- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01089426
Trattamento con Omegaven della lesione epatica indotta da nutrizione parenterale (PN).
Studio di ricerca su un'emulsione di grassi per via endovenosa composta da oli di pesce (Omegaven) nel trattamento del danno epatico indotto dalla nutrizione parenterale (PN)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Negli Stati Uniti, i pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (PN) ricevono emulsioni di grassi parenterali composte da oli di soia. I lipidi sono necessari nei pazienti PN dipendenti a causa del loro alto valore calorico e del contenuto di acidi grassi essenziali. Sono stati implicati nella predisposizione dei pazienti alla malattia epatica associata alla PN. Si ritiene che i fitosteroli come quelli contenuti negli oli di soia abbiano un effetto deleterio sulla secrezione biliare.
I bambini che richiedono una PN prolungata sono a rischio di sviluppare malattie epatiche associate alla PN. Ipotizziamo che sebbene le emulsioni di acidi grassi omega-6 prevengano la carenza di acidi grassi, non vengono eliminate in modo simile ai chilomicroni enterali e quindi si accumulano nel fegato e provocano danno epatico steatotico. Ipotizziamo inoltre che un'emulsione di grassi composta da acidi grassi omega-3 (ad es. olio di pesce) come Omegaven™ sarebbe benefica nella gestione del danno epatico steatosico mediante la sua inibizione della lipogenesi de novo, la riduzione dell'infiammazione derivata dall'acido arachidonico mediatori, prevenzione della carenza di acidi grassi essenziali attraverso la presenza di piccole quantità di acido arachidonico e miglioramento della clearance dei lipidi dal siero. Studi sugli animali hanno dimostrato che le emulsioni di grassi IV (IFE) come l'olio di pesce ad alto contenuto di acido eicosapentaenico e docashexaenoico riducono la compromissione del flusso biliare che si osserva nella colestasi causata dalle emulsioni di grassi convenzionali. Gli acidi grassi omega tre per via endovenosa possono essere ben tollerati e potrebbero ridurre l'effetto infiammatorio nel fegato dell'esposizione prolungata alla PN e potrebbero potenzialmente invertire qualsiasi disfunzione epatica dovuta all'uso di PN/IFE. Somministrando Omegaven™ al posto delle tradizionali emulsioni di fitosterolo/grasso di soia, possiamo invertire o prevenire la progressione della colestasi associata alla PN e quindi consentire al paziente di essere mantenuto su una PN adeguata fino a quando non sarà in grado di ingerire una nutrizione adeguata per via enterale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6016
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti dipenderanno dalla nutrizione parenterale e dovrebbero richiedere PN per almeno altri 30 giorni
- I pazienti devono avere una malattia epatica associata alla nutrizione parenterale (PNALD) come definita dall'avere almeno 2 bilirubine dirette consecutive > 2 mg/dl.
Criteri di esclusione:
- Gravidanza
- Altre cause di malattie del fegato
- Iscrizione a qualsiasi altra sperimentazione clinica che coinvolga un agente sperimentale (salvo approvazione da parte dei medici designati del team multidisciplinare)
- Bilirubina diretta < 2 mg/dl
- Allergia a qualsiasi prodotto ittico, proteine dell'uovo e/o precedente allergia a Omegaven
- Coagulopatia attiva caratterizzata da sanguinamento in corso o necessità acuta di sostituzione del fattore di coagulazione come FFP o crioprecipitato per mantenere l'omeostasi
- Metabolismo lipidico alterato come definito dal livello sierico di Tg >400 al momento dell'inizio di Omegaven
- Diabete mellito instabile
- Ictus/embolia recente, esclusa la trombosi correlata al catetere, che è una complicanza comune del catetere venoso centrale.
- Crollo e shock
- Stato di coma non definito
- Infezione non trattata al momento dell'inizio di Omegaven
- Instabilità emodinamica
- > 21 anni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Controlli storici
Un sottogruppo di pazienti precedentemente visti, che hanno avuto almeno 2 livelli consecutivi di bilirubina diretta > 2 mg/dL, che dipendevano dalla nutrizione parenterale per almeno 90 giorni dopo la terapia chirurgica per malattie intestinali congenite o acquisite
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Standard di sicurezza
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Sperimentale: Omegaven®
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1 g/kg/die di Omegaven fino all'interruzione della PN
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tasso di riduzione della bilirubina diretta
Lasso di tempo: normalizzazione della bilirubina diretta: una media prevista di circa 5 mesi
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normalizzazione della bilirubina diretta: una media prevista di circa 5 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Russell Merritt, M.D., PhD, Children's Hospital Los Angeles
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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Completamento dello studio (Effettivo)
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