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La combinazione di ATRA ed Eltrombopag come trattamento dell'ITP resistente agli steroidi/recidivante basata su MSC-C5b-9

2 settembre 2025 aggiornato da: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

La combinazione di ATRA ed Eltrombopag come strategia terapeutica per ITP resistente ai glucocorticoidi/recidivante basata sulla stratificazione del nuovo biomarcatore MSC-C5b-9: uno studio clinico prospettico, randomizzato, in aperto, multicentrico

Uno studio clinico prospettico, randomizzato, in aperto, multicentrico per confrontare l'efficacia e la sicurezza di ATRA più eltrombopag rispetto alla monoterapia con eltrombopag nel trattamento della trombocitopenia immunitaria resistente agli steroidi/recidivante (ITP).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I ricercatori stanno intraprendendo un gruppo parallelo, multicentrico, controllato randomizzato di pazienti con ITP in Cina. I pazienti sono stati testati per le MSC e sono stati divisi nel gruppo MSC-C5b-9+ e nel gruppo MSC-C5b-9- in base ai risultati del test, e i due gruppi sono stati randomizzati al gruppo ATRA + eltrombopag ed eltrombopag in monoterapia. La conta piastrinica, il sanguinamento e altri sintomi sono stati valutati prima e dopo il trattamento. Durante lo studio vengono registrati anche eventi avversi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
96

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Department of Hematology, Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Cina
        • Department of Hematology, Beijing Hospital
      • Beijing, Cina
        • Department of Hematology, Senior Department of Hematology, The Fifth Medical Center of PLA General Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100010
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina
        • Beijing Tongren Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1. Trombocitopenia isolata (conta piastrinica <30 × 109/L); 2. età > 18 anni; 3. globuli bianchi e globuli rossi normali all'esame del midollo osseo; 4. aumento del numero di megacariociti (l'esame del midollo osseo è stato eseguito in tutti i pazienti ad eccezione della mielofibrosi o di altre condizioni che possono causare trombocitopenia); 5. la milza era di dimensioni normali; 6. Punteggio di stato dell'Eastern Cooperative Oncology Group (punteggio ECOG) ≤ 2; 7. inefficace o recidivato dopo almeno 1 ciclo di terapia ormonale a pieno regime a ciclo completo; 8. Fallimento della precedente terapia ITP (ad esempio, ormoni, splenectomia e ciclosporina) e almeno 4 settimane dall'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • 1. PTI secondaria come trombocitopenia correlata al farmaco; 2. trombocitopenia dovuta a infezione virale (HIV, virus dell'epatite B o virus dell'epatite C); 3. grave insufficienza cardiaca, renale, epatica o respiratoria; 4. grave immunodeficienza; 5. gravidanza o allattamento; 6. mielodisplasia o mielofibrosi; 7. storia di malignità; 8. terapia immunosoppressiva in corso per altre patologie; 9. I pazienti precedentemente trattati con eltrombopag sono stati esclusi da questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Eltrombopag
La dose iniziale di eltrombopag era di 50 mg/ora, una volta al giorno. Secondo lo standard clinico dell'aggiustamento della dose di eltrombopag nel protocollo di ricerca stabilito dal gruppo di ricerca, la dose è stata aumentata quando la conta piastrinica era inferiore a 5×109/L. Il più alto è 75 mg/giorno, se la dose è superiore a 200×109/L, la dose viene ridotta. Quando la dose è superiore a 400×109/L, il farmaco viene temporaneamente sospeso e il farmaco viene ripetuto in base alla conta piastrinica. Il corso di trattamento è di 12 settimane.
Droga: Eltrombopag
La dose iniziale di eltrombopag è di 50 mg/ora, una volta al giorno, e la dose viene aumentata quando la conta piastrinica è inferiore a 5×109/L, il massimo è 75 mg/die e la dose è superiore a 200×109 /l. Quando il farmaco viene temporaneamente sospeso, il farmaco viene risomministrato in base alla conta piastrinica. Il ciclo di trattamento è di 12 settimane.
Altri nomi:
  • TPO-RA
Sperimentale: ATRA e Eltrombopag
ATRA 10 mg, 2 volte al giorno, per via orale; La dose iniziale di eltrombopag era di 50 mg/ora, una volta al giorno. Secondo lo standard clinico dell'aggiustamento della dose di eltrombopag nel protocollo di ricerca stabilito dal gruppo di ricerca, la dose è stata aumentata quando la conta piastrinica era inferiore a 5×109/L. La dose massima è di 75 mg/die, la dose viene ridotta se è superiore a 200×109/L, e il farmaco viene sospeso temporaneamente quando è superiore a 400×109/L, e il farmaco viene ripetuto secondo la conta piastrinica contare. Il corso di trattamento è di 12 settimane.
Droga: Eltrombopag
La dose iniziale di eltrombopag è di 50 mg/ora, una volta al giorno, e la dose viene aumentata quando la conta piastrinica è inferiore a 5×109/L, il massimo è 75 mg/die e la dose è superiore a 200×109 /l. Quando il farmaco viene temporaneamente sospeso, il farmaco viene risomministrato in base alla conta piastrinica. Il ciclo di trattamento è di 12 settimane.
Altri nomi:
  • TPO-RA
Droga: acido tutto trans retinoico
ATRA 10 mg, 2 volte al giorno, per via orale. Il ciclo di trattamento è di 12 settimane.
Altri nomi:
  • acido retinoico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta sostenuta (SR) a 18 mesi
Lasso di tempo: 18 mesi
Il mantenimento della conta piastrinica ≥ 30 x 10^9/L, l'aumento di almeno 2 volte della conta basale, l'assenza di sanguinamento e l'assenza di necessità di farmaci di soccorso al follow-up di 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completa (CR)
Lasso di tempo: 18 mesi
La risposta completa (CR) è stata definita come conta piastrinica superiore a 100×10^9/L e assenza di sanguinamento.
18 mesi
Tasso di risposta (R)
Lasso di tempo: 18 mesi
Il tasso di risposta (R) è stato definito come conta piastrinica superiore a 30×10^9/L e superiore di oltre 2 volte rispetto al basale, senza sanguinamento
18 mesi
Inefficienza (NR)
Lasso di tempo: 18 mesi
Conta piastrinica <30×10^9/L, o aumento inferiore a 2 volte rispetto al basale o associata a sanguinamento
18 mesi
Tasso di recidiva (ricadute)
Lasso di tempo: 18 mesi
Dopo che il trattamento è efficace, la conta piastrinica scende al di sotto di 30×10^9/L o scende a meno di 2 volte il valore basale, oppure si verificano sintomi di sanguinamento
18 mesi
Risposta anticipata
Lasso di tempo: 1 settimana
Conta piastrinica ≥30×10^9/L e almeno raddoppiata rispetto al basale a 1 settimana.
1 settimana
Risposta iniziale
Lasso di tempo: 1 mese
Risposta iniziale come conta piastrinica superiore a 30×10^9/L e aumento di almeno 2 volte rispetto al basale e assenza di sanguinamento.
1 mese
Tempo di risposta (TTR)
Lasso di tempo: 18 mesi
Il tempo dall'inizio del trattamento al momento del raggiungimento di CR o R
18 mesi
Tempo alla ricaduta (durata dell'efficacia)
Lasso di tempo: 18 mesi
Il tempo dal raggiungimento di CR o R al momento della ricaduta
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Peking University People's Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Beijing Friendship Hospital
Beijing Tongren Hospital
Beijing Hospital
Navy General Hospital, Beijing

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Xiaohui Zhang, MD, Study Principal Investigator Peking University People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2022-1-4082

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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