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Propranololo a basso dosaggio e bleomicina per emangioma infantile (IH)

29 luglio 2025 aggiornato da: Bin Zhou, Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Hospital

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza del propranololo a basso dosaggio combinato con bleomicina intralesionale per emangioma infantile: uno studio controllato randomizzato

Si tratta di uno studio prospettico controllato randomizzato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza del propranololo orale a basso dosaggio (1 mg/kg/giorno) combinato con iniezioni mensili di bleomicina intralesionale rispetto a monoterapia propranololo a basso dosaggio per il trattamento dell'emangioma infantile (IH). Un totale di 260 bambini sono stati randomizzati al gruppo di combinazione o al gruppo di controllo. Lo studio mira a determinare se la terapia di combinazione offre risultati clinici superiori, tra cui una regressione più rapida, una migliore risoluzione del colore e una riduzione delle cicatrici in un periodo di trattamento di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'emangioma infantile (IH) è il tumore vascolare benigno più comune nell'infanzia. Mentre il propranololo orale è la terapia sistemica di prima linea, la sua efficacia può essere limitata o lenta per alcuni IHS. La bleomicina intralesionale offre una terapia locale mirata. Questo studio studia se la combinazione di propranololo a basso dosaggio con iniezioni di bleomicina locale può migliorare gli effetti terapeutici mantenendo un buon profilo di sicurezza. Questa sperimentazione prospettica, randomizzata, controllata, in aperto con valutazione in cieco in cieco ha iscritto 260 bambini con IH. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere propranololo orale (1 mg/kg/giorno) più bleomicina intralesionale mensile (gruppo di combinazione) o propranololo orale (1 mg/kg/giorno) da solo (gruppo di controllo) per 6 mesi. L'obiettivo primario è confrontare l'effetto terapeutico clinico tra i due gruppi a 6 mesi. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della risposta del tumore precoce, i cambiamenti nel volume e il colore del tumore, la formazione di cicatrici a lungo termine e l'incidenza di eventi avversi. I risultati mirano a fornire prove solide per una strategia di trattamento di combinazione potenzialmente più efficace per IH.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
260

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430015
        • Wuhan Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≤12 mesi.
  • Emangioma infantile clinicamente e/o imaging diagnosticato che richiede un trattamento.
  • Nessun trattamento precedente per IH.
  • Guardiani disposti a rispettare il protocollo di studio e fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • L'ipersensibilità nota al propranololo o alla bleomicina.
  • Emangiomi congeniti o misti distinti da IH.
  • Significativa disfunzione cardiopolmonare, epatica o renale.
  • Presenza di altre gravi malattie sistemiche.
  • Sindrome di Phace o anomalie congenite principali che potrebbero interferire con il trattamento o la valutazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale: gruppo di terapia combinata
I partecipanti hanno ricevuto una soluzione orale di propranololo cloridrato alla dose di 1 mg/kg/die (in due dosi divise) per 6 mesi, combinate con iniezioni di bleomicina intralesionali. Le iniezioni di bleomicina sono state somministrate una volta al mese per un massimo di 6 mesi.
Droga: Propranololo + bleomicina
Propranololo orale a 1 mg/kg/giorno per 6 mesi più la bleomicina intralesionale (soluzione 1 mg/ml) iniettata una volta mensile. La dose di bleomicina era 0,2-0,5 mg per sito di iniezione, non superiore a un totale di 1 mg/kg per sessione o una dose cumulativa di 10 mg.
Comparatore attivo: Comparatore attivo: gruppo monoterapia propranololo
I partecipanti hanno ricevuto una soluzione orale propranololo cloridrato alla dose di 1 mg/kg/die (in due dosi divise). La durata totale del trattamento è stata di 6 mesi.
Droga: Propranololo
Soluzione orale di propranololo cloridrato somministrato alla dose di 1 mg/kg/giorno per 6 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto terapeutico clinico
Lasso di tempo: 6 mesi
Classificato come regressione completa (riduzione del volume> 95%), marcata efficacia (riduzione del volume da ≥75% al 95%), efficace (riduzione del 30% a <75%) o inefficace (riduzione <30%). La misura primaria è il tasso di partecipanti che raggiungono una regressione completa o una marcata efficacia.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Atrofia della superficie del tumore precoce
Lasso di tempo: 24 ore dopo il primo trattamento
Valutato confrontando le fotografie e classificate come atrofia ovvia, atrofia lieve o nessun cambiamento evidente.
24 ore dopo il primo trattamento
Cambiamento nel punteggio del colore dell'emangioma
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Valutata su una scala soggettiva a 4 punti (0-3) basata su fotografie digitali standardizzate, in cui un punteggio inferiore indica il colore più vicino alla pelle normale. Viene valutato il cambiamento dal basale.
Basale, 6 mesi
Cambiamento nel volume del tumore
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Misurati in centimetri cubici (CM³) usando ultrasuoni Doppler Doppler a colori ad alta frequenza (volume = lunghezza × larghezza × altezza × 0,52). Viene valutato il cambiamento dal basale.
Basale, 6 mesi
Punteggio Vancouver Scar Scale (VSS)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutato nell'ex sito di emangioma. Il VSS valuta la pigmentazione, la vascolarizzazione, la flessibilità e l'altezza, con un punteggio totale da 0 (pelle normale) a 13 (cicatrice peggiore). I punteggi più bassi indicano risultati migliori.
6 mesi
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio (6 mesi)
Numero e tipo di eventi avversi locali e sistemici riportati da Guardiani o osservati clinicamente (ad es. Reazioni del sito di iniezione, bradicardia, ipoglicemia, disturbi del sonno).
Attraverso il completamento dello studio (6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 luglio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2023R064-E01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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