dell'inizio del trattamento.

Criteri di esclusione

I pazienti idonei per questo piano di trattamento non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

1. Storia di ipersensibilità a farmaci o metaboliti di classi chimiche simili a nilotinib. Qualsiasi sito di esclusione della malattia (ad esempio, metastasi cerebrali).
2. Funzione cardiaca compromessa
3. Pazienti sottoposti a intervento chirurgico maggiore ≤ 2 settimane prima della Visita 1 o che non si sono ripresi dagli effetti collaterali di tale intervento chirurgico
4. Nota Infiltrazione del SNC confermata citopatologicamente.
5. Uso terapeutico del warfarin.
6. Malattia epatica o renale acuta o cronica considerata non correlata al tumore.
7. Trattamento con qualsiasi fattore di crescita stimolante le colonie ematopoietiche ≤ 1 settimana prima di iniziare nilotinib. L'eritropoietina è consentita.
8. Paziente che non si è ripreso dagli effetti collaterali della precedente chemioterapia, immunoterapia, altri farmaci sperimentali, radioterapia ad ampio campo o chirurgia maggiore. Pazienti che hanno ricevuto imatinib <5 giorni prima di AMN107 o che non si sono ripresi dagli effetti collaterali della terapia. L'idrossiurea è consentita durante i primi 28 giorni di trattamento (fino a 5 g/giorno) per un massimo di 7 giorni.
9. Paziente con una storia di un altro tumore maligno primario attualmente clinicamente significativo o che richiede un intervento attivo.
10. Diagnosi nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
11. Noto abuso di alcol o droghe in corso
12. Riluttanza o incapacità di rispettare il protocollo di trattamento, incluso il ritorno per le visite programmate
13. Partecipazione a uno studio sperimentale precedente entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
14. Donne incinte o che allattano (in allattamento),