Sicurezza e attività biologica di C2L-OCT-01 PR in pazienti acromegalici

Per essere idoneo all'ingresso in questo studio, il paziente deve:

• Avere maggiore o uguale a 18 anni di età.

• Avere una diagnosi confermata di acromegalia basata sui seguenti criteri:

  1. Caratteristiche cliniche tipiche e
  2. Concentrazione media di GH > 1,0 ng/mL dopo un test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) e
  3. Livelli sierici elevati di IGF-1 al di sopra dei valori corrispondenti a sesso ed età.

• Rientra in una delle seguenti categorie:

  1. È stato trattato almeno nelle ultime 12 settimane con Longastatina LAR® 10 mg o 20 mg, ogni 28 giorni con sintomi ben controllati di acromegalia e concentrazione di GH < 2,5 ng/mL allo screening o
  2. Essere naïve all'octreotide a rilascio prolungato con una risposta di tolleranza dimostrata a una somministrazione di 7 giorni di Sandostatin® a rilascio immediato (50 µg s.c. t.i.d.) o
  3. Se precedentemente trattato con octreotide a rilascio prolungato, ha interrotto tale trattamento per almeno 12 settimane prima dello screening.
• Se femmina e in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo allo screening e utilizzare adeguati mezzi di controllo delle nascite (ad esempio, farmaci contraccettivi orali o transdermici, dispositivo intrauterino, diaframma) durante lo studio.
• Avere la capacità di comprendere i requisiti dello studio, fornire il consenso informato scritto per partecipare a questo studio e accettare di rispettare le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione

Per essere idoneo all'ingresso in questo studio, il paziente NON deve:

• Se femmina, essere incinta o in allattamento.
• Sono stati trattati con un antagonista del recettore del GH (pegvisomant) nelle ultime 12 settimane.
• Hanno usato un agonista della dopamina negli ultimi 30 giorni.
• Hanno subito un intervento chirurgico ipofisario nelle ultime 12 settimane.
• Sono stati sottoposti a radioterapia negli ultimi due anni.
• Avere qualsiasi controindicazione (ipersensibilità alla formulazione di octreotide) o non-responder al trattamento Sandostatin-LAR®.
• Essere attualmente in trattamento con Sandostatin-LAR® e presentare sintomi di acromegalia che giustificherebbero, a parere dello sperimentatore, una modifica della dose.
• Ricevere la somministrazione di Sandostatin-LAR® ogni < 21 o > 35 giorni.
• Ha una malattia del fegato come cirrosi, epatite cronica attiva o epatite cronica persistente, o ha ALT persistente, AST > 2 X ULN, creatinina sierica > 2 X ULN, bilirubina sierica > 2 X ULN.
• Avere altre condizioni che potrebbero causare livelli alterati di GH o IGF-1 (come anoressia nervosa, sindrome di Laron, trattamento con levodopa o analgesici narcotici, abuso di eroina).
• Avere diabete di tipo I (insulino-dipendente) o diabete di tipo II non controllato (non insulino-dipendente) come indicato dalla presenza di chetoacidosi o HbA1C maggiore o uguale al 10%.
• Avere segni e sintomi clinicamente significativi potenzialmente correlati a una compressione tumorale del chiasma ottico, in base al giudizio dello sperimentatore.
• Soffre di colelitiasi sintomatica.
• Hanno ricevuto un farmaco sperimentale o hanno partecipato a una sperimentazione clinica negli ultimi 30 giorni.
• Avere infezioni intercorrenti clinicamente gravi e/o instabili, malattie mediche o condizioni non controllate o il cui controllo, a parere dello Sperimentatore, può essere messo a repentaglio dalla partecipazione a questo studio o dalle complicazioni di questa terapia.