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Immunizzazione anti-αIIbβ3 nella tromboastenia di Glanzmann: prevalenza e fattori di rischio associati: studio sugli anticorpi anti-αIIbβ3 (TAAS) (TAAS)

21 maggio 2026 aggiornato da: University Hospital, Bordeaux
Questo progetto mira a correlare i fattori di rischio (genetici, terapeutici e socio-demografici) alla formazione di anticorpi anti-αIIbβ3 in seguito a trasfusione di emoderivati ​​(piastrine o globuli rossi concentrati) o gravidanza in una coorte nazionale di pazienti affetti da GT.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La tromboastenia di Glanzmann (GT) è una rara malattia autosomica recessiva causata dall'assenza o dalla disfunzione dell'integrina αIIbβ3, il recettore più abbondante sulle piastrine che media l'aggregazione piastrinica attraverso il suo legame con le proteine ​​adesive. La GT è facilmente identificabile dai test di funzionalità piastrinica e la mancanza di aggregazione piastrinica in risposta a tutti gli agonisti fisiologici è unica per questa malattia. Il gene ITGA2B codifica per la subunità αIIb, mentre il gene ITGB3 codifica per β3. Le mutazioni che causano GT possono interessare sia ITGA2B che ITGB3. La malattia è caratterizzata da sanguinamento mucocutaneo spontaneo e trauma-correlato, con espressione variabile che va dalla facile ecchimosi alle emorragie fatali. Le trasfusioni di piastrine vengono utilizzate per controllare o prevenire la perdita di sangue pericolosa per la vita, ma possono diventare inefficaci a causa di anticorpi naturali diretti contro αIIbβ3. Tali anticorpi vengono prodotti quando il sistema immunitario del paziente entra in contatto con piastrine normali che esprimono αIIbβ3.

Attualmente non c'è consenso riguardo alla frequenza, all'evoluzione a lungo termine o alla formazione di caratteristiche di anticorpi da pazienti affetti da GT in relazione alla natura del gene difettoso (ITGA2B o ITGB3), variazioni geniche o altri fattori. Sono necessarie ricerche per confermare che la natura del difetto genetico può avere un ruolo causale nello sviluppo di anticorpi. Inoltre, la forza e la persistenza degli anticorpi possono variare tra i pazienti con la stessa mutazione, suggerendo che altri fattori, come i geni immuno-modificatori, svolgono un ruolo nel plasmare il repertorio anticorpale.

L'immobilizzazione monoclonale anticorpo-specifica degli antigeni piastrinici (MAIPA) è ancora considerata il metodo di riferimento per valutare la presenza di anticorpi anti-αIIbβ3 nei pazienti GT. Tutti i test saranno eseguiti dal sito del ricercatore principale (Bordeaux).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
28

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Bordeaux, Francia
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Bicêtre, APHP
      • Marseille, Francia
        • Hôpital la Timone, APHM
      • Nîmes, Francia
        • CHU Nîmes
      • Strasbourg, Francia
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Francia
        • CHU Toulouse

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti con una chiara diagnosi di Trombastenia di Glanzmann (GT), indipendentemente dal sottotipo di malattia.
  • Affiliato o beneficiario di un regime previdenziale.
  • Consenso libero, informato e scritto firmato dal partecipante, o dai genitori o dal rappresentante legale per la popolazione infantile, e dallo sperimentatore (al più tardi il giorno dell'inclusione e prima di qualsiasi esame richiesto dalla ricerca).

Criteri di esclusione:

  • Trattamento in corso che potrebbe interferire con il rilevamento degli anticorpi anti-αIIbβ3, come le immunoglobuline per via endovenosa nel mese precedente.
  • Condizione psichiatrica, sociale o comportamentale giudicata non compatibile con il rispetto del protocollo, inclusa la buona osservanza del trattamento e l'adesione al follow-up.
  • Adulto protetto dalla legge.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pazienti con diagnosi di Trombastenia di Glanzmann (GT)
Lo screening degli anticorpi sarà realizzato sistematicamente ogni sei mesi (+/- 2 settimane) e dopo ogni ultima trasfusione di sangue a 7-10 giorni e un mese (+/- 2 settimane), per un periodo di 18 mesi
Biologico: Screening anticorpale
Tutti i pazienti GT inclusi saranno arruolati da diversi centri nazionali durante un periodo di 6 mesi. Lo screening anticorpale sarà realizzato sistematicamente ogni sei mesi (+/- 2 settimane) e dopo ogni ultima trasfusione di sangue a 7-10 giorni e un mese (+/- 2 settimane), per un periodo di 18 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzazione di cambiamento di un'immunizzazione anti-αIIbβ3
Lasso di tempo: Dall'inclusione alla visita di 18 mesi
La caratterizzazione del cambiamento di un'immunizzazione anti-αIIbβ3 sarà valutata con l'immobilizzazione indiretta specifica per MoAb degli antigeni piastrinici (MAIPA)
Dall'inclusione alla visita di 18 mesi
Numero di pazienti con anticorpi anti-αIIbβ3 positivi in ​​relazione ai fattori di rischio
Lasso di tempo: Dall'inclusione alla visita di 18 mesi
I fattori di rischio potrebbero essere il sottotipo di GT, l'anno di nascita, la mutazione del gene ITGA2B o ITGB3
Dall'inclusione alla visita di 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinazione della prevalenza di anticorpi anti-αIIbβ3 in una coorte regionale di pazienti GT
Lasso di tempo: Dall'inclusione alla visita di 18 mesi
La presenza di anticorpi anti-αIIbβ3 sarà valutata con l'immobilizzazione indiretta specifica per MoAb degli antigeni piastrinici (MAIPA)
Dall'inclusione alla visita di 18 mesi
Descrizione della cinetica di un'immunizzazione anti-αIIbβ3 dopo trasfusione di sangue
Lasso di tempo: A 7-10 giorni e 1 mese (+/-2 settimane) dopo ogni trasfusione di sangue
Ripetizione delle misurazioni degli anticorpi con immobilizzazione indiretta MoAb-specifica degli antigeni piastrinici (MAIPA)
A 7-10 giorni e 1 mese (+/-2 settimane) dopo ogni trasfusione di sangue
Determinazione del meccanismo degli anticorpi anti-αIIbβ3 che bloccano la funzione dell'integrina determinando la capacità degli anticorpi anti-αIIbβ3 di alterare il legame del fibrinogeno
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Gli studi in vitro saranno eseguiti miscelando il siero di pazienti con piastrine di donatori lavati e l'inibizione dell'integrina sarà studiata mediante citometria a flusso
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Bordeaux

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
6 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
6 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CHUBX 2019/41
  • 2020-A01285-34 (Altro identificatore: ANSM)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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