Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Anti-αIIbβ3-immunisering i Glanzmann Thrombasthenia: Prevalens og assosierte risikofaktorer: Thrombasthenia Anti-αIIbβ3 Antibodies Study (TAAS) (TAAS)

21. mai 2026 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux
Dette prosjektet tar sikte på å korrelere risikofaktorer (genetiske, terapeutiske og sosiodemografiske faktorer) til anti-αIIbβ3-antistoffdannelse etter blodprodukttransfusjon (blodplater eller pakkede røde blodlegemer) eller graviditet i en nasjonal kohort av GT-pasienter.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Glanzmann trombasteni (GT) er en sjelden autosomal recessiv lidelse forårsaket av fravær eller dysfunksjon av αIIbβ3-integrinet, den mest utbredte reseptoren på blodplater som medierer blodplateaggregering gjennom dens binding av adhesive proteiner. GT er lett identifiserbar ved blodplatefunksjonstesting, og mangel på blodplateaggregering som respons på alle fysiologiske agonister er unik for denne sykdommen. ITGA2B-genet koder for αIIb-underenheten, mens ITGB3-genet koder for β3. Mutasjoner som forårsaker GT kan påvirke enten ITGA2B eller ITGB3. Sykdommen er preget av spontane og traumerelaterte slimhinneblødninger, med varierende uttrykk som spenner fra lett blåmerker til dødelige blødninger. Blodplatetransfusjoner brukes til å kontrollere eller forhindre livstruende blodtap, men kan bli ineffektive på grunn av naturlig forekommende antistoffer rettet mot αIIbβ3. Slike antistoffer produseres når pasientens immunsystem kommer i kontakt med normale αIIbβ3-uttrykkende blodplater.

Det er foreløpig ingen konsensus om frekvensen, den langsiktige utviklingen eller dannelsen av egenskaper ved antistoffer fra GT-pasienter i forhold til arten av det defekte genet (ITGA2B eller ITGB3), genvariasjoner eller andre faktorer. Forskning er nødvendig for å bekrefte at genfeilens natur kan ha en kausativ rolle i antistoffutviklingen. Dessuten kan styrke og utholdenhet av antistoffer variere mellom pasienter med samme mutasjon, noe som tyder på at andre faktorer, som immunmodifiserende gener, spiller en rolle i utformingen av antistoffrepertoaret.

Monoklonal antistoffspesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA) anses fortsatt som referansemetoden for å evaluere tilstedeværelsen av anti-αIIbβ3-antistoffer hos GT-pasienter. Alle testene vil bli utført av hovedetterforskeren (Bordeaux).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
28

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre, APHP
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital la Timone, APHM
      • Nîmes, Frankrike
        • CHU Nîmes
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU Toulouse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter med en klar diagnose av Glanzmann Thrombastenia (GT), uansett undertype sykdom.
  • Tilknyttet person eller mottaker av en trygdeordning.
  • Gratis, informert og skriftlig samtykke signert av deltakeren, eller foreldre eller juridisk representant for barnepopulasjonen, og etterforskeren (senest på dagen for inkludering og før enhver undersøkelse som kreves av forskningen).

Ekskluderingskriterier:

  • Gjeldende behandling som kan forstyrre anti-αIIbβ3-antistoffdeteksjon, slik som intravenøse immunglobuliner innen forrige måned.
  • Psykiatrisk, sosial eller atferdsmessig tilstand anses å være uforenlig med respekten av protokollen, inkludert god overholdelse av behandling og overholdelse av oppfølging.
  • Voksen beskyttet av loven.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Pasienter med diagnosen Glanzmann Thrombastenia (GT)
Antistoffscreening vil bli systematisk realisert hver sjette måned (+/- 2 uker) og etter hver siste blodoverføring etter 7-10 dager og en måned (+/- 2 uker), i løpet av en periode på 18 måneder
Biologisk: Antistoffscreening
Alle inkluderte GT-pasienter vil bli registrert fra forskjellige nasjonale sentre i løpet av en 6 måneders periode. Antistoffscreening vil bli systematisk realisert hver sjette måned (+/- 2 uker) og etter hver siste blodoverføring ved 7-10 dager og en måned (+/- 2 uker), i løpet av en periode på 18 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering av endring av en anti-aIIbβ3-immunisering
Tidsramme: Fra inkludering til 18 måneders besøk
Karakterisering av endring av en anti-aIIbβ3-immunisering vil bli vurdert med indirekte MoAb-spesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA)
Fra inkludering til 18 måneders besøk
Antall pasienter med positive anti-αIIbβ3-antistoffer i forhold til risikofaktorer
Tidsramme: Fra inkludering til 18 måneders besøk
Risikofaktorer kan være subtype av GT, fødselsår, ITGA2B eller ITGB3 genmutasjon
Fra inkludering til 18 måneders besøk

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestemmelse av prevalensen av anti-αIIbβ3-antistoffer i en regional kohort av GT-pasienter
Tidsramme: Fra inkludering til 18 måneders besøk
Tilstedeværelse av anti-αIIbβ3-antistoffer vil bli vurdert med indirekte MoAb-spesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA)
Fra inkludering til 18 måneders besøk
Beskrivelse av kinetikken til en anti-aIIbβ3-immunisering etter blodtransfusjon
Tidsramme: 7-10 dager og 1 måned (+/-2 uker) etter hver blodoverføring
Gjentakelse av antistoffmålingene med indirekte MoAb-spesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA)
7-10 dager og 1 måned (+/-2 uker) etter hver blodoverføring
Bestemmelse av mekanismen til anti-αIIbβ3-antistoffer som blokkerer integrinfunksjon ved å bestemme kapasiteten til anti-αIIbβ3-antistoffer til å svekke fibrinogenbinding
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
In vitro studier vil bli utført ved å blande serum fra pasienter med vaskede donorblodplater og hemming av integrinet vil bli studert med flowcytometri
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University Hospital, Bordeaux

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
6. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
6. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CHUBX 2019/41
  • 2020-A01285-34 (Annen identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger