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Confronto tra Somatrogon settimanale e Genotropin giornaliero in bambini nati piccoli per l'età gestazionale o con bassa statura idiopatica. (MISSION)

29 aprile 2026 aggiornato da: Rabin Medical Center

Studio Interventistico Multicentrico: Impatto di Somatrogon sugli Esiti in Pazienti Pediatrici Naive Piccoli per l'Età Gestazionale o con Bassa Statura Idiopatica Confrontato con l'Ormone della Crescita Giornaliero

Questo studio è uno studio randomizzato, in aperto, controllato attivamente, a gruppi paralleli che confronta l'efficacia e la sicurezza di Somatrogon somministrato una volta alla settimana con l'ormone della crescita giornaliero (Genotropin) in bambini prepuberi con bassa statura nati Piccoli per l'Età Gestazionale (SGA) o con Bassa Statura Idiopatica (ISS). La durata prevista dello studio è di 12 mesi con un periodo di screening fino a 30 giorni. Lo studio consisterà in due gruppi: 140 bambini con SGA che sono naïf al trattamento con GH saranno randomizzati 1:1 per ricevere Somatrogon o Genotropin per 12 mesi. Un secondo gruppo includerà 114 bambini con ISS che sono naïf al trattamento con GH che saranno randomizzati 1:1 per ricevere Somatrogon o Genotropin per 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

254

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contatto:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
      • Lyon, Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Contatto:
      • Paris, Francia
  • Giappone
      • Izumi-Shi, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contatto:
      • Nara, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Contatto:
      • Osaka, Giappone
      • Setagaya-Ku, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • National Center for Child Health and Development
        • Contatto:
  • India
      • Maheshra, India
      • Navi Mumbai, India
        • Non ancora reclutamento
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Contatto:
      • New Delhi, India
      • New Delhi, India
        • Non ancora reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contatto:
  • Israele
      • Bear Sheva, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Soroka Hospital
        • Contatto:
      • Ramat Gan, Israele
      • Rishon LeZiyyon, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Contatto:
      • Tel Aviv, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Dana-Duek children's hospital
        • Contatto:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israele, 9103102
        • Non ancora reclutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contatto:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Non ancora reclutamento
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Contatto:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 3433325
        • Non ancora reclutamento
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 19803
        • Non ancora reclutamento
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Non ancora reclutamento
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Contatto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 13210
        • Non ancora reclutamento
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Non ancora reclutamento
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Contatto:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Non ancora reclutamento
        • Dell Children's Medical Group
        • Contatto:
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi di SGA o ISS. SGA, definito come nato con peso alla nascita e/o lunghezza <-2 SDS al di sotto della media per l'età gestazionale. ISS, definito come altezza < -2 SDS per età e sesso senza evidenza di GHD
  2. Femmine di età ≥3 anni e <9 anni. Maschi di età ≥3 anni e <11 anni
  3. Pre-puberale - stadio di Tanner 1 per seno e testicoli.
  4. Un'età ossea non superiore all'età cronologica registrata nelle precedenti 8 settimane.
  5. Altezza attuale < -2 SDS per età e sesso.
  6. I partecipanti che utilizzano terapia ormonale sostitutiva devono essere in un regime terapeutico ottimizzato e stabile (livelli ormonali entro i range normali allo screening) da almeno tre mesi prima dello screening
  7. Partecipanti disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di cancro, radioterapia o chemioterapia.
  2. Storia di GHD.
  3. Bambini che sono piccoli a causa di malnutrizione, definita come punteggio Z di peso per altezza e/o IMC inferiore a -2 per l'età, secondo gli standard nazionali.
  4. Storia di sieropositività per HIV, sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS), epatite B, epatite C o tubercolosi.
  5. Microcefalia (circonferenza cranica < -2 SDS)
  6. Qualsiasi malattia cronica o diagnosi, che potrebbe influenzare la crescita, inclusi ma non limitati a disturbi gastrointestinali, celiachia, malattia tiroidea non trattata, diabete mellito e disturbi metabolici.
  7. Displasie scheletriche note o sospette
  8. Anomalie cromosomiche note o sospette
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Qualsiasi disturbo o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante o l'aderenza al protocollo
  11. Precedente esposizione a terapia promuovente la crescita
  12. Uso attuale di qualsiasi medicazione concomitante proibita: Qualsiasi rhGH o terapia promuovente la crescita, Qualsiasi terapia che influisce sull'appetito o sul peso, Medicazioni psichiatriche associate a cambiamenti di peso e/o diabete, escluse le medicazioni usate per trattare l'ADHD, Qualsiasi terapia con androgeni o estrogeni inclusi integratori da banco, Corticosteroidi sistemici (inalati o orali) che superano le dosi: Inalati: > 400 μg/giorno di budesonide inalato o equivalente. Orali: > 8 mg/m2/giorno di idrocortisone orale o equivalente.
  13. Somministrazione precedente con un farmaco sperimentale entro 90 giorni.
  14. Glicemia a digiuno >126 mg/dL
  15. Insufficienza renale
  16. Disfunzione epatica.
  17. Gravidanza
  18. Ipersensibilità nota ai componenti dell'intervento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Somatrogon
Somatrogon sarà somministrato per via sottocutanea (s.c.) una volta alla settimana utilizzando una penna preriempita monouso multidose destinata all'auto-iniezione sottocutanea per un singolo paziente.
Droga: Somatrogon
Ormone della crescita una volta alla settimana
Altri nomi:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Comparatore attivo: Genotropin
Genotropin verrà somministrato per via sottocutanea (s.c.) quotidianamente utilizzando dispositivi di somministrazione dell'ormone della crescita Genotropin Pen o cartucce a doppia camera Genotropin (saranno fornite nella loro confezione commerciale primaria)
Droga: Genotropin
Ormone della Crescita Quotidiano
Altri nomi:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità Annuale di Crescita in Altezza
Lasso di tempo: • HV annualizzato dopo 12 mesi di trattamento
Velocità di crescita annuale in cm. La velocità di crescita annuale a 12 mesi si basa sulla differenza tra le altezze a 12 mesi e quella basale.
• HV annualizzato dopo 12 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) Punteggio di deviazione standard (SDS)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
Tramite analisi di laboratorio centrale
Basale e a 12 mesi
altezza SDS
Lasso di tempo: 3, 6, 9 e 12 mesi
Variazioni del punteggio di deviazione standard (SDS) dell'altezza
3, 6, 9 e 12 mesi
Maturazione ossea
Lasso di tempo: al momento dello screening e dopo 12 mesi
Variazione annuale nelle misurazioni dell'età ossea secondo il metodo Gruelich-Pyle
al momento dello screening e dopo 12 mesi
Fattore di Crescita Insulino-simile 1 (IGF-1)
Lasso di tempo: Screening e dopo 3, 6, 9 e 12 mesi
Tramite analisi di laboratorio centrale
Screening e dopo 3, 6, 9 e 12 mesi
cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: baseline e dopo 12 mesi
Valutato tramite questionario QoLISSY
baseline e dopo 12 mesi
Velocità di crescita nel tempo
Lasso di tempo: HV oltre 3, 6 e 9 mesi
HV oltre 3, 6 e 9 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
IGFBP-3
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 mesi
Tramite laboratorio centrale
Al basale e dopo 12 mesi
Frequenza di risultati di laboratorio anomali nel braccio Somatrogon
Lasso di tempo: Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
SAE nel braccio di Somatrogon
Lasso di tempo: Al momento dello screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Al momento dello screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Eventi avversi nel braccio Somatrogon
Lasso di tempo: Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rabin Medical Center

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

10 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0081-24-RMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Condivideremmo i dati dei pazienti solo con le agenzie regolatorie che richiedono le informazioni.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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