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La prova di malformazione cavernosa cerebrale sintomatica di REC-994 (SYCAMORE)

1 agosto 2025 aggiornato da: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Uno studio clinico di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di REC-994 nel trattamento della malformazione cavernosa cerebrale sintomatica

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di REC-994 (200 mg e 400 mg) rispetto al placebo in soggetti con malformazione cavernosa cerebrale (CCM) sintomatica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte 1: i partecipanti riceveranno cure per un periodo di 12 mesi. Parte 2: estensione a lungo termine opzionale (LTE) per i partecipanti che completano la parte 1 e che hanno diritto a un trattamento esteso con REC-994.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Stati Uniti, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Stati Uniti, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18 anni di età o più con lesioni anatomiche CCM dimostrate dalla risonanza magnetica cerebrale
  2. Avere CCM sintomatico
  3. Avere fornito il consenso informato scritto per partecipare allo studio
  4. NON aver partecipato a uno studio clinico utilizzando un agente sperimentale entro 28 giorni o entro 6 emivite del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo) prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Sintomi ritenuti dallo sperimentatore dello studio causati esclusivamente da danno neuronale irreversibile da precedente ictus o strumentazione neurochirurgica
  2. Storia di irradiazione cranica o trattamento chirurgico/radiochirurgico della lesione CCM primaria sintomatica
  3. Incinta o allattamento
  4. Non essere in grado o non voler partecipare alle valutazioni MRI (p. es., claustrofobia, impianto metallico o pacemaker cardiaco impiantato)
  5. Disfunzione epatica o malattia epatica attiva come definita dalle transaminasi sieriche al basale > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
  6. Avere una funzione renale gravemente compromessa (eGFR <60 ml/min) o una malattia renale attiva
  7. Hanno avuto una precedente diagnosi di disturbi muscolo scheletrici (miopatia) di qualsiasi causa o hanno un livello basale di creatina chinasi > 5x ULN
  8. Storia di abuso di alcol o sostanze entro 1 anno prima dello screening
  9. Anomalia di laboratorio clinicamente significativa
  10. Hanno avuto un'emorragia intracerebrale entro 3 mesi dallo screening o qualsiasi intervento chirurgico al cervello entro 6 mesi dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg PO una volta al giorno (QD) (1 compressa REC-994 da 200 mg, 1 compressa placebo corrispondente)
Droga: Placebo
Compresse placebo
Droga: REC-994
REC-994 compresse da 200 mg
Comparatore attivo: REC-994 400mg
REC-994 400 mg PO QD (2 compresse REC-994 da 200 mg)
Droga: REC-994
REC-994 compresse da 200 mg
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente PO QD (2 compresse placebo corrispondenti)
Droga: Placebo
Compresse placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dei risultati segnalati dal paziente (indice di salute cavernoso cerebrale)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Modifica dei risultati segnalati dal paziente (scala Rankin modificata)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Cambiamento dei risultati segnalati dal paziente (punteggio di sintomi)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Cambiamento nei sintomi associati alla malattia (numero di eventi emorragici cerebrali confermati dalla risonanza magnetica)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Concentrazioni plasmatiche di REC-994
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento dei sintomi associati alla malattia (dimensione e numero di lesioni in risonanza magnetica)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 agosto 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REC-994-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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