Fase 2/3-studie av IGSC, 20 % i PIDD

Hovedinkluderingskriterier:

• Dokumentert diagnose av en form for primær humoral immunsvikt som involverer defekt antistoffdannelse og som krever gammaglobulin-erstatning som definert i henhold til IUIS Scientific Committee, 2011 og etter diagnostiske kriterier i henhold til Conley et al. (1999). Diagnosen må bekreftes av medisinsk direktør før første behandling med undersøkelsesproduktet (IP) i studien.
• Deltakeren er 2 år eller eldre på tidspunktet for screening, og har en minimumsvekt på 13 kg.
• Skriftlig informert samtykke er innhentet fra enten deltakeren eller deltakerens lovlig autoriserte representant før eventuelle studierelaterte prosedyrer og studieproduktadministrasjon
• Deltakeren har mottatt en stabil månedlig ekvivalent dose av IgG ved en gjennomsnittlig minimumsdose tilsvarende 300 mg/kg kroppsvekt (BW)/4 uker og en maksimal dose tilsvarende 1,0 gram/kg BW/4 uker, i minimum 12 uker før første behandling med IP i studien.
• Laveste nivå av IgG i serum > 500 mg/dL ved screening
• Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen

Hovedekskluderingskriterier:

• Deltakeren har kjent historie med eller er positiv til screening for ett eller flere av følgende: hepatitt B overflateantigen (HBsAg), polymerasekjedereaksjon (PCR) for hepatitt C-virus (HCV), PCR for humant immunsviktvirus (HIV) Type 1 /2

• Unormale laboratorieverdier ved screening som oppfyller ett av følgende kriterier (unormale tester kan gjentas én gang for å avgjøre om de er vedvarende):

  • Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) > 2,5 ganger øvre normalgrense for testlaboratoriet
  • Vedvarende alvorlig nøytropeni (definert som et absolutt antall nøytrofile [ANC] ≤500/mm^3)
• Kreatininclearance-verdi (CLcr) som er < 60 % av normalen for alder og kjønn, enten målt eller beregnet i henhold til Cockcroft-Gault-formelen
• Malignitet (annet enn tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen), med mindre den sykdomsfrie perioden før screening overstiger 5 år
• Deltakeren får antikoagulasjonsbehandling (lavdose aspirin på ≤325 mg/dag er tillatt) eller har en historie med trombotiske episoder (inkludert dyp venetrombose, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) eller sigdcellesykdom med krise innen 12. måneder før screening eller en historie med trombofili
• Unormalt proteintap (proteintapende enteropati, nefrotisk syndrom)
• Anemi som vil utelukke flebotomi for laboratoriestudier i henhold til standard praksis på stedet
• Akutt alvorlig bakteriell infeksjon innen 3 måneder før screening
• Pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner (urticaria, pustevansker, alvorlig hypotensjon eller anafylaksi) etter intravenøs immunglobulin, subkutan immunglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG) infusjoner
• Alvorlig immunglobulin A (IgA)-mangel (mindre enn 0,07 g/l) med kjente anti-IgA-antistoffer og en historie med overfølsomhet
• Deltakeren går på kontinuerlig systemisk antibakteriell antibiotika i doser som er tilstrekkelige til å behandle eller forebygge bakterielle infeksjoner, og kan, etter utforskerens oppfatning, ikke stoppe disse i løpet av studien uten å sette pasienten i fare for økte infeksjoner.
• Deltaker har aktiv infeksjon og mottar antibiotikabehandling for behandling av infeksjon på tidspunktet for screening
• Blødningsforstyrrelse eller trombocytopeni med et blodplateantall mindre enn 20 000/μL, eller som etter utrederens mening ville ha betydelig risiko for økt blødning eller blåmerker som følge av subkutan terapi
• Totalt protein > 9 g/dL eller myelom eller makroglobulinemi (IgM) eller paraproteinemi
• Alvorlig dermatitt som vil utelukke tilstrekkelige steder for sikker produktadministrasjon

• Kvinner i fertil alder oppfyller ett av følgende kriterier:

  • Deltaker presenterer med positiv graviditetstest
  • Deltakeren ammer
  • Deltakeren har til hensikt å begynne sykepleie i løpet av studiet
  • Deltakeren godtar ikke å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak (f.eks. intrauterin enhet, diafragma eller kondom [for mannlig partner] med sæddrepende gelé eller skum, eller p-piller/plaster) gjennom hele studien
• Deltakelse i en annen klinisk studie og eksponering for et undersøkelsesprodukt eller utstyr innen 30 dager før studieregistrering (unntak: behandling i en tidligere Baxter-immunoglobulinstudie)
• Deltakeren er planlagt å delta i en annen (ikke-Baxter) ikke-observasjons (intervensjonell) klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt eller -enhet i løpet av studien