Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odkrywanie roli rodziny białek KCTD w leczeniu klinicznym ostrych białaczek limfoblastycznych wieku dziecięcego

22 marca 2024 zaktualizowane przez: IRCCS SYNLAB SDN
Nasza grupa badawcza przeprowadziła transkryptomiczną analizę szpiku kostnego pacjentów z B-ALL w celu zidentyfikowania nowego białka/czynnika o przypuszczalnej roli biomarkera choroby. Wraz z niektórymi już znanymi biomarkerami B-ALL, nasza analiza ujawniła deregulację niektórych członków powstającej klasy białek oznaczonej jako KCTD (białka zawierające domenę tetrameryzacji kanałów potasowych). Rozpoczynając od naszych wstępnych obserwacji i biorąc pod uwagę, że KCTD nigdy nie były badane w ALL, zdecydowaliśmy się zbadać te białka u pacjentów pediatrycznych dotkniętych B- i T-ALL, włączonych przez naszą grupę badawczą we współpracy z pediatrycznym szpitalem onkologicznym AORN Santobono-Pausilipon. Rzeczywiście , obecny program badawczy ma na celu otwarcie nowego scenariusza badań białek KCTD w białaczkach dziecięcych. Ostatecznym celem projektu będzie ocena znaczenia translacyjnego wybranych zderegulowanych KCTD jako nowych biomarkerów przydatnych w diagnostyce B-ALL i T-ALL oraz leczeniu pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania przewiduje się możliwość rekrutacji około 60 pacjentów z B-ALL i 15-20 pacjentów z T-ALL. Ponadto rekrutowane będą osoby kontrolne w wieku i płci porównywalne z pacjentami. Docelowo wykorzystanych zostanie ok. 100 jednostek krwi pępowinowej niespełniającej kryteriów kriokonserwacji terapeutycznej, co do której wyrażono zgodę na ich wykorzystanie do badań naukowych

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 1-18 lat obojga płci z rozpoznaniem B-ALL i T-ALL;
  • Pacjenci, którzy podpiszą świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy odmówią udziału w badaniu;
  • Pacjenci, którzy nie mieszczą się w podanym powyżej przedziale wiekowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną u dzieci
dzieci w wieku 1-16 lat dotkniętych ostrą białaczką limfoblastyczną
Inny: badania obserwacyjne
analiza interesujących biomarkerów (DNA-RNA i białek) w MNC oczyszczonych z krwi badanych
zdrowe przedmioty
krwi pępowinowej od zdrowych dawców, której nie można wykorzystać do celów klinicznych
Inny: badania obserwacyjne
analiza interesujących biomarkerów (DNA-RNA i białek) w MNC oczyszczonych z krwi badanych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy ekspresji KCTD, według podejścia RNAseq, w kohorcie pacjentów dotkniętych ALL komórkami B i T w porównaniu z kontrolami zdrowymi
Ramy czasowe: 1-12 miesięcy
W ramach tego projektu zapiszemy około 15-20 pacjentów z B-ALL i 3-6 pacjentów z T-ALL. Eksperymenty RNAseq do analizy transkryptomu zostaną przeprowadzone na kohorcie badawczej obejmującej co najmniej 8 pacjentów z B-ALL, 3-4 pacjentów z T-ALL i naiwne komórki B lub T oczyszczone z krwi pępowinowej jako odpowiednio kontrola dla B- i T-ALL. Zostaną użyte surowe obliczenia i zastosowane zostanie empiryczne podejście Bayesa (DESeq2, pakiet R). Wyniki będą obejmować, dla każdego genu, zmianę logarytmiczną (log2), średnią podstawową, wartość p i skorygowane wartości p (Benjamimi-Hochberg). Dane wyjściowe DEgenes zostaną wyeksportowane do formatu odpowiedniego dla oprogramowania IPA Ingenuity path Analysis Software (Qiagen), do adnotacji genów, analizy funkcjonalnej i przewidywania biomarkerów. Białka KCTD, które zostaną rozregulowane w B-ALL i T-ALL, zostaną szczegółowo zbadane.
1-12 miesięcy
Walidacja RT-PCR zderegulowanych KCTD i identyfikacja możliwych interakcji KCTD w białaczce za pomocą funkcjonalnego podejścia proteomicznego
Ramy czasowe: 13-24 miesiące
Po interpretacji danych z transkryptomu przeprowadzimy specyficzne eksperymenty walidacyjne poprzez reat-time PCR, westernblotting, cytometrię przepływową i mikroskopię. Pokrótce, całkowity RNA zostanie oczyszczony z około 5e6 całkowitych MNC i użyty do eksperymentów RT-PCR; Rozmaz BM zostanie pobrany do analizy immunofluorescencyjnej rozregulowanych KCTD; całkowity ekstrakt białkowy zostanie uzyskany z co najmniej 1 e 6 całkowitych MNC i będzie przechowywany w -80°C aż do analizy Western Blot; wreszcie, żywe komórki jednojądrzaste zostaną poddane obróbce pod kątem permeabilizacji i immunobarwienia cytoplazmatycznego KCTD będących przedmiotem zainteresowania. Wszystkie eksperymenty zostaną przeprowadzone na ludzkich modelach B- i T-ALL in vitro, a następnie przeprowadzone na pacjentach i komórkach kontrolnych. Ponadto, w celu identyfikacji możliwych interakcji białek KCTD, do analizy proteomiki funkcjonalnej wykorzystamy linie komórkowe B-ALL i T-ALL.
13-24 miesiące
Korelacja danych klinicznych pacjentów z B-ALL z poziomem ekspresji KCTD
Ramy czasowe: 25-36 miesięcy
Po pierwsze, ocenimy przydatność rozregulowanych białek KCTD jako nowych markerów białaczki do testowania za pomocą wieloparametrycznej klinicznej cytometrii przepływowej. Specjalny protokół został już opracowany przez nasz zespół badawczy i umożliwia barwienie antygenów cytoplazmatycznych (takich jak białka KCTD) antygenami powierzchniowymi powszechnie używanymi do badania kompartmentów hematoogicznych za pomocą cytometrii przepływowej. Takie podejście będzie przydatne zwłaszcza w monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na leczenie, a także wykrywaniu minimalnej choroby resztkowej. Ponadto, będąc w stanie wykryć cytoplazmatyczne KCTD w połączeniu z antygenami powierzchniowymi, planowaliśmy opisać poziomy ekspresji KCTD w populacji wielu komórek rezydujących w szpiku i krwi obwodowej. Po drugie, ogólne dane uzyskane w tym badaniu będą również interpretowane patrząc na pacjenta klinik, ze szczególnym uwzględnieniem odpowiedzi na terapię, ryzyka nawrotu choroby oraz, jeśli to możliwe, oporności na terapię.
25-36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
IRCCS SYNLAB SDN

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Santobono-Pausilipon Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 5/19

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami