Uno studio sull'efficacia e sulla sicurezza dell'iniezione di deposito di somatulina (lanreotide) per il trattamento della sindrome carcinoide (ELECT)

I soggetti erano idonei per la partecipazione allo studio se soddisfacevano i seguenti criteri:

1. Almeno 18 anni di età al momento della prima somministrazione.
2. I soggetti devono aver dato il consenso informato firmato prima che venisse condotta qualsiasi attività correlata allo studio.
3. I soggetti negli Stati Uniti d'America (USA) devono aver dato autorizzazione scritta per il rilascio di informazioni sanitarie protette in conformità con le norme dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA); soggetti in altri paesi devono aver fornito l'autorizzazione appropriata come richiesto dalle autorità di regolamentazione in ciascun paese.
4. I soggetti devono essere stati disposti a ricevere s.c. iniezioni di octreotide come farmaco di salvataggio, se necessario per controllare i loro sintomi, se presenti.

5. Se di sesso femminile, il soggetto non deve essere stato in stato di gravidanza (confermato da test di gravidanza negativo) e deve avere i seguenti documenti documentati tramite anamnesi fornita verbalmente:

   • Almeno 1 anno di postmenopausa (interruzione naturale delle mestruazioni), o
   • Chirurgicamente sterile (se mediante legatura delle tube, l'intervento chirurgico deve essere stato eseguito più di 3 mesi prima dell'ingresso nello studio), o
   • Se il soggetto era in età fertile e sessualmente attivo, doveva utilizzare una forma accettabile di contraccezione (contraccettivi orali, iniettabili, transdermici o impiantati, diaframma o metodo di barriera con dispositivo spermicida e/o intrauterino); metodi locali come preservativi o spugne/compresse vaginali non erano forme accettabili di contraccezione.
6. Soggetti con diagnosi istopatologicamente confermata di tumore carcinoide o tumore carcinoide di localizzazione sconosciuta con metastasi epatiche (biopsia documentata) e anamnesi di sindrome carcinoide (arrossamento e/o diarrea) che erano naïve al trattamento con un analogo della somatostatina (SSTa ) o responsivi (secondo il parere del ricercatore principale) a dosi convenzionali di Longastatina LAR® Depot (LAR; ≤30 mg ogni 4 settimane) o a dosi giornaliere di ≤600 μg di s.c. octreotide.
7. Conferma dello stato positivo del recettore della somatostatina (SSTR) mediante scintigrafia del recettore della somatostatina (SRS; fino a 6 mesi prima dell'ingresso nello studio alla visita di screening).
8. Assenza di progressione del tumore documentata da due scansioni sequenziali di tomografia computerizzata (TC) o due scansioni sequenziali di risonanza magnetica (MRI) (≥3 mesi di distanza); l'ultima scansione TC o RM deve essere stata eseguita entro 6 mesi dall'ingresso nello studio (visita di screening).
9. I soggetti precedentemente trattati con LAR devono aver ricevuto l'ultima dose di LAR almeno 4 settimane prima della prima dose del trattamento in studio (non oltre la visita di screening).
10. Essere in grado di comunicare e collaborare con il ricercatore principale e il personale e disposto a rispettare le istruzioni dello studio.

I soggetti sono stati esclusi dall'ingresso nello studio per i seguenti motivi:

1. Storia di allergia o ipersensibilità nota al farmaco sperimentale o a qualsiasi componente della sua formulazione o all'octreotide.
2. Storia di sindrome carcinoide refrattaria al trattamento con dosi convenzionali di SSTa.
3. Trattamento con qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio (visita di screening) e/o in qualsiasi momento durante la partecipazione del soggetto allo studio.
4. Trattamento con interferone, chemioterapia e/o radioterapia (un SSTa radiomarcato) e/o asportazione del tumore
5. Storia di embolizzazione dell'arteria epatica, chemioembolizzazione dell'arteria epatica e/o radioterapia interna selettiva (radioterapia interna selettiva [SIR] terapia [SIRT]; ad es. SIR Sfere)
6. Sindrome dell'intestino corto.
7. Diabete e/o ipertensione non controllati.
8. Grave insufficienza renale (velocità di filtrazione glomerulare 1,5 mg/dL associata a blocco del dotto biliare o con fosfatasi alcalina (ALP), aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >5,0 limite superiore della norma (ULN).
9. Diagnosi di malattia cardiaca Classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) >Classe I. (Il soggetto ha una limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria causa eccessivo affaticamento, palpitazioni o dispnea).
10. Aspettativa di vita inferiore a 1 anno.
11. Qualsiasi tumore maligno eccetto tumore carcinoide, carcinoma basocellulare della pelle, carcinoma in situ della cervice e malattia libera da ≥5 anni dopo trattamento curativo del cancro.
12. Qualsiasi grave condizione medica che possa compromettere la sicurezza del soggetto e/o le valutazioni di efficacia dello studio.
13. Il soggetto è in trattamento con un inibitore della pompa protonica (PPI) ed è stato a una dose stabile (nessun cambiamento nella dose o nella frequenza di somministrazione) per meno di 4 settimane all'ingresso nello studio (visita di screening).