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Uno studio a dose crescente multipla di ACN00177 (Pegtarviliase) in soggetti con deficit di CBS

25 luglio 2023 aggiornato da: Aeglea Biotherapeutics

Uno studio di fase 1/2 a dosi multiple ascendenti in soggetti con omocistinuria dovuta a deficit di cistationina β-sintetasi (CBS) per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ACN00177

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di pegtarviliase in un massimo di 25 soggetti con omocistinuria dovuta a deficit di CBS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di fase 1/2 è valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple crescenti di pegtarviliasi in soggetti con omocistinuria dovuta a deficit di CBS. Lo studio è composto da 2 parti: Parte 1: una singola coorte IV per via endovenosa con 4 dosi una volta alla settimana (QW) del farmaco oggetto dello studio e Parte 2: tre coorti SC (sottocutanee) con 4 dosi QW del farmaco oggetto dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Josie Gayton

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Regno Unito
        • University College London
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di omocistinuria da deficit di CBS
  2. In grado di fornire il consenso/assenso informato firmato e di rispettare tutte le procedure relative allo studio
  3. Ha ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) al momento della firma del consenso/assenso informato
  4. THcy plasmatica >80 µM
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo durante il periodo di screening e un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione il primo giorno di trattamento
  6. Se il soggetto (maschio o femmina) è impegnato in un'attività sessuale, deve essere incapace di rimanere incinta/causare una gravidanza o deve accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace
  7. Disposto a mantenere una dieta stabile senza modifiche significative durante lo studio

Criteri di esclusione:

  1. Altre condizioni mediche o comorbilità che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbero con la compliance allo studio o l'interpretazione dei dati (p. es., grave disabilità intellettiva che preclude il completamento delle valutazioni di studio richieste)
  2. Partecipa attualmente a un altro studio clinico terapeutico o ha ricevuto qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della prima dose del farmaco in studio in questo studio
  3. Chirurgia che richiede anestesia generale entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
  4. Infezione attiva che richiede terapia antinfettiva
  5. Incinta o allattamento
  6. Donne in età fertile che stanno usando o pianificano di usare contraccettivi contenenti estrogeni durante lo studio
  7. Storia di ipersensibilità al polietilenglicole (PEG) che, a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto a un rischio inaccettabile di eventi avversi (AE)
  8. Livello di creatinina sierica > 1,5 × il limite superiore della norma (ULN)
  9. Alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o livello di bilirubina totale > 2 volte l'ULN

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 1
Previsto per 4 soggetti di età ≥18 anni alla dose A settimanale per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliasi IV
Amministrato IV
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 2
Previsto per 4 soggetti di età ≥12 anni che somministrano alla Dose B settimanalmente per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 3
Previsto per 4 soggetti di età ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) alla dose C settimanale per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 4
Previsto per 4 soggetti di età ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) alla dose D settimanale per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 5
Coorte facoltativa per un massimo di 12 soggetti di età ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) alla dose E settimanale per un totale di 13 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: La segnalazione avverrà dalla firma del consenso fino al completamento dello studio, in media 70 giorni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
La segnalazione avverrà dalla firma del consenso fino al completamento dello studio, in media 70 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nell'omocisteina plasmatica totale dopo il trattamento con pegtarviliasi
Lasso di tempo: Al giorno della visita 29
Cambiamenti nell'omocisteina plasmatica totale dopo il trattamento con pegtarviliasi
Al giorno della visita 29
Decorso temporale del cambiamento di tHcy dopo la somministrazione di pegtarviliasi e reversibilità al follow-up dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Settimanalmente, dal basale fino al completamento dello studio, fino a 12 settimane
Decorso temporale del cambiamento di tHcy dopo la somministrazione di pegtarviliasi e reversibilità al follow-up dopo la somministrazione
Settimanalmente, dal basale fino al completamento dello studio, fino a 12 settimane
Profilo farmacocinetico di IV pegtarviliase Cmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Cmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico dell'AUC della pegtarviliasi EV
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
AUC
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi IV Tmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Tmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi T1/2 IV
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
T1/2
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi sottocutanea Cmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Cmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico dell'AUC della pegtarviliasi sottocutanea
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
AUC
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi sottocutanea Tmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Tmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi sottocutanea T 1/2
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
T1/2
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

21 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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