Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Indagine sull'uso di farmaci specifici per le compresse di Revolade

18 febbraio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Indagine sull'uso di farmaci specifici per le compresse di Revolade (anemia aplastica pediatrica naive al trattamento con immunoglobulina anti-timociti, CETB115G1401)

Si tratta di uno studio multicentrico, a braccio singolo, non interventistico (NIS) volto a confermare la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag nei pazienti pediatrici affetti da anemia aplastica (AA) naive al trattamento con globulina anti-timociti (ATG).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo sondaggio è confermare la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag nei pazienti pediatrici affetti da AA naive al trattamento con ATG. Eltrombopag deve essere somministrato secondo il dosaggio e la somministrazione specificati nell'ultima versione del foglietto illustrativo. Il periodo di osservazione è di 1 anno (364 giorni) dall'inizio del trattamento con questo prodotto, indipendentemente dal fatto che il trattamento con eltrombopag venga continuato o meno. Tuttavia, se il trapianto di cellule staminali ematopoietiche viene eseguito entro 1 anno dall’inizio del trattamento con eltrombopag, il periodo di osservazione durerà fino alla data del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 453-8511
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 4668560
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toyoake, Aichi-ken, Giappone, 4701192
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Giappone, 260 8677
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Amagasaki, Hyōgo, Giappone, 660 8550
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kobe, Hyōgo, Giappone, 6500047
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone, 3908621
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Okinawa
      • Shimajiri-Gun, Okinawa, Giappone, 901-1303
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Giappone, 5941101
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Osaka, Giappone, 5340021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sakai, Osaka, Giappone, 590-0197
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Saitama, Saitama, Giappone, 3308777
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ohtsu, Shiga, Giappone, 5202192
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Chuo Ku, Tokyo, Giappone, 1048560
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 1578535
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ōta-ku, Tokyo, Giappone, 143 8541
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama, Wakayama, Giappone, 641-8510
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'indagine sarà condotta su pazienti pediatrici con anemia aplastica (AA) che ricevono eltrombopag per la prima volta in combinazione con ATG dopo l'approvazione del dosaggio e della somministrazione aggiuntivi per "pazienti pediatrici con AA naïve ad ATG".

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti il ​​cui rappresentante legalmente riconosciuto ha dato il consenso scritto alla collaborazione in questo sondaggio prima dell'iscrizione a questo sondaggio
  • Pazienti di età ≥ 6 anni e < 18 anni all’inizio del trattamento con eltrombopag
  • Pazienti pediatrici con AA che ricevono eltrombopag per la prima volta in combinazione con ATG dopo l'approvazione del dosaggio e della somministrazione aggiuntivi per "pazienti pediatrici con AA naïve ad ATG"

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno ricevuto ATG senza l'uso concomitante di eltrombopag
  • Pazienti con AA congenita
  • Pazienti con diagnosi sospetta o confermata di sindrome mielodisplastica (MDS) all'inizio del trattamento con eltrombopag
  • Pazienti che hanno ricevuto prodotti farmaceutici contenenti lo stesso ingrediente di eltrombopag (compresi i prodotti sperimentali)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
eltrombopag
Pazienti pediatrici affetti da AA naïve al trattamento con ATG nella pratica clinica di routine
Altro: eltrombopag
Questo è uno studio osservazionale. Non è prevista alcuna allocazione del trattamento. Dopo aver confermato che i pazienti soddisfano i criteri di ammissibilità, i pazienti verranno registrati in questo sondaggio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Occorre fornire informazioni sul verificarsi di eventi avversi gravi
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi e reazioni avverse al farmaco che portano alla sospensione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Da fornire il verificarsi di eventi avversi e reazioni avverse al farmaco che hanno portato alla sospensione del trattamento
Fino a 1 anno
Presenza di eventi avversi e reazioni avverse ai farmaci applicabili alle specifiche di sicurezza (disfunzione epatica e neoplasie ematopoietiche)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Presenza di eventi avversi e reazioni avverse ai farmaci applicabili alle specifiche di sicurezza (disfunzione epatica e neoplasie ematopoietiche)
Fino a 1 anno
Evento dell'evoluzione clonale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Presenza di evoluzione clonale [anomalie citogenetiche, sindrome mielodisplastica (MDS), leucemia mieloide acuta (LMA) ed emoglobinuria parossistica notturna (EPN)]
Fino a 1 anno
Stato della risposta ematologica
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Stato della risposta ematologica da fornire
Fino a 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della conta piastrinica
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale dell'emoglobina
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei neutrofili
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei neutrofili
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della conta dei reticolociti
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale nella dipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Da fornire la variazione nel tempo rispetto al basale della dipendenza dalle trasfusioni
Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale del volume di trasfusione
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Variazione nel tempo rispetto al basale del volume di trasfusione da fornire
Riferimento, 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CETB115G1401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su eltrombopag

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Slovenia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi