Studio Clinico di CLL-1 CAR-T nel Trattamento di Bambini con AML R/R

Criteri di inclusione:

1. Firmare volontariamente il consenso informato (ICF) e si prevede che completino le visite di follow-up e le procedure dello studio.
2. Età compresa tra 3 e 18 anni (inclusi) e peso corporeo ≥10 kg.
3. Diagnosi di LMA secondo la classificazione WHO 2016, che soddisfi i criteri diagnostici per recidiva e refrattarietà come da "Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (Edizione 2017)", e attualmente senza opzioni terapeutiche clinicamente rilevanti o studi clinici registrati idonei disponibili.
4. Conferma dell'espressione di CLL-1 ≥50% sui blasti di LMA mediante citometria a flusso.
5. Recupero dalle tossicità delle terapie precedenti.
6. Punteggio di Karnofsky (per età ≥16 anni) ≥70 o punteggio di Lansky (per età <16 anni) ≥50 allo screening, e aspettativa di vita >3 mesi.
7. È richiesta una funzione adeguata del fegato, dei reni, del sistema ematologico, dei polmoni e del cuore.
8. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza ematico negativo allo screening e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e entro 1 anno dall'ultima dose del farmaco in studio.
9. I partecipanti di sesso maschile con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare contraccettivi a barriera o praticare l'astinenza completa fino a 1 anno dopo l'ultimo trattamento dello studio.
10. È possibile fornire un campione di cellule ematiche idoneo.

Criteri di esclusione:

1. Diagnosi di LMA promielocitica (APL).
2. Storia di altre neoplasie maligne entro 3 anni prima dello screening, ad eccezione di carcinoma in situ della cervice adeguatamente trattato, carcinoma papillare della tiroide, carcinoma basocellulare o spinocellulare della pelle, carcinoma prostatico localizzato trattato con chirurgia radicale, e carcinoma duttale in situ trattato con chirurgia radicale.
3. Evidenza di coinvolgimento del SNC o patologia dei nervi cranici.
4. I soggetti con infezioni attive come epatite B, epatite C, ecc., devono essere esclusi.
5. I soggetti con storia di gravi allergie o allergia nota a qualsiasi componente del farmaco incluso in questo studio devono essere esclusi.
6. I soggetti con gravi malattie cardiache, ipertensione refrattaria, malattie autoimmuni o infiammatorie neurologiche attive, malattia cerebrovascolare attiva clinicamente significativa, emergenze oncologiche che richiedono intervento urgente, GVHD acuta o cronica, o qualsiasi infezione non controllata che richieda terapia antibiotica, ecc., non sono idonei all'arruolamento.
7. Trapianto d'organo precedente o pianificato (ad eccezione del trapianto di cellule staminali ematopoietiche).
8. Ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) entro 6 settimane prima dello screening.
9. Soggetti che hanno recentemente subito un intervento chirurgico maggiore o pianificano un intervento chirurgico maggiore, esclusi procedure diagnostiche e biopsie.
10. Soggetti con gravi disturbi mentali, alcolismo o abuso di droghe.
11. Soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, presentano altre condizioni che li rendono non idonei all'arruolamento.