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HERO-2: risultati riportati a casa con la terapia del modulatore CFTR

1 maggio 2024 aggiornato da: Cynthia Brown, Indiana University

Esiti riportati in pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) che assumono una terapia con modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica altamente efficace (CFTR)

Questo è uno studio di coorte osservazionale, che utilizza i dati di Folia Health e del registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR). Le persone che assumono elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) possono essere iscritte tramite l'applicazione Folia. Durante il periodo di studio di 12 mesi, ai partecipanti verrà chiesto di monitorare il trattamento di routine e l'uso di farmaci, i sintomi giornalieri e la revisione mensile con questionari convalidati sui risultati riferiti dal paziente (PRO). Ai partecipanti verrà inoltre chiesto di segnalare autonomamente casi di modifiche al loro piano di trattamento e riacutizzazioni polmonari. Non ci sono visite in loco associate allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà uno studio di coorte prospettico osservazionale per indagare i cambiamenti nella funzione polmonare tra gli individui che hanno apportato modifiche al trattamento dopo aver iniziato il trattamento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). I dati saranno raccolti da Folia Health e dal registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR) per i partecipanti registrati. La partecipazione allo studio avverrà tramite l'applicazione Folia in cui i partecipanti allo studio saranno indirizzati a uno specifico dashboard di studio HERO-2. Gli individui (n=860) che assumono ETI possono essere iscritti presso i siti partecipanti, attraverso il reclutamento sui social media o da utenti esistenti di Folia Health. Durante il periodo di studio di 12 mesi, ai partecipanti verrà chiesto di monitorare il trattamento di routine e l'uso di farmaci, i sintomi giornalieri e la revisione mensile con questionari convalidati sui risultati riferiti dal paziente (PRO) CF. Ai partecipanti verrà inoltre chiesto di segnalare autonomamente casi di modifiche al loro piano di trattamento e riacutizzazioni polmonari. I dati raccolti all'interno di Folia saranno collegati al CFFPR per i risultati individuali per quanto riguarda i dati clinici, comprese le misure antropometriche, la funzionalità polmonare, le complicanze e le riacutizzazioni polmonari trattate per via endovenosa. Questo studio non fornirà né raccomanderà alcuna raccomandazione terapeutica. Tutte le indicazioni per l'uso dei farmaci sono esclusivamente a discrezione del medico del paziente in conformità con la loro pratica abituale.

L'obiettivo principale dello studio sarà valutare i cambiamenti nella funzione polmonare misurati dalla percentuale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) prevista in soggetti che riferiscono di aver apportato almeno una modifica alle terapie respiratorie croniche giornaliere all'ingresso nello studio e durante i 12 mesi follow up rispetto a chi non apporta modifiche alle terapie giornaliere croniche. Gli endpoint secondari includeranno una misurazione della percentuale di individui che apportano modifiche alla terapia quotidiana cronica, la necessità di riprendere la terapia quotidiana cronica, la qualità della vita correlata alla salute, la gravità e la frequenza dei sintomi e le riacutizzazioni polmonari che richiedono antibiotici EV.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
860

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Cynthia Brown, MD
  • Numero di telefono: (317) 278-0175
  • Email: cyndbrow@iu.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Clement Ren, MD
  • Numero di telefono: 215-590-3749
  • Email: renc@chop.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Gli individui con diagnosi di fibrosi cistica e che sono in ETI attraverso un'indicazione etichettata dalla FDA sono idonei per questo studio. I partecipanti allo studio utilizzeranno Folia Health, un'applicazione basata sul Web per tenere traccia delle cure quotidiane e devono avere accesso a un telefono cellulare o computer con una connessione Internet.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal tutore legale del soggetto.
  • È disposto e in grado di aderire ai requisiti del protocollo.
  • ≥ 12 anni di età al momento dell'arruolamento.
  • Diagnosi di FC.
  • ETI prescritto per un'indicazione sull'etichetta.
  • Il partecipante ha accesso a un telefono cellulare o tablet (iPhone o piattaforma Android) o computer.
  • Il partecipante ha accesso a una connessione Internet.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è arruolato nella parte randomizzata dello studio SIMPLIFY (NCT04378153).
  • Il partecipante non ha accesso alla tecnologia necessaria.
  • Il partecipante è un destinatario di un trapianto di organi solidi (ad es. polmone, fegato, pancreas, rene).
  • Il partecipante non può comunicare in inglese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della percentuale di FEV1 prevista
Lasso di tempo: 12 mesi
L'outcome primario di questo studio è la variazione della percentuale di FEV1 prevista a 12 mesi.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Indiana University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cystic Fibrosis Foundation
Folia Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 11375

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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