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Studio dell'idebenone orale per il trattamento della steatoepatite non alcolica

7 aprile 2026 aggiornato da: Natalie Torok, Stanford University

Uno studio pilota per il trattamento di adulti con steatoepatite analcolica con idebenone orale

Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo di fase 1/2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Idebenone in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con steatoepatite non alcolica, con fibrosi di stadio 1-3. Come endpoint secondario saranno valutati il ​​coinvolgimento del target e il miglioramento della fibrosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di fase 1/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a centro singolo sulla sicurezza e l'efficacia dell'idebenone orale negli adulti di età pari o superiore a 18 anni con steatoepatite non alcolica (NASH). Dopo l'approvazione dell'IRB e il consenso informato scritto, 45 partecipanti saranno arruolati nello studio e randomizzati in un rapporto 1:2 sul software di acquisizione dati REDCap. I partecipanti saranno randomizzati in due gruppi e riceveranno le seguenti compresse: placebo, idebenone a dosi crescenti di 200 mg per via orale (PO) una volta al giorno per 2 settimane, quindi 200 mg due volte al giorno per 2 settimane, quindi 3 volte al giorno per il resto dello studio (fino a 48 settimane). Il monitoraggio e la valutazione della sicurezza continueranno per 12 settimane dopo la dose finale. Lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità come endpoint primario e valuterà l'impegno target e il miglioramento della fibrosi come endpoint secondari.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
53

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Digestive Health Center, Stanford University
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1) Uomini o donne non in gravidanza/non in allattamento di età ≥ 18 anni

  • 2) Diagnosi di NASH: punteggio di attività NAFLD (NAS) di 4 o superiore con un punteggio di 1 per ciascuno dei seguenti (steatosi con punteggio 0-3, infiammazione lobulare con punteggio 0-3, mongolfiera con punteggio 0-2):

    • Steatosi
    • Infiammazione lobulare
    • Rigonfiamento degli epatociti 3) Fibrosi (punteggio di fibrosi di Ishak ≥1 alla biopsia epatica) entro 6 mesi dall'arruolamento con MELD <10 o basato su MRE

Criteri di esclusione:

  • Presenza di qualsiasi altra forma di malattia del fegato, comprese epatite virale, epatite autoimmune, malattia epatica alcolica, cause genetiche di malattia epatica cronica):
  • Soggetti con altre eziologie di malattia epatica cronica, come l'epatite cronica B e C; epatite autoimmune; e malattia epatica ereditaria.
  • ALT>300U/l
  • Bilirubina sierica totale ≥ a 1,3 mg/dL (esclusi i pazienti con sindrome di Gilbert)
  • Rapporto normalizzato internazionale (INR) ≥ 1,3
  • MELD>10
  • Creatinina sierica > 2,0 mg/dl

  • Abuso di alcol noto o disturbo da uso di alcol:

    • >20 g/giorno per le donne
    • >30 g/giorno per gli uomini
  • Abuso di sostanze attive
  • Qualsiasi condizione medica che impedisce MRE, MR-PDFF
  • Conta piastrinica ≤100//mm3
  • Cirrosi scompensata
  • Emoglobina <11 g/dl nelle femmine o <12 g/dl nei maschi
  • Presenza/storia di HCC
  • Storia del trapianto di fegato
  • Storia della chirurgia bariatrica
  • Storia di malattia infiammatoria intestinale
  • Storia di malattie cardiovascolari, sindrome del QT lungo.
  • Soggetti che hanno partecipato a studi sui farmaci sperimentali e hanno assunto farmaci sperimentali nei 60 giorni precedenti la prima dose di Idebenone. Storia di aver ricevuto altri farmaci per le indagini entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Eventuali dubbi relativi alla conformità da parte del medico di iscrizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Idebenone
I partecipanti assumeranno Idebenone 200 mg per 48 settimane, con visite di studio in clinica per valutazioni fisiche e di laboratorio alle settimane 0, 2, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane durante il periodo di trattamento e alle settimane 4 e 12 dopo l'ultima dose.
Droga: Idebenone
Verrà utilizzato Idebenone, inizialmente 200 mg per via orale (PO) una volta al giorno per 2 settimane, quindi 200 mg due volte al giorno per 2 settimane, quindi 200 mg tre volte al giorno per il resto dello studio.
Altri nomi:
  • Placebo
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti assumeranno Placebo per 48 settimane, con visite di studio in clinica per valutazioni fisiche e di laboratorio alle settimane 0, 2, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane durante il periodo di trattamento e alle settimane 4 e 12 dopo l'ultima dose.
Droga: Placebo
Verrà utilizzato placebo per abbinare Idebenone una volta al giorno per 2 settimane, poi due volte al giorno per 2 settimane, quindi tre volte al giorno per il resto dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 60 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (valutati mediante CTCAE v4.0), e numero di partecipanti con esami fisici anomali e risultati di test di laboratorio anomali sono riportati.
60 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'elastografia a risonanza magnetica (MRE) come misurazione del cambiamento nello stadio della fibrosi
Lasso di tempo: 48 settimane
L'elastografia RM è una tecnica standard di cura per valutare la rigidità epatica, un metodo non invasivo altamente accurato. L'MRE crea elastogrammi (mappe di rigidità) e i dati generati in kilopascal (kPa) sono correlati allo stadio di fibrosi. I cambiamenti nei valori di rigidità indicano un cambiamento nella fibrosi. < 2,5 kPa: normale; da 2,5 a 3,0 kPa: normale o infiammazione; da 3,0 a 3,5 kPa: fibrosi stadio 1-2; da 3,5 a 4,0 kPa: fibrosi stadio 2-3; da 4,0 a 5,0 kPa: fibrosi stadio 3-4; > 5,0 kPa: fibrosi stadio 4 o cirrosi.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Stanford University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Natalie Torok, MD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 52212
  • R21DK111217 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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