Fase 2/3 studie van IGSC, 20% in PIDD

Belangrijkste opnamecriteria:

• Gedocumenteerde diagnose van een vorm van primaire humorale immunodeficiëntie met gebrekkige vorming van antilichamen en vervanging van gammaglobuline vereist, zoals gedefinieerd volgens de IUIS Scientific Committee, 2011 en volgens diagnostische criteria volgens Conley et al. (1999). De diagnose moet worden bevestigd door de medisch directeur voorafgaand aan de eerste behandeling met het onderzoeksproduct (IP) in het onderzoek.
• Deelnemer is ten tijde van de screening 2 jaar of ouder en heeft een lichaamsgewicht van minimaal 13 kg.
• Schriftelijke geïnformeerde toestemming is verkregen van de deelnemer of de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de deelnemer voorafgaand aan enige studiegerelateerde procedures en toediening van onderzoeksproducten
• Deelnemer heeft gedurende minimaal 12 weken een stabiele maandelijkse equivalente dosis IgG gekregen met een gemiddelde minimumdosis gelijk aan 300 mg/kg lichaamsgewicht (LG)/4 weken en een maximumdosis gelijk aan 1,0 gram/kg LG/4 weken voorafgaand aan de eerste behandeling met de IP in het onderzoek.
• Serum-dalspiegel van IgG > 500 mg/dL bij screening
• Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van of is positief bij screening op een of meer van de volgende: hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), polymerasekettingreactie (PCR) voor hepatitis C-virus (HCV), PCR voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) Type 1 /2

• Abnormale laboratoriumwaarden bij screening die voldoen aan een van de volgende criteria (abnormale tests kunnen één keer worden herhaald om te bepalen of ze persistent zijn):

  • Persistent alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) > 2,5 keer de bovengrens van normaal voor het testlaboratorium
  • Aanhoudende ernstige neutropenie (gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen [ANC] ≤500/mm^3)
• Creatinineklaring (CLcr)-waarde die < 60% van normaal is voor leeftijd en geslacht, gemeten of berekend volgens de formule van Cockcroft-Gault
• Maligniteit (anders dan adequaat behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoom in situ van de cervix), tenzij de ziektevrije periode voorafgaand aan de screening langer is dan 5 jaar
• Deelnemer krijgt antistollingstherapie (een lage dosis aspirine van ≤325 mg/dag is toegestaan) of heeft een voorgeschiedenis van trombotische episodes (waaronder diepe veneuze trombose, myocardinfarct, cerebrovasculair accident, longembolie) of sikkelcelanemie met crisis binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening of een voorgeschiedenis van trombofilie
• Abnormaal eiwitverlies (eiwitverliezende enteropathie, nefrotisch syndroom)
• Bloedarmoede die aderlating zou uitsluiten voor laboratoriumonderzoek volgens de standaardpraktijk op de locatie
• Acute ernstige bacteriële infectie binnen 3 maanden voorafgaand aan screening
• Aanhoudende voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties (urticaria, ademhalingsmoeilijkheden, ernstige hypotensie of anafylaxie) na intraveneuze immunoglobuline-, subcutane immunoglobuline- en/of Immune Serum Globuline (ISG)-infusies
• Ernstige immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie (minder dan 0,07 g/l) met bekende anti-IgA-antilichamen en een voorgeschiedenis van overgevoeligheid
• De deelnemer gebruikt continu systemische antibacteriële antibiotica in doses die voldoende zijn om bacteriële infecties te behandelen of te voorkomen, en kan, naar de mening van de onderzoeker, deze gedurende het onderzoek niet stopzetten zonder de patiënt het risico op verhoogde infecties te geven
• Deelnemer heeft een actieve infectie en krijgt antibiotische therapie voor de behandeling van infectie op het moment van screening
• Bloedingsstoornis of trombocytopenie met een aantal bloedplaatjes van minder dan 20.000/μL, of die naar de mening van de onderzoeker een significant risico lopen op meer bloedingen of blauwe plekken als gevolg van subcutane therapie
• Totaal eiwit > 9 g/dL of myeloom of macroglobulinemie (IgM) of paraproteïnemie
• Ernstige dermatitis die adequate locaties voor veilige producttoediening onmogelijk maakt

• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die aan een van de volgende criteria voldoen:

  • Deelnemer presenteert zich met een positieve zwangerschapstest
  • Deelnemer geeft borstvoeding
  • Deelnemer is van plan om in de loop van de studie met verpleging te beginnen
  • Deelnemer stemt er niet mee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen (bijv. spiraaltje, pessarium of condoom [voor mannelijke partner] met zaaddodende gelei of schuim, of anticonceptiepillen/-pleisters) tijdens de duur van het onderzoek
• Deelname aan een ander klinisch onderzoek en blootstelling aan een onderzoeksproduct of -apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek (uitzondering: behandeling in een eerder immunoglobulineonderzoek van Baxter)
• Deelnemer is gepland om deel te nemen aan een ander (niet-Baxter) niet-observationeel (interventioneel) klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct of apparaat in de loop van het onderzoek