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Studio di fase 2/3 di IGSC, 20% in PIDD

30 giugno 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio clinico di immunoglobuline sottocutanee (umane), soluzione al 20% (IGSC, 20%) per la valutazione di efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica in soggetti con malattie da immunodeficienza primaria (PIDD)

Lo scopo di questo studio è sviluppare una preparazione immunoglobulinica sottocutanea (SC) al 20% per il trattamento di pazienti con malattie da immunodeficienza primaria (PIDD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, HEH 1P3
        • Montreal Children's Hospital- McGill University health Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40215
        • Family Allergy and Asthma Research Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans- LSUHSC School of Medicine
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Midwest Immunology Clinical and Infusion Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center Division of Allergy/Immunology
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Dallas Allergy Immunology Research
      • Irving, Texas, Stati Uniti, 75063
        • Allergy Asthma and Immunology Clinic PA
    • Utah
      • Layton, Utah, Stati Uniti, 84041
        • Rocky Mountain Asthma/Allergy/Immunology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Diagnosi documentata di una forma di immunodeficienza umorale primaria che comporta una formazione difettosa di anticorpi e richiede la sostituzione delle gammaglobuline come definita secondo il Comitato Scientifico IUIS, 2011 e secondo i criteri diagnostici secondo Conley et al. (1999). La diagnosi deve essere confermata dal Direttore Medico prima del primo trattamento con il prodotto sperimentale (IP) nello studio.
  • Il partecipante ha almeno 2 anni al momento dello screening e ha un peso corporeo minimo di 13 kg.
  • Il consenso informato scritto è stato ottenuto dal partecipante o dal rappresentante legalmente autorizzato del partecipante prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e alla somministrazione del prodotto dello studio
  • - Il partecipante ha ricevuto una dose equivalente mensile stabile di IgG a una dose minima media equivalente a 300 mg/kg di peso corporeo (PC)/4 settimane e una dose massima equivalente a 1,0 grammi/kg di peso corporeo/4 settimane, per un minimo di 12 settimane prima del primo trattamento con l'IP nello studio.
  • Livello sierico minimo di IgG > 500 mg/dL allo screening
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo

Principali criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha una storia nota o è positivo allo screening per uno o più dei seguenti: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), reazione a catena della polimerasi (PCR) per il virus dell'epatite C (HCV), PCR per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) di tipo 1 /2

  • Valori di laboratorio anormali allo screening che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri (i test anormali possono essere ripetuti una volta per determinare se sono persistenti):

    • Persistente alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) > 2,5 volte il limite superiore della norma per il laboratorio di analisi
    • Neutropenia grave persistente (definita come conta assoluta dei neutrofili [ANC] ≤500/mm^3)
  • Valore della clearance della creatinina (CLcr) < 60% del normale per età e sesso, misurato o calcolato secondo la formula di Cockcroft-Gault
  • Tumori maligni (diversi dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato della pelle o dal carcinoma in situ della cervice), a meno che il periodo libero da malattia prima dello screening non superi i 5 anni
  • - Il partecipante sta ricevendo una terapia anticoagulante (è consentita l'aspirina a basso dosaggio a ≤325 mg/giorno) o ha una storia di episodi trombotici (inclusi trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare, embolia polmonare) o anemia falciforme con crisi entro 12 mesi prima dello screening o una storia di trombofilia
  • Perdita proteica anomala (enteropatia proteino-disperdente, sindrome nefrosica)
  • Anemia che precluderebbe il salasso per gli studi di laboratorio secondo la pratica standard presso il sito
  • Infezione batterica acuta grave entro 3 mesi prima dello screening
  • Storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti (orticaria, difficoltà respiratorie, grave ipotensione o anafilassi) a seguito di infusioni di immunoglobuline endovenose, immunoglobuline sottocutanee e/o immunoglobuline sieriche (ISG)
  • Grave deficit di immunoglobulina A (IgA) (inferiore a 0,07 g/L) con anticorpi anti-IgA noti e una storia di ipersensibilità
  • - Il partecipante assume antibiotici antibatterici sistemici continui a dosi sufficienti per trattare o prevenire infezioni batteriche e, secondo l'opinione dello sperimentatore, non può interromperli per la durata dello studio senza mettere il paziente a rischio di aumento delle infezioni
  • - Il partecipante ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento dell'infezione al momento dello screening
  • Disturbi della coagulazione o trombocitopenia con una conta piastrinica inferiore a 20.000/μL, o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbero a rischio significativo di aumento del sanguinamento o lividi a seguito della terapia sottocutanea
  • Proteine ​​totali > 9 g/dL o mieloma o macroglobulinemia (IgM) o paraproteinemia
  • Dermatite grave che precluderebbe siti adeguati per la somministrazione sicura del prodotto

  • Donne in età fertile che soddisfano uno dei seguenti criteri:

    • La partecipante presenta un test di gravidanza positivo
    • Il partecipante sta allattando
    • Il partecipante intende iniziare l'assistenza infermieristica durante il corso dello studio
    • Il partecipante non accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite (ad es. dispositivo intrauterino, diaframma o preservativo [per il partner maschile] con gelatina o schiuma spermicida o pillole/cerotti anticoncezionali) durante il corso dello studio
  • Partecipazione a un altro studio clinico ed esposizione a un prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio (eccezione: trattamento in un precedente studio sulle immunoglobuline Baxter)
  • Il partecipante è programmato per partecipare a un altro studio clinico non osservazionale (interventistico) (non Baxter) che coinvolge un prodotto o dispositivo sperimentale durante il corso dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Epoche di studio 1-4

Epoca 1 (13 settimane): valutazione farmacocinetica (PK) dalla 2a all'ultima infusione (in tutti i partecipanti di età ≥12 anni). I partecipanti saranno trattati per via endovenosa una volta ogni 3 o 4 settimane alla stessa dose mensile equivalente come prima dello studio.

Epoca 2 (12-16 settimane): valutazione PK (nei primi 15 partecipanti di età ≥12 anni) alla 9a infusione per determinare la dose aggiustata per Epoca 3 e la dose adattata individualmente per Epoca 4. I partecipanti saranno trattati per via sottocutanea ogni 7 giorni a un dose di IGSC, il 20% cioè il 145% dell'equivalente settimanale della dose IV nell'Epoca 1.

Epoca 3 (12 settimane): i partecipanti verranno trattati per via sottocutanea ogni 7 giorni utilizzando la dose aggiustata determinata in Epoca 2. Verrà determinata anche la dose adattata individualmente per l'uso in Epoca 4.

Epoca 4 (40 settimane): i partecipanti saranno trattati per via sottocutanea una volta alla settimana alla dose adattata individualmente determinata nell'Epoca 3. Valutazione PK alla 17a infusione.
Biologico: Immunoglobulina per via endovenosa (umana), soluzione al 10%.
Infusione endovenosa con IGIV, 10%
Altri nomi:
  • IGIV
  • 10%
Droga: Immunoglobulina sottocutanea (umana), soluzione al 20%.
Infusione sottocutanea con IGSC, 20%
Altri nomi:
  • IGSC
  • 20%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di infezioni batteriche acute gravi all'anno (ASBI)
Lasso di tempo: 1 anno
Il tasso annuo di infezioni batteriche gravi acute convalidate è stato calcolato utilizzando un modello di Poisson per tenere conto delle diverse durate di osservazione per partecipante. Il periodo di osservazione per ciascun partecipante inizia con il giorno della prima infusione sottocutanea (SC) in Study Epoch 2 e termina con il giorno della visita di fine studio.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annuale di tutte le infezioni per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuale di infezioni sinusali per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuale di episodi di febbre per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuo di giorni senza scuola/lavoro o giorni impossibilitati a svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia o infezione per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuo di giorni di antibiotici per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuale di ricoveri per malattia o infezione per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuo di giorni di ricovero per malattia o infezione per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso annuale di visite mediche acute (urgenti o non programmate) o visite al pronto soccorso per malattia o infezione per partecipante
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Biodisponibilità di IGSC, 20% misurata dal rapporto tra le medie geometriche dell'immunoglobulina G (IgG) AUCSC (Epoca 4) e IgG AUCIV,0-τ (Standardizzato a 1 settimana) (Epoca 1) Aggiustato per dose e frequenza di somministrazione ( Partecipanti ≥12 anni)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo di somministrazione IV di 3 settimane: Settimana 10, 11, 12, 13. Epoca 1: intervallo di somministrazione IV di 4 settimane: Settimana 9, 10, 11, 12, 13. Epoca 4 Somministrazione sottocutanea settimane 17, 18
IGSC, 20% = immunoglobulina sottocutanea (umana), soluzione al 20%; AUCSC = area sotto la curva concentrazione-tempo dopo somministrazione sottocutanea; AUCIV,0-τ = area sotto la curva concentrazione-tempo dopo somministrazione endovenosa in un intervallo di somministrazione
Epoca 1: intervallo di somministrazione IV di 3 settimane: Settimana 10, 11, 12, 13. Epoca 1: intervallo di somministrazione IV di 4 settimane: Settimana 9, 10, 11, 12, 13. Epoca 4 Somministrazione sottocutanea settimane 17, 18
Livelli minimi di IgG (totali) e sottoclassi di IgG alla fine degli intervalli di trattamento
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 0, 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 0, 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: settimane sottocutanee (SC) 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose Adattata" nell'Epoca 2)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 0, 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 0, 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: settimane sottocutanee (SC) 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose Adattata" nell'Epoca 2)
Livelli minimi di anticorpi anti-tetano
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: sottocutanea (SC) settimane 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose aggiustata" nell'Epoca 2)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: sottocutanea (SC) settimane 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose aggiustata" nell'Epoca 2)
Livelli minimi di anticorpi anti-Haemophilus Influenza B
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: sottocutanea (SC) settimane 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose aggiustata" nell'Epoca 2)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: sottocutanea (SC) settimane 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose aggiustata" nell'Epoca 2)
Livelli minimi di anticorpi anti-epatite B
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: sottocutanea (SC) settimane 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose aggiustata" nell'Epoca 2)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 1, 4, 7, 10, 13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 1, 5, 9, 13. Epoche 2 e 3: sottocutanea (SC) settimane 5, 9. Epoca 4: SC settimane 1, 9, 17, 29, 40 (settimana dipendente dal tempo per stabilire la "Dose aggiustata" nell'Epoca 2)
Parametri farmacocinetici per l'immunoglobulina G (IgG): Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
L'AUC tra infusioni adiacenti sarà calcolata con la regola trapezoidale. L'interpolazione/estrapolazione lineare verrà utilizzata per calcolare l'AUC per la durata esatta degli intervalli di infusione (21 o 28 giorni per la somministrazione IV e 7 giorni per la somministrazione SC). Per consentire confronti tra le Epoche 1, 2 e 4, l'AUC0-τ sarà standardizzata per gli intervalli di infusione (3 o 4 settimane vs. 1 settimana)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'immunoglobulina G (IgG): dose per area sotto la curva (AUC) aggiustata in base al peso
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
L'AUC tra infusioni adiacenti sarà calcolata con la regola trapezoidale. L'interpolazione/estrapolazione lineare verrà utilizzata per calcolare l'AUC per la durata esatta degli intervalli di infusione (21 o 28 giorni per la somministrazione IV e 7 giorni per la somministrazione SC). Per consentire il confronto tra le Epoche 1, 2 e 4, l'AUC0-τ sarà standardizzata per gli intervalli di infusione (3 o 4 settimane vs. 1 settimana) aggiustata per la dose per peso.
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'immunoglobulina G (IgG): Clearance (CL) per immunoglobuline somministrate per via endovenosa (IGIV) e Clearance apparente per immunoglobuline somministrate per via sottocutanea (IGSC)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
La clearance (CL) o la clearance apparente (CL/F) per la somministrazione IV e SC, rispettivamente, sarà determinata dalla formula: CL o CL/F = (Dose (mg/kg)) / (AUC 0-τ). (F= biodisponibilità)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'immunoglobulina G (IgG): concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
La concentrazione massima (Cmax) dopo la somministrazione del farmaco in studio (immunoglobulina somministrata per via endovenosa (IGIV) o immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (IGSC).
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'immunoglobulina G (IgG): tempo alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Il tempo minimo (Tmax) per raggiungere la massima concentrazione (Cmax)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'immunoglobulina G (IgG): concentrazione minima (Cmin)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
La concentrazione minima (Cmax) dopo la somministrazione del farmaco in studio (immunoglobulina somministrata per via endovenosa (IGIV) o immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (IGSC).
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'anticorpo Haemophilus Influenza B: area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
L'AUC tra infusioni adiacenti sarà calcolata con la regola trapezoidale. L'interpolazione/estrapolazione lineare verrà utilizzata per calcolare l'AUC per la durata esatta degli intervalli di infusione (21 o 28 giorni per la somministrazione IV e 7 giorni per la somministrazione SC). Per consentire confronti tra le Epoche 1, 2 e 4, l'AUC 0-τ sarà standardizzata per gli intervalli di infusione (3 o 4 settimane vs. 1 settimana)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'anticorpo Haemophilus Influenza B: dose per area sotto la curva (AUC) aggiustata in base al peso
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
L'AUC tra infusioni adiacenti sarà calcolata con la regola trapezoidale. L'interpolazione/estrapolazione lineare verrà utilizzata per calcolare l'AUC per la durata esatta degli intervalli di infusione (21 o 28 giorni per la somministrazione IV e 7 giorni per la somministrazione SC). Per consentire confronti tra le Epoche 1, 2 e 4, l'AUC 0-τ sarà standardizzata per gli intervalli di infusione (3 o 4 settimane vs. 1 settimana) aggiustata per la dose per peso.
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'anticorpo Haemophilus Influenza B: Clearance (CL) per immunoglobulina somministrata per via endovenosa (IGIV) e clearance apparente (CL/F) per immunoglobulina somministrata per via sottocutanea
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
La clearance (CL) o la clearance apparente (CL/F) per la somministrazione EV e SC, rispettivamente, sarà determinata dalla formula: CL o CL/F = (Dose (mg/kg)) / (AUC 0-τ). (F= biodisponibilità)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'anticorpo Haemophilus Influenza B: concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
La concentrazione massima (Cmax) dopo la somministrazione del farmaco in studio (immunoglobulina somministrata per via endovenosa (IGIV) o immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (IGSC).
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'anticorpo Haemophilus Influenza B: tempo alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Il tempo minimo (Tmax) per raggiungere la massima concentrazione (Cmax)
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Parametri farmacocinetici per l'anticorpo Haemophilus Influenza B: concentrazione minima (Cmin)
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
La concentrazione minima (Cmax) dopo la somministrazione del farmaco in studio (immunoglobulina somministrata per via endovenosa (IGIV) o immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (IGSC).
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane: settimane 10-13. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane: settimane 9-13. Epoca 2: settimane sottocutanee (SC) 9-10. Epoca 4: SC settimane 17-18
Fattore di correzione per determinare la dose adattata individualmente nello studio 170904 Epoca 4 (tabella di aggiustamento della dose)
Lasso di tempo: 29 settimane
C'è un alto grado di variabilità nel catabolismo dell'immunoglobulina G (IgG) tra gli individui. Per risolvere questo problema, sono stati misurati i livelli minimi immediatamente prima della nona infusione settimanale nell'Epoca 3. Il rapporto dei livelli minimi misurati sulla somministrazione sottocutanea (SC) (Epoch 3) ed endovenosa (IV) (Epoch1) è stato confrontato con il livello minimo previsto determinato in Epoch 2. Questo è stato utilizzato per determinare la dose adattata individualmente da utilizzare in Epoca 4. Questa era un'analisi di studio ad interim.
29 settimane
Numero di eventi avversi gravi (SAE) e non gravi (EA) (incluse ed escluse le infezioni) ritenuti correlati al prodotto sperimentale per partecipante
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di SAE e AE correlati diviso per il numero di partecipanti
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di eventi avversi gravi (SAE) e non gravi (EA) (incluse ed escluse le infezioni) ritenuti correlati al prodotto sperimentale per infusione
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di SAE e AE correlati diviso per il numero di soggetti e diviso per il numero di infusioni
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di eventi avversi gravi (SAE) e non gravi (EA) (incluse ed escluse le infezioni) indipendentemente dalla relazione con il prodotto sperimentale per partecipante
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di tutti i SAE e AE diviso per il numero di partecipanti
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di eventi avversi gravi (SAE) e non gravi (EA) (incluse ed escluse le infezioni) indipendentemente dalla relazione con il prodotto sperimentale per infusione
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di tutti gli eventi avversi gravi e avversi diviso per il numero di infusioni
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Numero di eventi avversi (AE) (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante o entro 72 ore dal completamento dell'infusione per partecipante
Lasso di tempo: Entro 72 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi che iniziano durante o entro 72 ore dal completamento dell'infusione diviso per il numero di partecipanti
Entro 72 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi (AE) (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante o entro 72 ore dal completamento dell'infusione per infusione
Lasso di tempo: Entro 72 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi che iniziano durante o entro 72 ore dal completamento dell'infusione diviso per il numero di infusioni
Entro 72 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi (AE) (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante o entro 24 ore dal completamento dell'infusione per partecipante
Lasso di tempo: Entro 24 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi che iniziano durante o entro 24 ore dal completamento dell'infusione diviso per il numero di partecipanti
Entro 24 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi (AE) (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante o entro 24 ore dal completamento dell'infusione per infusione
Lasso di tempo: Entro 24 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi che iniziano durante o entro 24 ore dal completamento dell'infusione diviso per il numero di infusioni
Entro 24 ore dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi (AE) (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante o entro 1 ora dal completamento dell'infusione per partecipante
Lasso di tempo: Entro 1 ora dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi che iniziano durante o entro 1 ora dal completamento dell'infusione diviso per il numero di partecipanti
Entro 1 ora dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi (AE) (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante o entro 1 ora dal completamento dell'infusione
Lasso di tempo: Entro 1 ora dal completamento dell'infusione
Numero di eventi avversi che iniziano durante o entro 1 ora dal completamento dell'infusione diviso per il numero di infusioni
Entro 1 ora dal completamento dell'infusione
Eventi avversi causalmente correlati e/o temporalmente associati (AE) per infusione
Lasso di tempo: Entro 72 ore dall'infusione per eventi avversi temporalmente associati; Fine di ciascuna epoca di studio (Epoca 1, Epoca 2, Epoca 3 ed Epoca 4) per eventi avversi causalmente correlati
Il numero totale di tutti gli eventi avversi (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano durante l'infusione o entro 72 ore dal completamento di un'infusione ("temporalmente associati") più il numero totale di eventi avversi (incluse ed escluse le infezioni) che iniziano più di 72 ore dopo il completamento di un'infusione determinata dallo sperimentatore come almeno possibilmente correlata al farmaco in studio ("correlato"), diviso per il numero totale di infusioni
Entro 72 ore dall'infusione per eventi avversi temporalmente associati; Fine di ciascuna epoca di studio (Epoca 1, Epoca 2, Epoca 3 ed Epoca 4) per eventi avversi causalmente correlati
Percentuale di infusioni associate a uno o più eventi avversi locali non gravi (non SAE)
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Il numero di infusioni associate a eventi avversi locali non gravi diviso per il numero totale di infusioni.
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Percentuale di partecipanti che segnalano uno o più eventi avversi locali non gravi (non SAE)
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Numero di infusioni per le quali la velocità di infusione è stata ridotta e/o l'infusione è stata interrotta o interrotta a causa di problemi di tollerabilità o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Percentuale di partecipanti per i quali la velocità di infusione è stata ridotta e/o l'infusione è stata interrotta o interrotta a causa di problemi di tollerabilità o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Percentuale di infusioni tollerate con somministrazione endovenosa o sottocutanea
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Un'infusione sarà considerata tollerata a meno che non si verifichi una delle seguenti condizioni: 1. Eventuali eventi avversi gravi correlati 2. Eventuali eventi avversi locali o sistemici non gravi che impediscono il completamento dell'infusione 3. Eventuali eventi avversi locali o sistemici non gravi che si verificano entro 60 minuti dalla completamento dell'infusione
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa sistolica: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa sistolica: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa sistolica: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa sistolica: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa sistolica: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa sistolica: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa diastolica: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa diastolica: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa diastolica: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa diastolica: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa diastolica: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della pressione arteriosa diastolica: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza cardiaca (polso): immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza cardiaca (polso): immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza cardiaca (polso): immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza cardiaca (polso): immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza cardiaca (polso): immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza cardiaca (polso): immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza respiratoria: immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza respiratoria: immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza respiratoria: immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza respiratoria: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza respiratoria: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della frequenza respiratoria: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della temperatura corporea: immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della temperatura corporea: globulina immunitaria somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della temperatura corporea: immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via endovenosa (umana), 10% (IV 10%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della temperatura corporea: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 1
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della temperatura corporea: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 2
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Tolleranza a breve termine - Variazione della temperatura corporea: immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%), infusione 3
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
I segni vitali misurati prima dell'infusione, durante l'infusione e post-infusione di immunoglobulina somministrata per via sottocutanea (umana), 20% (SC 20%) sono stati classificati dallo sperimentatore e dallo sponsor utilizzando una scala a 4 gradi: lieve (grado 1) , moderata (grado 2), grave (grado 3) o pericolosa per la vita (grado 4) secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Food and Drug Administration, Center for Biologics Evaluation and Research; Guida per l'industria - Scala di valutazione della tossicità per volontari adulti e adolescenti sani iscritti a studi clinici sui vaccini preventivi, settembre 2007. *Nota 5th Grade (grado 0) aggiunto alla scala per riflettere all'interno dell'intervallo normale.
Entro 30 minuti prima dell'infusione, durante l'infusione ed entro 30 minuti dopo l'infusione
Numero di partecipanti con emolisi confermata dal laboratorio che si è verificata dopo la somministrazione del prodotto sperimentale
Lasso di tempo: Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 0, 10. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 0, 9. Epoca 3: Sottocutanea (SC) settimana 9. Epoca 4: SC settimane 17, 18, 40
I test di laboratorio per la conferma di una potenziale emolisi comprendono il test di Coomb, l'aptoglobina, l'emoglobina libera, la conta dei reticolociti, la lattato deidrogenasi (LDH) e l'emosiderina urinaria.
Epoca 1: intervallo IV di 3 settimane - settimane 0, 10. Epoca 1: intervallo IV di 4 settimane - settimane 0, 9. Epoca 3: Sottocutanea (SC) settimana 9. Epoca 4: SC settimane 17, 18, 40
Qualità della vita - Pediatric Quality of Life Inventory^TM (PEDS-QL^TM) (Osservatore: Genitore) per il gruppo di età da 2 a 7 anni
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Peds-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti domini: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (QoL) per tutti i domini del Peds-QL. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vengono valutate 4 dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico). Vengono presentati 2 punteggi di riepilogo (Riepilogo della salute psicosociale e Riepilogo della salute fisica), insieme a un punteggio totale.
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Qualità della vita- PEDS-QL^TM (Osservatore: partecipante) per la fascia di età da 8 a 13 anni
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Peds-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti domini: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (QoL) per tutti i domini del Peds-QL. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vengono valutate 4 dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico). Vengono presentati 2 punteggi di riepilogo (Riepilogo della salute psicosociale e Riepilogo della salute fisica), insieme a un punteggio totale.
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Qualità della vita - Short-Form 36v2 (SF-36v2) per la fascia di età dai 14 anni in su
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
La PCS è una scala riassuntiva delle dimensioni funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo e salute generale. Il punteggio del componente è normalizzato rispetto a una popolazione standard. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia per i punteggi parziali che per i punteggi di riepilogo.
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - da 2 a 12 anni
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
TSQM; per la fascia di età da 2 a 12 anni l'osservatore sarà un genitore. Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è una scala di soddisfazione globale utilizzata per valutare il livello generale di soddisfazione o insoddisfazione dei partecipanti rispetto ai loro farmaci. Sono stati inclusi i seguenti 3 domini: efficacia, convenienza e soddisfazione globale. Il punteggio di ciascuno dei 3 domini si basa su un algoritmo per creare un punteggio da 0 a 100. Un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione in quel dominio.
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - 13 anni e oltre
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
TSQM; per la fascia di età dai 13 anni in su l'osservatore sarà il partecipante. Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è una scala di soddisfazione globale utilizzata per valutare il livello generale di soddisfazione o insoddisfazione dei partecipanti rispetto ai loro farmaci. Sono stati inclusi i seguenti 3 domini: efficacia, convenienza e soddisfazione globale. Il punteggio di ciascuno dei 3 domini si basa su un algoritmo per creare un punteggio da 0 a 100. Un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione in quel dominio.
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Indice di qualità della vita - da 2 a 12 anni
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Per la fascia di età da 2 a 12 anni l'intervistato sarà un genitore. Ciascuno dei quattro domini ha un punteggio separato, ciascuno ha un intervallo diverso come segue: intervallo di punteggio relativo all'interferenza del trattamento: 6-42, intervallo di punteggio relativo ai problemi correlati alla terapia: 4-28, intervallo di punteggio relativo all'impostazione della terapia: 3-21, intervallo di punteggio relativo ai costi : 2-14. Punteggi più alti rappresentano una maggiore soddisfazione per vari aspetti del trattamento.
Fino a 20 mesi (durante l'intero studio)
Indice di qualità della vita - 13 anni e oltre
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)
Per la fascia di età dai 13 anni in su, l'intervistato sarà il partecipante. Ciascuno dei quattro domini ha un punteggio separato, ciascuno ha un intervallo diverso come segue: intervallo di punteggio relativo all'interferenza del trattamento: 6-42, intervallo di punteggio relativo ai problemi correlati alla terapia: 4-28, intervallo di punteggio relativo all'impostazione della terapia: 3-21, intervallo di punteggio relativo ai costi : 2-14. Punteggi più alti rappresentano una maggiore soddisfazione per vari aspetti del trattamento.
Fino a 20 mesi per soggetto (durante l'intero studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

13 marzo 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

13 marzo 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2010

Primo Inserito (Stima)

11 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 170904

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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