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Svelare il ruolo della famiglia proteica KCTD nella gestione clinica delle leucemie linfoblastiche acute infantili

22 marzo 2024 aggiornato da: IRCCS SYNLAB SDN
Il nostro gruppo di ricerca ha eseguito un'analisi trascrittomica del midollo osseo di pazienti affetti da B-ALL per identificare una nuova proteina/fattore con un presunto ruolo di biomarcatore di malattia. Insieme ad alcuni biomarcatori B-ALL già noti, la nostra analisi ha evidenziato la deregolamentazione di alcuni membri di una classe proteica emergente indicata come KCTD (Potassium Channel Tetramerization Domain-containing protein). Partendo dalle nostre osservazioni preliminari, e considerando che i KCTD non sono mai stati studiati nella LLA, abbiamo deciso di studiare queste proteine ​​nei pazienti pediatrici affetti da LLA B e T, arruolati dal nostro gruppo di ricerca in collaborazione con AORN Santobono-Pausilipon Pediatric Oncological Hospital. Infatti , il presente programma di ricerca mira ad aprire un nuovo scenario per lo studio delle proteine ​​KCTD nelle leucemie infantili. L'obiettivo finale del progetto sarà valutare la rilevanza traslazionale di KCTD deregolamentati selezionati come nuovi biomarcatori utili per la diagnostica B-ALL e T-ALL e la gestione del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio prevede la possibilità di reclutare circa 60 pazienti con LLA-B e 15-20 pazienti con LLA-T. Verranno inoltre reclutati soggetti di controllo con età e sesso paragonabili a quelli dei pazienti. Infine, verranno utilizzate circa 100 unità di sangue cordonale che non soddisfano i criteri per la crioconservazione terapeutica e per le quali è stato dato il consenso al loro utilizzo per la ricerca scientifica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 1 e 18 anni di entrambi i sessi con diagnosi di LLA-B e LLA-T;
  • Pazienti che avranno firmato il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che rifiutano di partecipare allo studio;
  • Pazienti che non rientrano nella fascia di età sopra indicata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta
pazienti pediatrici di 1-16 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta
Altro: studio osservazionale
analisi di biomarcatori di interesse (DNA-RNA e proteine) in MNC purificati dal sangue dei soggetti
soggetti sani
sangue del cordone ombelicale da donatori sani che non possono essere utilizzati per scopi clinici
Altro: studio osservazionale
analisi di biomarcatori di interesse (DNA-RNA e proteine) in MNC purificati dal sangue dei soggetti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di espressione di KCTD, mediante approccio RNAseq, in una coorte di pazienti affetti da LLA a cellule B e T rispetto ai controlli non affetti
Lasso di tempo: 1-12 mesi
Durante questo progetto arruoliamo circa 15-20 pazienti con LLA-B e 3-6 pazienti con LLA-T. Gli esperimenti di RNAseq per l'analisi del trascrittoma saranno eseguiti su una coorte di studio di almeno 8 pazienti con LLA-B, 3-4 pazienti con LLA-T , e cellule B o T naive purificate dal sangue del cordone ombelicale come controllo corrispondente per B- e T-ALL. Verranno utilizzati conteggi grezzi e applicato un approccio empirico di Bayes (DESeq2, pacchetto R). I risultati includeranno, per ogni gene, variazione log-fold (log2), media base, p-value e p-value aggiustati (Benjamimi-Hochberg). L'output di DEgenes verrà esportato in un formato adatto al software di analisi del percorso IPA Ingenuity (Qiagen), per annotazioni geniche, analisi funzionale e previsione di biomarcatori. Le proteine ​​KCTD che saranno deregolamentate in B-ALL e T-ALL saranno studiate in dettaglio.
1-12 mesi
Convalida RT-PCR di KCTD deregolamentati e identificazione di possibili interattori di KCTD nella leucemia mediante approccio proteomico funzionale
Lasso di tempo: 13-24 mesi
Dopo l'interpretazione dei dati del trascrittoma eseguiremo specifici esperimenti di validazione mediante pcr reat-time, westernblotting, citometria a flusso e microscopia. In breve, l'RNA totale sarà purificato da circa 5e6 MNC totali e utilizzato per esperimenti di RT-PCR; Verranno prelevati strisci di midollo osseo per l'analisi in immunofluorescenza di KCTD deregolamentati; l'estratto proteico totale sarà ottenuto da almeno 1 e 6 MNC totali e conservato a -80°C fino al Western Blotting; infine, cellule mononucleate vive saranno trattate per la permeabilizzazione e l'immunocolorazione citoplasmatica dei KCTD di interesse. Tutti gli esperimenti saranno messi a punto su sistemi modello umano in vitro B- e T-ALL e quindi eseguiti su pazienti e cellule di controllo. Inoltre, per identificare possibili interattori delle proteine ​​KCTDs utilizzeremo linee cellulari B-ALL e T-ALL per analisi di proteomica funzionale.
13-24 mesi
Correlazione dei dati clinici dei pazienti B-ALL con il livello di espressione di KCTD
Lasso di tempo: 25-36 mesi
In primo luogo, valuteremo l'utilità delle proteine ​​deregolate KCTD come nuovi marcatori di leucemia da testare mediante citometria a flusso clinica multiparametrica. Un protocollo specifico è già stato messo a punto dal nostro gruppo di ricerca, ed è in grado di colorare gli antigeni citoplasmatici (come le proteine ​​KCTD) con antigeni di superficie comunemente usati per lo studio dei compartimenti ematologici mediante citometria a flusso. Questo approccio sarà utile soprattutto nel monitoraggio della risposta del paziente al trattamento e nel rilevamento della malattia minima residua. Inoltre, essendo in grado di rilevare KCTD citoplasmatici in combinazione con antigeni di superficie, abbiamo pianificato di descrivere i livelli di espressione di KCTD in popolazioni cellulari multiple residenti nel midollo e nel sangue periferico. In secondo luogo, i dati complessivi ottenuti in questo studio saranno interpretati anche guardando il paziente cliniche con particolare riferimento alla risposta alla terapia, al rischio di recidiva e, quando possibile, alla resistenza alla terapia.
25-36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
IRCCS SYNLAB SDN

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Santobono-Pausilipon Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 marzo 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 5/19

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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