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Indagine sull'uso di farmaci specifici per le compresse di Revolade

18 febbraio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Indagine sull'uso di farmaci specifici per le compresse di Revolade (anemia aplastica pediatrica naive al trattamento con immunoglobulina anti-timociti, CETB115G1401)

Si tratta di uno studio multicentrico, a braccio singolo, non interventistico (NIS) volto a confermare la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag nei pazienti pediatrici affetti da anemia aplastica (AA) naive al trattamento con globulina anti-timociti (ATG).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo sondaggio è confermare la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag nei pazienti pediatrici affetti da AA naive al trattamento con ATG. Eltrombopag deve essere somministrato secondo il dosaggio e la somministrazione specificati nell'ultima versione del foglietto illustrativo. Il periodo di osservazione è di 1 anno (364 giorni) dall'inizio del trattamento con questo prodotto, indipendentemente dal fatto che il trattamento con eltrombopag venga continuato o meno. Tuttavia, se il trapianto di cellule staminali ematopoietiche viene eseguito entro 1 anno dall’inizio del trattamento con eltrombopag, il periodo di osservazione durerà fino alla data del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 453-8511
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 4668560
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toyoake, Aichi-ken, Giappone, 4701192
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Giappone, 260 8677
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Amagasaki, Hyōgo, Giappone, 660 8550
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kobe, Hyōgo, Giappone, 6500047
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone, 3908621
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Okinawa
      • Shimajiri-Gun, Okinawa, Giappone, 901-1303
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Giappone, 5941101
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Osaka, Giappone, 5340021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sakai, Osaka, Giappone, 590-0197
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Saitama, Saitama, Giappone, 3308777
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Giappone, 5202192
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Chuo Ku, Tokyo, Giappone, 1048560
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 1578535
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ōta-ku, Tokyo, Giappone, 143 8541
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama, Wakayama, Giappone, 641-8510
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'indagine sarà condotta su pazienti pediatrici con anemia aplastica (AA) che ricevono eltrombopag per la prima volta in combinazione con ATG dopo l'approvazione del dosaggio e della somministrazione aggiuntivi per "pazienti pediatrici con AA naïve ad ATG".

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti il ​​cui rappresentante legalmente riconosciuto ha dato il consenso scritto alla collaborazione in questo sondaggio prima dell'iscrizione a questo sondaggio
  • Pazienti di età ≥ 6 anni e < 18 anni all’inizio del trattamento con eltrombopag
  • Pazienti pediatrici con AA che ricevono eltrombopag per la prima volta in combinazione con ATG dopo l'approvazione del dosaggio e della somministrazione aggiuntivi per "pazienti pediatrici con AA naïve ad ATG"

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno ricevuto ATG senza l'uso concomitante di eltrombopag
  • Pazienti con AA congenita
  • Pazienti con diagnosi sospetta o confermata di sindrome mielodisplastica (MDS) all'inizio del trattamento con eltrombopag
  • Pazienti che hanno ricevuto prodotti farmaceutici contenenti lo stesso ingrediente di eltrombopag (compresi i prodotti sperimentali)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
eltrombopag
Pazienti pediatrici affetti da AA naïve al trattamento con ATG nella pratica clinica di routine
Altro: eltrombopag
Questo è uno studio osservazionale. Non è prevista alcuna allocazione del trattamento. Dopo aver confermato che i pazienti soddisfano i criteri di ammissibilità, i pazienti verranno registrati in questo sondaggio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Occorre fornire informazioni sul verificarsi di eventi avversi gravi
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi e reazioni avverse al farmaco che portano alla sospensione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Da fornire il verificarsi di eventi avversi e reazioni avverse al farmaco che hanno portato alla sospensione del trattamento
Fino a 1 anno
Presenza di eventi avversi e reazioni avverse ai farmaci applicabili alle specifiche di sicurezza (disfunzione epatica e neoplasie ematopoietiche)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Presenza di eventi avversi e reazioni avverse ai farmaci applicabili alle specifiche di sicurezza (disfunzione epatica e neoplasie ematopoietiche)
Fino a 1 anno
Evento dell'evoluzione clonale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Presenza di evoluzione clonale [anomalie citogenetiche, sindrome mielodisplastica (MDS), leucemia mieloide acuta (LMA) ed emoglobinuria parossistica notturna (EPN)]
Fino a 1 anno
Stato della risposta ematologica
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Stato della risposta ematologica da fornire
Fino a 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della conta piastrinica
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale dell'emoglobina
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei neutrofili
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei neutrofili
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei reticolociti
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale nella dipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della dipendenza dalle trasfusioni
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale del volume di trasfusione
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale del volume di trasfusione da fornire
Riferimento, 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CETB115G1401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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