L-AmB_ Studio retrospettivo multicentrico sulla profilassi delle micosi (L-AmB_RUSCO)

La malattia fungina invasiva (IFD) rappresenta ancora un'importante causa di morbilità e mortalità nei pazienti immunocompromessi, in particolare nei pazienti sottoposti a chemioterapia antineoplastica o trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT). In questo contesto i bambini presentano alcune differenze rispetto agli adulti in termini di fattori di rischio per IFD: diversi schemi di trattamento, comorbidità legate all’età, strumenti diagnostici con diversa sensibilità. Le linee guida internazionali raccomandano fortemente la profilassi primaria nei bambini ad alto rischio di sviluppare IFD per ridurre la morbilità e la mortalità correlata alla malattia (i pazienti sono considerati ad alto rischio in presenza di un'incidenza di IFD ≥ 10%). Sebbene i fattori di rischio siano ben caratterizzati in letteratura e sostanzialmente invariati nel tempo, l’epidemiologia locale deve essere considerata nella valutazione della migliore strategia profilattica. I farmaci attualmente raccomandati per la profilassi antifungina sono stati scarsamente studiati nei bambini, tuttavia i triazoli (principalmente posaconaozle) sono indicati come possibili agenti profilattici anche in pediatria. Tuttavia questi farmaci possono presentare importanti interazioni con farmaci importanti per il trattamento delle leucemie pediatriche (es. alcaloidi della vinca e posaconazolo) e talvolta mancano di formulazioni pediatriche specifiche, fatto che può ridurre la compliance a causa del cattivo gusto delle formulazioni disponibili (soluzioni orali) o difficoltà di deglutizione e rischio di scarso assorbimento in presenza di mucosite (alcaloidi ingombranti, non divisibili pillole o capsule). L’amfotericina B liposomiale (L-AmB) può rappresentare una valida alternativa per la profilassi antifungina in età pediatrica in quanto il suo spettro è esteso sia alle muffe che ai lieviti, ha ridotte interazioni farmacologiche con i farmaci antineoplastici più frequentemente utilizzati nei protocolli di cura. Tutto questo nonostante la disponibilità di una formulazione esclusivamente endovenosa che può richiedere l'accesso in ospedale o l'attivazione dell'équipe domiciliare, ma che può garantire la completa compliance al trattamento. La profilassi con L-AmB è stata proposta con dosaggi diversi: 1 mg/kg a giorni alterni vs 2,5 mg/kg/dose due volte a settimana vs 5 mg/kg/una volta a settimana).